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試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000011532
受付番号 R000013489
試験名 縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーを対象としたN-アセチルノイラミン酸の薬物動態試験
一般公開日(本登録希望日) 2013/08/20
最終更新日 2015/02/04

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーを対象としたN-アセチルノイラミン酸の薬物動態試験 Pharmacokinetic study on N-acetylneuraminic acid in patients with Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) - hereditary inclusion body myopathy (hIBM)
試験簡略名/Title of the study (Brief title) N-アセチルノイラミン酸の薬物動態試験 Pharmacokinetic study on N-acetylneuraminic acid
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) or hereditary inclusion body myopathy (hIBM)
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーを対象として、N-アセチルノイ
ラミン酸を単回、1日(1 日3 回)及び7 日間(1 日3 回)投与し、
薬物動態及び安全性を検討する。
The aim of this study is to investigate pharmacokinetics and safety of N-acetylneuraminic acid in patients with Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) - hereditary inclusion body myopathy (hIBM). Dosages are 2000mg single and three times a day and 2000mg 3 times a day for 7 consecutive days. N-acetylneuraminic acid in serum and urine are measured before and after oral administration of N-acetylneuraminic acid.
目的2/Basic objectives2 薬物動態/Pharmacokinetics
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅰ相/Phase I

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 治験薬NPC-09の薬物動態と安全性
-血清中薬濃度の推移及び尿中への薬物排泄量の変化
-(有害事象より)被験薬の安全性
Pharmacokinetics and safety of NPC-09
-Change in serum concentration, pharmacokinetic parameters, amount of urinary excretion of N-acetylneuraminic acid (24 hours before dosing and dosing days)
-Safety (up to 5-7 days after dosing)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報(例:投与開始から12週後など)も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な1項目のみとし、2項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 要因デザイン/Factorial
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 3
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 治験薬NPC-09 2000mgの経口単回投与 NPC-09 2000mg single oral dosing
介入2/Interventions/Control_2 治験薬NPC-09 2000mgの経口1日3回1日投与 NPC-09 2000mg 3 times oral dosing a day
介入3/Interventions/Control_3 治験薬NPC-09 2000mgの経口1日3回7日間反復投与 NPC-09 2000mg 3 times oral dosing a day for 7 consecutive days
介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


介入1~10には、介入の期間(何日間投与、介入するか)、介入の量(投与量や線量など)、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
20 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
40 歳/years-old 未満/>
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria -GNE遺伝子の変異を確認できている者
-同意取得時に日常の診療で重篤な合併症がないことが確認できている者
-投与前々日の検査において体重が40kg以上である者
Confirmed mutations in GNE gene
-No severe complications when informed consent is obtained
-More than 40 kg in weight before administration
除外基準/Key exclusion criteria -治験薬投与前々日の臨床検査において、肝機能(AST、ALT、γ-GTP)及び腎機能(クレアチニン、BUN)検査値が施設基準値上限の3倍を超えた者
-本疾患以外に明らかな心・肺・肝・血液・代謝・消化器・脳・精神神経系疾患等の合併症あるいはこれらの重篤な既往がある者
-薬剤又は食物に過敏症が認められたことがある者
-シアル酸(N-アセチルノイラミン酸など)を多量に含むサプリメント(シアル酸含有ホエーなど)を各投与期7日前以内に飲食した者
-セイヨウオトギリソウ(セント・ジョーンズ・ワート)を含んだ飲食物を各投与期7日前以内に飲食した者
-グレープフルーツの果汁を含む飲食物を各投与期7日前以内に飲食した者
-入院3カ月前以内に他の治験に参加した者
-入院3カ月前以内に400mL以上の供血(採血)を行った者
-アルコール依存と判断された者又は薬物依存のある者
-妊娠中、授乳中又は妊娠している可能性のある者
-その他、治験責任(分担)医師が不適格と判断した者
-Hepatic laboratory parameters (AST, ALT, gamma-GTP) or Renal laboratory parameters (Cr, BUN) are greater than three times of upper limit of reference value
-Presence or history of clinically significant cardiovascular, pulmonary, hepatic, renal, hematological, metabolic, gastrointestinal, brain, psychiatric, neurologic disease
-History of hypersensitivity to medicine or food
-Intake of supplement contains sialic acid, St. John's wort or grapefruit within 7 days
-Enrollment in another investigational study within 3 months
-More than 400 mL blood donation within 3 months
-Presence of alcohol or drug dependency
-Women who are pregnant, breast feeding or possible to be pregnant
-Patients whom the investigator judges not to be appropriate for the subject
目標参加者数/Target sample size 9

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 青木 正志 Masashi Aoki, MD, PhD
所属組織/Organization 国立大学法人 東北大学 医学部 Tohoku University School of Medicine
所属部署/Division name 神経内科 Neurology
住所/Address 〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi 980-8574 Japan
電話/TEL 022-717-7189
Email/Email aokim@med.tohoku.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 鈴木 章史 Akifumi Suzuki
組織名/Organization 東北大学病院臨床研究推進センター Clinical Research, Innovation, and Education Center, Tohoku University Hospital (CRIETO)
部署名/Division name 開発推進部門 Department of Development Promotion
住所/Address 〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi, 980-8574, Japan
電話/TEL 022-717-7136
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email aksuzuki@hosp.tohoku.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Tohoku University Hospital, Department of Neurology
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
東北大学病院神経内科
部署名/Department

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Ministry of Health, Labour and Welfare of Japan
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
厚生労働省
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor ノーベルファーマ株式会社 Nobelpharma Co., Ltd.
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) 文部科学省 Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology (MEXT) of Japan

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW 2010.10.12., 2回

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 東北大学病院(宮城県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2013 08 20

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2013 06 27
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2013 09 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2015 01 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2013 08 20
最終更新日/Last modified on
2015 02 04


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