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試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000020930
受付番号 R000024147
科学的試験名 骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY)
一般公開日(本登録希望日) 2016/02/09
最終更新日 2020/02/04

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY) Search for Unidentified Links between PNH Clone Size and the Related Clinical Manifestations
by High Precision Flow Cytometry
一般向け試験名略称/Acronym 骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY) Search for Unidentified Links between PNH Clone Size and the Related Clinical Manifestations
by High Precision Flow Cytometry
科学的試験名/Scientific Title 骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY) Search for Unidentified Links between PNH Clone Size and the Related Clinical Manifestations
by High Precision Flow Cytometry
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY) Search for Unidentified Links between PNH Clone Size and the Related Clinical Manifestations
by High Precision Flow Cytometry
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 発作性夜間ヘモグロビン尿症、再生不良性貧血、骨髄異形成症候群などの骨髄不全症候群(診断未確定含む)およびPNHが疑われる患者 BMF syndrome (PNH, AA, MDS) and suspected of PNH
疾患区分1/Classification by specialty
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 1. 登録した全例に対して、末梢PNH型血球割合の変化を血球別に3年間にわたり追跡する。
2. 日本人でPNHが疑われる患者ならびに骨髄不全の患者において、PNH型血球が増大する因子、臨床的PNH (LDHが施設上限の1.5倍以上)に進展する因子、PNH型血球が発現する因子を3年間に渡って追跡し特定する。これらの結果をもとにPNHが臨床的に進展するPNH型血球をもつ患者の特徴を捉える。
3. PNH型単球がPNH患者を特徴づけるために有用か検討する。

以上の目的を達成するために、PNH型血球(顆粒球、赤血球、単球)の測定を高精度フローサイトメトリー法により実施する。これらの細胞学上の変化について、PNHの進行・増悪を予見する因子ならびにPNH発症に関与する因子との関係を、他の患者情報(患者背景、病歴、QOLデータ)を用いて検討する。
1. Describe the change in PNH-type cells, by type of peripheral PNH-type blood cells, in all enrolled patients over a 3-year period.
2. Identify predictive factors associated with changes in size of PNH-type cells and progression to clinical PNH, and factors associated with occurrence of PNH-type cells, in Japanese patients suspected of PNH or with bone marrow failure over a 3-year period, and categorize patients with PNH-type cells into patterns of clinical progression in PNH based on these results.
3. Determine the utility of monocyte PNH-type cells for characterization of PNH patients.
To achieve these objectives, the presence and proportion (clone size) of peripheral PNH-type blood cells (granulocytes, erythrocyte, and monocytes) will be determined by HPFC. These cytological changes will be analyzed together with other types of patient data (demography, medical history, concomitant medications and QoL) to identify and correlate "prognostic factors" for disease progression, and factors associated with disease occurrence.
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others 観察研究 Observation study
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes PNH型血球を有する患者において、PNH型血球の系統別にPNH型血球の経時変化を追跡する Changes over time in PNH-type blood cells by blood cell lineage, in patients with PNH-type cells.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1. PNH型血球を有する患者ならびにPNH型血球割合1%以上の頻度をPNH型血球の系統別に経時的に追跡する。
2. 患者背景情報(年齢・性別等)、QOL、臨床徴候・症状、免疫抑制療法(IST)の実施、ISTの効果ならびに、再生不良性貧血の重篤度を経時的に追跡する。3. PNH型赤血球陽性ならびにPNH型顆粒球陽性の患者において、PNH型単球陽性の有無を追跡する。
1. Frequency of patients in the study population with PNH-type cells and with clinical PNH (as defined by PNH-type cells <=1%) by type of peripheral PNH-type blood cell, over time.
2. Assessment of demographic characteristics, QoL, clinical signs and symptoms, immunosuppressive therapy (IST) use, IST efficacy, and aplastic anemia by severity, over time.
3. Assessment of PNH monocyte positivity in patients with PNH erythrocyte-positive and/or PNH granulocyte-positive status.

アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報(例:投与開始から12週後など)も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な1項目のみとし、2項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


介入1~10には、介入の期間(何日間投与、介入するか)、介入の量(投与量や線量など)、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
16 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 以下の1または2を満たし、かつ3を満たす患者を選択。
1. PNHの可能性がある患者で以下の定義に当てはまる患者。診断時に高精度フローサイトメトリー法による検査が行われていない患者、再生不良性貧血、骨髄異形成症候群あるいはその他の骨髄不全症候群と診断されている患者。原因不明の骨髄不全の患者。
2. PNHの可能性がある患者で以下のいずれかの定義に当てはまる患者。クームス試験陰性の溶血性貧血、ヘモグロビン尿、原因不明の血球減少、原因不明の血栓等を示す患者。
3. 16歳以上で、文書による本人(未成年の場合は本人および代諾者)の同意が得られている患者
atients will fulfill either 1) or 2), and 3) below to be selected for the study:
1) Patients suspected of PNH as defined by patients presenting with PNH (diagnosed by non-High Precision Flow Cytometry methods), aplastic anemia, myelodysplastic syndrome, or other bone marrow failure syndrome. Undiagnosed bone marrow failure will be included.
2) Patients suspected of PNH as defined by patients presenting with signs such as Coombs test negative hemolytic anemia, hemoglobinuria, unexplained cytopenia, undiagnosed bone marrow failure, or unexplained thrombosis.
3) Patients aged 16 or older whose consent is obtained, including pediatric assent (verbal), and written consent of the patient and a legal guardian must be obtained.
除外基準/Key exclusion criteria 以下のうち一項目でも該当する患者。
1. 急性白血病、悪性リンパ腫などの血液腫瘍を発症している患者
2. 担当医師の判断により本研究への参加が不適当とされた患者
3. 本研究に組入れられたことのある患者
4. 他の臨床研究に登録され、観察期間が完了していない患者
5. 同意取得時にPNHの治療を目的とする薬剤(エクリズマブおよび他の補体関連阻害薬やPNHの状態に影響する薬剤)が投与されている患者。但し、症状の治療に用いられる薬剤(ステロイド、タンパク同化ステロイド、鉄剤、ビタミンB12)は本研究中の使用は許容される。
6. 登録時点で免疫抑制療法(IST)として抗胸腺細胞グロブリン(ATG)またはcyclosporine A(CyA)の治療を施行している患者
A patient who fulfills any of the following is excluded:
1) Patients who developed acute leukemia, malignant lymphoma and/or other hematologic malignancies
2) Patients who are considered clinically ineligible for the study by the investigator
3) Patients who previously enrolled in this study
4) Patients who were registered for another clinical study and have not completed the observation period
5) Patients who are receiving medications for PNH treatment, including eculizumab, other complement-related inhibitors or other agents thought to modify the disease of PNH at the time of obtaining consent. Agents used for symptomatic therapy only (eg,steroids, anabolic hormones, iron, Vitamin B12), are allowed to be used during the study.
6) Patients currently treated with IST (eg, anti-thymocyte globulin (ATG), cyclosporine A)
目標参加者数/Target sample size 2400

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
中尾

ミドルネーム
Nakao
所属組織/Organization 金沢大学医薬保健研究域医学系 Graduate school of Medical Sciences, Kanazawa University
所属部署/Division name 血液内科 Hematology
郵便番号/Zip code
住所/Address 石川県金沢市宝町13-1 13-1 Takaramachi, Kanazawa-shi, Ishikawa
電話/TEL 076-265-2274
Email/Email snakao8205@staff.kanazawa-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
木村

ミドルネーム
Kimura
組織名/Organization 一般社団法人日本PNH研究会 Japan PNH Study Group
部署名/Division name 研究支援室 Research Support Office
郵便番号/Zip code
住所/Address 東京都中央区日本橋茅場町2-17-4 2-17-4 Nihonbashi Kayabacho, Chuo-ku, Tokyo
電話/TEL 03-6810-9713
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email supremacy@jpsg.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Alexion Pharma Japan
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
アレクシオンファーマ合同会社
部署名/Department

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Alexion Pharma Japan
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
アレクシオンファーマ合同会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2016 02 09

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2016 01 05
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2016 04 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2023 02 28
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information 多施設共同前向き観察研究。PNHクローンを3年間観察する。 Multicenter, prospective observation study. 3 year observation period if PNH clones.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 02 08
最終更新日/Last modified on
2020 02 04


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URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000024147
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000024147


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