UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

BACK TOP
UMIN-CTR ホーム 用語の説明(簡易版) 用語の説明(詳細版)--準備中 FAQ

試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000014816
受付番号 R000017019
科学的試験名 低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象とした Asfotase Alfa(ALXN1215) (ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白)の 安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験
一般公開日(本登録希望日) 2014/08/11
最終更新日 2015/09/02

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象とした Asfotase Alfa(ALXN1215) (ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白)の 安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験 A Multicenter study of the safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) in patients with hypophosphatasia (HPP)
一般向け試験名略称/Acronym 低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象とした Asfotase Alfa の 安全性,有効性の検討 Safety and efficacy of Asfotase Alfa in patients with hypophosphatasia (HPP)
科学的試験名/Scientific Title 低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象とした Asfotase Alfa(ALXN1215) (ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白)の 安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験 A Multicenter study of the safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) in patients with hypophosphatasia (HPP)
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象とした Asfotase Alfa の 安全性,有効性の検討 Safety and efficacy of Asfotase Alfa in patients with hypophosphatasia (HPP)
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 低フォスファターゼ症 hypophosphatasia
疾患区分1/Classification by specialty
小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 低フォスファターゼ症と診断された患者を対象として、Asfotase Alfa (ALXN1215)の安全性、有効性を検討する Safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) in patients with hypophosphatasia
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes Asfotase Alfa (ALXN1215)の反復皮下注射時の安全性 Safety of repeated subcutaneous injections of Asfotase Alfa (ALXN1215)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報(例:投与開始から12週後など)も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な1項目のみとし、2項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 治験薬:Asfotase Alfa (ALXN1215)
用量:6mg/kg/週(週3回分割投与)
Drug: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Dose: 6mg/kg/week (divided 3 times a week)
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


介入1~10には、介入の期間(何日間投与、介入するか)、介入の量(投与量や線量など)、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 以下の「1」、「2」、「3」のいずれかの選択基準を満たし、かつ「4」の選択基準を満たさなければならない。
1. 本治験外でAsfotase Alfa (ALXN1215)をすでに投与している患者
2. 低ホスファターゼ症と診断されている患者
3. 以下に示した(1)~(6)の項目の全て若しくは一部を満たし、医師がHPPの可能性が高いと判断する患者:
(1) 血清中総ALPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回っている。
(2) 胎児エコーにて
 1)著明な四肢短縮(妊娠中後期におけるFL(大腿骨骨幹長)が-4SD以下)
 2)骨幹端の拡大像(大腿骨骨幹端長/FL比>0.33)
 3)頭蓋癆(プローブによる軽度の圧迫による頭蓋骨の変形)
 4)胸郭低形成(胸郭周囲/腹囲比<0.6)
(3) 胎児CTにて
 1)全身の著明な骨化不全
 2)長管骨の極端な短縮
 3)胸郭低形成
(4) 以下の特徴を有するHPPのレントゲン画像所見を有する:
 1)骨幹端のフレアおよび摩耗
 2)重度かつ全身性の骨減少症
 3)成長軟骨帯拡大
 4)X線透過像または硬化の領域
(5) 以下のHPP関連所見に2項目以上当てはまる:
 1)以下の既往歴または現病歴:
  ①出生後の非外傷性骨折
  ②骨折治癒遅延
 2)腎石灰沈着症または血清中カルシウム濃度上昇の既往
 3)機能的な頭蓋骨縫合早期癒合症
 4)呼吸器系の機能障害またはくる病性胸郭変形
 5)ビタミンB6依存性けいれん発作
 6)成長障害
 7)乳歯の早期脱落
(6) 組織非特異的ALP遺伝子の変異が確認されている
4. 被験者本人もしくは代諾者から書面による同意取得が可能な患者
Patients must meet one selection criteria of following "1", "2", and "3", and must meet the selection criteria of "4."
1. Patient who have been already treated with Asfotae Alfa (ALXN1215) out of this clinical trial
2. Patient who have diagnosed as HPP
3. Documented diagnosis of HPP as indicated by:
(1) Total serum alkaline phosphatase below the lower limit of normal for age
(2) Ultrasonographic features of prenatal, characterized by:
1) severe short extremities (femur length <-4SD in second and third trimesters)
2) extending into the metaphysis (femur metaphysis length or femur length >0.33)
3) craniotabes
4) Hypoplastic thorax (Thoracic or abdominal circumference <0.6)
(3) Computed tomographic findings of prenatal, characterized by:
1) Generalized decreased ossification
2) Extreme shortening of tubular bones
3) Hypoplastic thorax
(4) Radiographic evidence of HPP, characterized by:
1) Flared and frayed metaphyses
2) Severe, generalized osteopenia
3) Widened growth plates
4) Areas of radiolucency or sclerosis
(5) Two or more of the following HPP-related findings:
1) History or presence of:
- Nontraumatic post-natal fracture
- Delayed fracture healing
2) Nephrocalcinosis or history of elevated serum calcium
3) Functional craniosynostosis
4) Respiratory compromise or rachitic chest deformity
5) Vitamin B6 dependent seizures
6) Failure to thrive
7) Premature tooth loss
(6) Patient who have the mutation of tissue non-specific ALP gene
4. Parent or legal guardian(s) must provide written informed consent prior to any study procedures being performed and must be willing to comply with all study-required procedures
除外基準/Key exclusion criteria 以下の除外基準のいずれかに該当する患者は、本治験の登録から除外する:
1. ビタミンD欠乏によるくる病やHPP以外を原因とするくる病と診断される患者。
2. 血清CaとPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回る患者。
3. 妊娠している患者又は授乳中の患者。
4. 治験期間中に適切な避妊法を実施することができない、妊娠する可能性のある女性患者と男性患者
5. スクリーニング日以前2年以内にビスホスホネート製剤の治療歴がある患者。
6. Asfotase Alfa (ALXN1215)の成分に過敏症の既往歴を持つ患者。
7. 現在、HPP治療のための治験薬、医療機器または治療法(骨髄移植など)を使用する他の治験に参加している患者。
8. 自ら治験を実施する者の判断のもと、治験参加が不可能と判断される臨床的に重大な疾患がある患者。
Patients will be excluded from enrollment in this study if they meet any of the following exclusion criteria:

1. Current evidence of treatable form of rickets
2. Serum calcium or phosphate levels below the normal range
3. Pregnant women and nursing mothers
4. Patient who cannot enforce suitable contraceptive measures during the clinical trial
5. Prior treatment with bisphosphonates
Treatment with an investigational drug within 1 month prior to the start of asfotase alfa treatment
7. Current enrollment in any other study involving an investigational new drug, device or treatment for HPP (e.g., bone marrow transplantation)
8. Clinically significant disease that precludes study participation, in the opinion of the Investigator
目標参加者数/Target sample size 20

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Last name of lead principal investigator

ミドルネーム
大薗 惠一

ミドルネーム
Keiichi Ozono
所属組織/Organization 大阪大学大学院医学系研究科 Osaka University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-2 2-2 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
電話/TEL 06-6879-3932
Email/Email keioz@ped.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/1st name of contact person

ミドルネーム
北岡 太一

ミドルネーム
Taichi Kitaoka
組織名/Organization 大阪大学大学院医学系研究科 Osaka University Graduate School of Medicine
部署名/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-2 2-2 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
電話/TEL 06-6879-3932
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email hpp-studygp@ped.med.osaka-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 HPP study group
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
HPP study group
部署名/Department

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 ALEXION Phalmaceuticals
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
アレクシオンファーマ合同会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor 公益財団法人先端医療振興財団 Translational Research Informatics Center
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2014 08 11

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2014 07 28
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2014 08 11
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2014 08 10
最終更新日/Last modified on
2015 09 02


閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000017019
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000017019


UMIN臨床試験登録システムのご使用に関するお問い合わせは、こちらのお問い合わせフォーム からお願いいたします。それ以外のお問い合わせは、 こちら よりお願い致します。