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試験進捗状況 一般募集中/Open public recruiting
UMIN試験ID UMIN000010783
受付番号 R000012615
科学的試験名 メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2013/05/23
最終更新日 2013/05/22

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験 Exploratory Clinical Trial of EPI-743 in
Japanese MELAS Syndrome Patients
一般向け試験名略称/Acronym 日本人メラスのEPI-743治療 EPI-743 Therapy for Japanese MELAS
科学的試験名/Scientific Title メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験 Exploratory Clinical Trial of EPI-743 in
Japanese MELAS Syndrome Patients
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 日本人メラスのEPI-743治療 EPI-743 Therapy for Japanese MELAS
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition メラス (MELAS: mitochondrial
myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes)
MELAS: mitochondrial
myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes
疾患区分1/Classification by specialty
内科学一般/Medicine in general 循環器内科学/Cardiology
呼吸器内科学/Pneumology 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics 放射線医学/Radiology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 1) 日本人小児及び成人患者における薬物動態の把握
2) 有効性と安全性の評価
1) Pharmacokinetics of EPI-743 in affected Japanese juvenile and adult patients
2) Efficacy and safety evaluation
目的2/Basic objectives2 薬物動態/Pharmacokinetics
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 血中EPI-743濃度を集計し、基本的な薬物動態パラメーターを算出する Tabulate EPI-743 blood concentrations and calculate fundamental pharmacokinetic parameters
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1) MRSによる乳酸レベル
2) 血中/髄液中の乳酸・ピルビン酸値

3) QOL(SF-36,PedsQL)の評価
4) ミトコンドリア病評価尺度
(NPMDS or NMDAS)
5) 異常脳波の出現数
6) てんかん様発作の出現数
7) 疲労度
8) 安全性評価
1) Lactate levels at MRS testing
2) blood and CSF concentrations of lactate and pyruvate
3) QOL values (SF-36, PedsQL)
4) Mitochondrial disease evaluation scale scores (NPMDS or NMDAS)
5) Incidence of abnormal brain waves
6) Incidence of epileptiform seisures
7) Fatigue level
8) Safety evaluation

アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報(例:投与開始から12週後など)も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な1項目のみとし、2項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 単回投与をステップ1(表1)、反復投与をステップ2 とする(表2)。ステップ1 では、朝食中に経口(または胃管)投与を行い、7 日間の観察後、安全性に問題がないことを確認した後にステップ2 へ移行する。ステップ2 では朝・昼・夕食中の1 日3 回、12 週間経口(または胃管)投与を行う。

表1 ステップ1:単回投与
小児(6 歳以上16 歳未満) 投与量 100mg、投与回数 1 回、症例数 5 、投与後観察7 日間
成人(16 歳以上60 歳未満) 投与量100mg、投与回数 1 回、症例数 5、投与後観察 7 日間

表2: ステップ2:反復投与
小児(6 歳以上16 歳未満)投与量 1 回15mg/kg(上限200mg)、投与日数1 日3 回
12 週間、症例数5、最終観察は最終投与
1 日後まで
成人(16 歳以上60 歳未満)投与量1 回300mg、投与日数1 日3 回12 週間、症例数5、最終観察は最終投与1 日後まで
Single-dose as Step 1 (Table 1), repeated-dose as Step 2 (Table 2). In Step 1, the drug is administered orally during breakfast, and after confirming no safety problems during 7 days of observation, the trial proceeds to Step 2. In Step 2, the drug is administered orally three times daily, once each during breakfast, lunch, and dinner, for a period of 12 weeks.

Table 1 Step 1: Single-Dose
Children (aged 6-15): Dosage 100mg; No. of Doses, Once; No. of Cases, 5; Observation after dosing, 7 days
Adults (aged 16-59): Dosage 100mg; No. of Doses, Once; No. of Cases, 5; Observation after dosing, 7 days

Table 2 Step2: Repeated-Dose
Children (aged 6-15): Dosage 15mg/kg up to 200 mg; No. of Dosing days, 3 times per day for 12 weeks; No. of Cases, 5; Final Observation, 1 day after last dose
Adults (aged 16-59): Dosage 300mg each time; No. of Dosing days, 3 times per day for 12 weeks; No. of Cases, 5; Final Observation, 1 day after last dose
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


介入1~10には、介入の期間(何日間投与、介入するか)、介入の量(投与量や線量など)、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
6 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
60 歳/years-old 未満/>
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1)メラス症候群として診断された患者
2)同意取得時において年齢が6 才以上60 歳未満の患者
3)本試験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の
自由意思による文書同意(又はアセント)および代諾者の文書同意が得
られた患者
4)当該試験の遵守を確保するための介護者が存在する患者
5)一般用医薬品の使用を禁止可能な患者
6)コエンザイムQ10、ビタミンE が強化された食品、飲料水を同意取得前
8週間使用していない患者。また、試験期間中も使用の禁止可能な患者
7)ユビデカレノン、イデベノン及びジクロル酢酸を同意取得前8週間服用していない患者。また。試験期間中も服用を禁止できる患者
1) Patients diagnosed with MELAS syndrome
2) Patients aged 6 to 59 at the time of consent
3) After adequate explanation regarding trial participation, patients who have
adequately understood the explanation and have freely provided written
agreement (or assent) and for whom a legal representative's written
consent has been obtained
4) Patients that have a care provider who can ensure that the trial protocol is
followed
5) Patients for whom the use of general pharmaceuticals can be prohibited
6) Patients for whom the ingestion of foods or beverages fortified with
coenzyme Q10 or vitamin E can be prohibited for over 8 weeks prior to the
administration start and for the duration of the trial.
7) Patients for whom the use of ubidecarenone, idebenone, and dichloroacetate can be prohibited for over 8 weeks prior to the
administration start and for the duration of the trial.
除外基準/Key exclusion criteria 1)メラス症候群の遺伝子変異が確認されていない患者
2)MRS 検査を受けることができない患者
3)EPI-743 あるいはごま油にアレルギーのある患者
4)出血傾向あるいはPT/PTT 値の異常(INR 1.5 以上)のある患者
5)AST、ALT の値が施設基準値の2 倍を超える患者
6)透析を必要とする腎不全の患者
7)薬剤の吸収を妨げる脂肪吸収不良症候群の患者
8)ピルビン酸脱水素酵素欠損症を含むその他の先天性代謝異常の患者
9)妊娠または妊娠を予定している患者
10)アルコール依存症患者、または薬物乱用患者
11)乳酸アシドーシスを伴う重篤な心不全の患者
12)試験薬の投与開始前3 ヶ月以内に他の治験薬または試験薬の投与を受けた
患者
13)重篤な薬剤過敏症の既往歴のある患者
14)その他、研究責任者等が本試験の対象として不適当と判断した患者
1) Patients for whom the MELAS syndrome genetic mutation has not been
confirmed
2) Patients who cannot undergo magnetic resonance spectroscopy (MRS)
3) Patients allergic to EPI-743 or to sesame oil
4) Patients with a bleeding tendency, or with abnormal PT/PTT values (INR
1.5 or higher)
5) Patients with AST or ALT values of more than double the institutional limit
6) Patients with renal failure and who require dialysis
7) Patients with fat malabsorption syndrome that impedes drug absorption
8) Patients with pyruvate dehydrogenase (PDH) deficiency or other inborn
error of metabolism
9) Patients who are pregnant or planning to become pregnant
10) Patients with an alcohol dependency or who are illegal drug users
11) Patients with severe heart failure accompanied by lactate acidosis
12) Patients who have received another trial drug or test drug within three
months of the start of dosing of the test drug in this trial
13) Patients with a history of severe drug hypersensitivity
14) Other patients deemed by the researchers to be unsuitable for this trial
目標参加者数/Target sample size 10

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
後藤雄一

ミドルネーム
Yuichi Goto
所属組織/Organization 独立行政法人国立精神・神経医療研究センター病院 National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
所属部署/Division name 小児神経科 Pediatric Neurology
郵便番号/Zip code
住所/Address 〒187-8551 東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL
Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
玉浦明美

ミドルネーム
Akemi Tamaura
組織名/Organization 国立精神・神経医療研究センター病院 National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
部署名/Division name 治験管理室 Clinical Research Unit
郵便番号/Zip code
住所/Address 東京都小平市小川東町4丁目1-1 4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL 042-346-2711
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email tamaura@ncnp.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター
部署名/Department

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Edison Pharmaceuticals, Inc
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
米国エジソン社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 海外/Outside Japan
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 米国 USA

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor 米国エジソン社 Edison Pharmaceuticals, Inc
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) 厚生労働省(厚生労働科学研究費) Ministry of Health, Labour and Welfare, Japan

IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 独立行政法人 国立精神・神経医療研究センター(東京都)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2013 05 23

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2013 05 23
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2013 05 23
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2013 05 22
最終更新日/Last modified on
2013 05 22


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