UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT-1A)に対するアスコルビン酸の安全性・有効性に関するランダム化多施設オープン試験

英語
A multicenter, randomized open trial of ascorbic acid treatment in Charcot-Marie-Tooth disease type 1A

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
CMT-AA

英語
CMT-AA

科学的試験名/Scientific Title

日本語
Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT-1A)に対するアスコルビン酸の安全性・有効性に関するランダム化多施設オープン試験

英語
A multicenter, randomized open trial of ascorbic acid treatment in Charcot-Marie-Tooth disease type 1A

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
CMT-AA

英語
CMT-AA

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
Charcot-Marie-Tooth disease 1A

英語
Charcot-Marie-Tooth disease 1A

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT-1A)は、pmp22重複による常染色体優性遺伝をしめす末梢神経障害である。これまで有効な治療法はなかったが、最近のモデルマウスを用いた研究によりアスコルビン酸がpmp22の発現を抑制し、マウスの表現型を改善することが報告された。本研究は、現在治療法のないCMT-1Aに対するアスコルビン酸の経口投与による臨床的有効性と安全性をオープン試験にて検討するものである。

英語
Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A) is an autosomal dominant hereditary neuropathy caused by duplication of PMP22 gene. There has been no treatment for CMT1A, but recent studies showed that ascorbic acid (AA) was efficacious in the transgenic mouse model. The purpose of this multicenter, randomized open trial is to evaluate the safety and efficacy of AA in CMT1A.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
投与前、投与４週、投与８週、投与１２週または投与終了時の運動機能障害度（CMT neuropathy score）の改善

英語
An improvement in CMT neuropathy score at baseline, 4, 8 and 12 weeks thereafter.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
投与前、投与４週、投与８週、投与１２週または投与終了時の筋力と神経伝導速度の改善

英語
An improvement in muscle strength and ulnar nerve conduction study at baseline, 4, 8 and 12 weeks thereafter.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無治療対照/No treatment

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

はい/YES

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
アスコルビン酸投与群
20mg/kg/日　分３　１２週間　経口投与

英語
Ascorbic acid (AA) treatment group
(12 weeks oral AA (20mg/kg/day)

介入2/Interventions/Control_2

日本語
アスコルビン酸　非投与群

英語
no AA treatment group

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

75

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
１）PMP22 重複（triple gene doses）が
確認されたCMT-1A例
２）主要臓器（心、肺、肝、腎など）の機
能が充分に保持されている例
３）重篤な合併症のない症例

英語
1) CMT1A patients with PMP duplications
(triple gene doses)
2) Patients with normal function of main
organs (heart, lung, liver and kidney)
3) Patients with no severe complications

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
１）認知機能障害がある例
２）重篤な合併症がある例
３）主治医が不適切と判断した例

英語
1) Patients with dementia
2) Patients with severe complications
3) Patients who are not appropriate for the trial by the decision of the physician in charge

目標参加者数/Target sample size

60

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	中川正法

英語

名
ミドルネーム
姓	Masanori Nakagawa

所属組織/Organization

日本語
京都府立医科大学大学院医学研究科

英語
Kyoto Prefectural University of Medicine, Graduate School of Medical Science

所属部署/Division name

日本語
神経内科学

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒602-0841京都市上京区河原町通広小路上ル梶井町４６５

英語
Kawaramachi Hirokoji, Kajii-chou 465, Kamigyo-ku, Kyoto 602-0841, Japan

電話/TEL

075-251-5793

Email/Email

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	中川正法

英語

名
ミドルネーム
姓	Masanori Nakagawa

組織名/Organization

日本語
京都府立医科大学大学院医学研究科

英語
Kyoto Prefectural University of Medicine, Graduate School of Medical Science

部署名/Division name

日本語
神経内科学

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒602-0841京都市上京区河原町通広小路上ル梶井町４６５

英語
Kawaramachi Hirokoji, Kajii-chou 465, Kamigyo-ku, Kyoto 602-0841, Japan

電話/TEL

075-251-5793

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

mnakagaw@koto.kpu-m.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
New treatment strategies for intractable neuropathies based on its pathomechanism.
The Research Grant 19A-5 for Nervous and Mental Disorders from the Ministry of Health, Labour and Welfare.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省精神・神経疾患研究委託費「難治性ニューロパチーの病態に基づく新規治療法の開発」班

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
New treatment strategies for intractable neuropathies based on its pathomechanism.
The Research Grant 19A-5 for Nervous and Mental Disorders from the Ministry of Health, Labour and Welfare.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省精神・神経疾患研究委託費「難治性ニューロパチーの病態に基づく新規治療法の開発」班

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

京都府立医科大学附属病院（京都府）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2009

年

01

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語
対象は、PMP22重複が確認されたCMT1A44例（男26例、女18例）である。全国共通試験コントローラーが無作為に、投与群、非投与群を割り付け、それぞれ24例と20例なった。投与群にはアスコルビン酸20mg/kg/日を12週間経口投与した。投与前、投与4週、投与8週、投与12週時に、自覚症状、運動機能障害度（CMT neuropathy score: CMTNS）、神経伝導検査、血液検査、有害事象調査を行い、非投与群との比較検討を行った。アスコルビン酸12週間投与群と非投与群の比較検討では、右握力に有意差を認めた。CMTNS、左握力、右尺骨神経伝導検査には両群間で有意差を認めなかった。投与群の１例で下肢感覚症状の改善、１例で前脛骨筋の筋力改善を認めた。１例で腹痛、1例で尿路結石が疑われた以外に明らかな有害事象は認めなかった。尿路結石が疑われた1例のみ脱落例となった。
一次エンドポイントであるCMTNSに有意差を認めず、今回のCMT1Aに対するアスコルビン酸投与試験では有用性を証明できなかった。CMT1Aに対する新たな治療法の開発が必要である。

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2005

年

03

月

04

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2005

年

04

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2009

年

09

月

01

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2009

年

12

月

01

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2010

年

03

月

01

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2010

年

07

月

01

日

その他関連情報/Other related information

日本語
論文作製中。

英語

登録日時/Registered date

2008

年

11

月

30

日

最終更新日/Last modified on

2010

年

07

月

02

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000001855

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