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試験進捗状況
UMIN試験ID UMIN000001996
受付番号 R000002433
科学的試験名 エクソン・スキップによる筋ジストロフィーの臨床治療に向けて、患者細胞を用いて事前に治療効果を検討する研究
一般公開日(本登録希望日) 2009/06/01
最終更新日 2009/05/21

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title エクソン・スキップによる筋ジストロフィーの臨床治療に向けて、患者細胞を用いて事前に治療効果を検討する研究 Importance of checking exon skipping events prior to clinical trials using systemically delivered antisense morpholino in Duchenne muscular dystrophy patients
一般向け試験名略称/Acronym エクソンスキップ治療においてヒト細胞を用いた研究 Checking of exon skipping using human cell
科学的試験名/Scientific Title エクソン・スキップによる筋ジストロフィーの臨床治療に向けて、患者細胞を用いて事前に治療効果を検討する研究 Importance of checking exon skipping events prior to clinical trials using systemically delivered antisense morpholino in Duchenne muscular dystrophy patients
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym エクソンスキップ治療においてヒト細胞を用いた研究 Checking of exon skipping using human cell
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition デュシェンヌ筋ジストロフィー Duchenne muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を含めた筋疾患の治療に対する基礎研究の進歩はめざましいものがある。その中でもDMDに対してアンチセンス・モルフォリノを使用しエクソン・スキッピング誘導法を用いた治療法が臨床応用されることが予定されている。この方法はジストロフィン遺伝子の欠損パターンをout of frameからin frameにして、DMDを軽症型のベッカー型筋ジストロフィー(BMD)にしようという試みである。この治療を臨床応用する前に、患者の細胞(線維芽細胞)を用いて本当に意図したとおり目的としたエクソンがスキップしているか、またジストロフィンが発現するか検討し、この治療法の有効性を検討する。 Promising results of the antisense morpholino therapy have recently been reported on a genetic therapy aimed at restoring the reading frame of the dystrophin pre-mRNA in cells from mdx mouse model. Prior to the initiation of clinical treatment, it is very important to confirm the correct exon skipping events with antisense, because the sequences are different between the human and animal models and a few Duchenne type has in frame deletion of dystrophin. Therefore, we need a system that can easily screen sequences of the antisense and identify patients who are eligible for the therapy.
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2 説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 患者の臀部より皮膚生検をする際に用いるデルマパンチ(直径3mm)を用いて線維芽細胞を採取・培養する。その線維芽細胞に筋分化に誘導させることの出来るMyoD遺伝子を組み込んだアデノウイルス(AdCAGMyoD)を感染させ、アンチセンス・モルフォリノをトランスフェクションする。形態的に筋管細胞になった時点でRNAを分離し、RT-PCR法により、目的としたエクソンがスキップしていることを確認する。また、発現するジストロフィンの量もウエスタンブロット法で定量化する。 Fibroblasts from DMD patients were isolated, induced to differentiate to the myogenic lineage by AdMyoD (adenoviral vectors encoding MyoD regulated by CAG Promoter) and transfected with antisense morpholinos, which were designed to induce exon 51 skipping. The exon-skipping event was analyzed by RT-PCR.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープンだが測定者がブラインド化されている/Open -but assessor(s) are blinded
コントロール/Control 無治療対照/No treatment
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine 遺伝子/Gene
介入1/Interventions/Control_1 アンチセンス・ルフォリノ antisense morpholino
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
0 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
30 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男/Male
選択基準/Key inclusion criteria エクソン51をスキップすることでin frameになる患者 Duchenne muscular dystrophy, who is predicted of the restoration of the dystrophin open reading frame when the exon 51 was excluded.
除外基準/Key exclusion criteria 希望されない患者様 The patients who can not consent the protocol.
目標参加者数/Target sample size 10

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
木村 重美

ミドルネーム
Shigemi Kimura
所属組織/Organization 熊本大学大学院 発達小児科 Kumamoto University Graduate School
所属部署/Division name 発達小児科 Department of Child Development,
郵便番号/Zip code
住所/Address 熊本市本荘1-1-1 1-1-1 Honjou Kumamoto 860-0811, Japan
電話/TEL
Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム


ミドルネーム

組織名/Organization 熊本大学大学院 Kumamoto University Graduate School
部署名/Division name 発達小児科 Department of Child Development
郵便番号/Zip code
住所/Address

電話/TEL
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email kimusige@kumamoto-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Kumamoto University
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
熊本大学
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 This study was supported by the research grant (19-7) for Nervous and Mental Disorders from the Ministry of Health, Labour
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
国立精神神経センター委託費
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2009 06 01

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2009 05 12
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2009 06 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2013 03 01
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2009 05 21
最終更新日/Last modified on
2009 05 21


閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000002433
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000002433

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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