UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究	Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.
一般向け試験名略称/Acronym	進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究	Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.
科学的試験名/Scientific Title	進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究	Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究	Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群	Progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.
疾患区分1/Classification by specialty	消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対するフェニルブチレートの安全性と有用性の検討	Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.
目的2/Basic objectives2	安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	自覚症状、他覚症状（掻痒、黄疸） 総ビリルビン、直接ビリルビン、AST、ALT、 LDH、ALP、γGTP、総胆汁酸、尿ｐH、蛋白、糖、潜血、ビリルビン、ウロビリノゲン濃度	subjective and objective symptom (pruritus, jaundice) T-Bil, D-Bil, AST, ALT, LDH, ALP, TBA, urine pH, glucose, occult blood, bilirubin, urobilinogen.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	フェニルブチレート（小児250mg/kg/day）を1ヶ月↓フェニルブチレート（小児350mg/kg/day）を1ヶ月↓フェニルブチレート（小児500mg/kg/day）を1ヶ月※各用量最大4か月まで投与可能	phenylbutyrate(Child 250mg/kg/day)for 1-4months : phenylbutyrate(Child 350mg/kg/day)for 1-4months : phenylbutyrate(Child 500mg/kg/day)for 1-4months
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	保護者の代諾があり医師が適格と判断した者	Patients with caretaker's approval
除外基準/Key exclusion criteria	薬剤過敏症の既往の症例 高度の肝機能障害のある症例 腎機能低下症例 重篤な合併症がある症例 薬剤トレランスが低いと考えられる症例	History of drug hypersensitivity Severe liver injury Renal function impairment Severe complication Poor medical compliance
目標参加者数/Target sample size	15

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 乾あやの	名 ミドルネーム 姓 Ayano Inui
所属組織/Organization	済生会横浜市東部病院	Saiseikai Yokohama City Tobu Hospital
所属部署/Division name	こどもセンター　肝臓消化器部門	Division of Hepatology and Gastroenterology, Children's Center for Health and Development
郵便番号/Zip code
住所/Address	横浜市鶴見区下末吉3－6－1	3-6-1 Shimosueyoshi Tsurumi-ku, Yokohama City, Kanagawa
電話/TEL	(045)576-3000
Email/Email	a_murayama@yobu.saiseikai.or.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 乾あやの	名 ミドルネーム 姓 Ayano Inui
組織名/Organization	済生会横浜市東部病院	Saiseikai Yokohama City Tobu Hospital
部署名/Division name	こどもセンター　肝臓消化器部門	Division of Hepatology and Gastroenterology, Children's Center for Health and Development
郵便番号/Zip code
住所/Address	横浜市鶴見区下末吉3－6－1	3-6-1 Shimosueyoshi Tsurumi-ku, Yokohama City, Kanagawa
電話/TEL	(045)576-3000
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	a_murayama@yobu.saiseikai.or.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Saiseikai Yokohama City Tobu Hospital
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	済生会横浜市東部病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	その他	MEXT scientific research fund
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	文部科学省科学研究費補助金
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor	東京大学　大学院薬学系研究科　分子薬物動態学教室　（東京）	Laboratory of Molecular Pharmacokinetics, Graduate School of Pharmaceutical Sciences, The University of Tokyo (Tokyo)
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)	文部科学省科学研究費補助金	MEXT scientific research fund

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	済生会横浜市東部病院（神奈川県）, Saiseikai Yokohamashi Tobu Hospital (Kanagawa) 大阪大学医学部附属病院（大阪府）, Osaka University Hospital (Osaka) 獨協医科大学越谷病院（埼玉県）, Dokkyo Medical University, Koshigaya Hospital (Saitama) 岩手医科大学病院（岩手県）, Iwate Medical University (Iwate)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2010 年 06 月 22 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2010 年 04 月 01 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2010 年 04 月 01 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2010 年 06 月 22 日
最終更新日/Last modified on	2015 年 04 月 22 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000004376
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000004376

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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