UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
シトリン欠損症患者に対するピルビン酸ナトリウムの投与

英語
sodium pyruvate therapy for the patients with citrin deficiency

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
シトリン欠損症へのピルビン酸治療

英語
pyruvate therapy for citrin deficiency

科学的試験名/Scientific Title

日本語
シトリン欠損症患者に対するピルビン酸ナトリウムの投与

英語
sodium pyruvate therapy for the patients with citrin deficiency

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
シトリン欠損症へのピルビン酸治療

英語
pyruvate therapy for citrin deficiency

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
シトリン欠損症

英語
citrin deficiency

疾患区分1/Classification by specialty

消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine	神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
シトリン欠損症における新生児肝内胆汁うつ滞症、代償期患者の易疲労性、発育障害、低血糖症、成人発症II型シトルリン血症へのピルビン酸ナトリウムの効果を検討する。

英語
We examine effects of sodium pyruvate on neonatal intrahepatic cholestasis caused by citrin deficiency (NICCD), easy fatigability, growth disturbance, and hypoglycemia in the compensation period, and adult onset type II citrullinemia (CTLN2) in citrin deficiency.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
成人発症II型シトルリン血症（16週後）
１）シトルリン血症、高アンモニア血症の改善。
２）意識障害の改善
３）QOLの改善
代償期症状（16週後）
１）シトルリン血症、酸化ストレススコアの改善
２）QOLの改善
３）食癖の改善
新生児肝内胆汁うつ滞症
１）胆汁うつ滞、シトルリン血症の改善
２）体重増加の回復

英語
Adult onset type II citrullinemia (16 weeks later):
1) improvement of citrullinemia and hyperannmonemia
2) improvement of impaired consciousness.
3) improvement of QOL.
Compensation period (16 weeks later):
1) improvement of citrullinemia and oxidative stress
2) improvement of QOL,
3) improvement of appetite habit.
Neonatal intrahepatic cholestasis caused by citrin deficiency:
1) improvement of cholestasis and citrullinemia
2) catch up of body weight

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
１）投与物：ピルビン酸ナトリウム
２）投与期間：16週間、患者希望すれば継続できる。
３）投与量：100 から300mg/kg/日
４）投与回数：1日2-3回食後、経口投与

英語
1) Medicine: sodium pyruvate
2) Duration: 16 weeks, If the patient hopes, it can continue.
3) Amount: 100 - 300 mg/kg/day
4) Number: 2-3 times/day after eating orally

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
１）成人発症II型シトルリン血症の症状を示す患者
２）幼児期から青年期の代償期で、発育不全、易疲労性、低血糖などの症状を示す患者
３）重篤な新生児乳児胆汁うつ滞性肝障害を示す患者。
４）書面によるインフォームド・コンセントを本人もしくは代諾者から得られた患者

英語
1) the patients with adult onset type II citrullinemia.
2) the patients with the symptoms of easy fatigability, growth retardation, and hypoglycemia in the compensation period.
3)the patients with severe hepatic damage by NICCD.
4)the patient that informed consent by the document was provided.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
１）妊婦

英語
1) pregnant woman

目標参加者数/Target sample size

30

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	岡野　善行

英語

名
ミドルネーム
姓	Yoshiyuki Okano

所属組織/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Osaka City University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
発達小児医学

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
545-8585　大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語
1-4-3 Asahimachi, Abenoku, Osaka 545-8585

電話/TEL

06-6645-3816

Email/Email

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓

英語

名
ミドルネーム
姓

組織名/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Osaka City University Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
発達小児医学

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
545-8585　大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語

電話/TEL

06-6645-3816

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Working group for citrin deficiency

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
シトリン欠損症ワーキンググループ

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
The Ministry of Health, Labor and Welfare of Japan

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
徳島文理大学
鹿児島大学
信州大学
東北大学
武蔵野化学

英語
Tokushima Bunri University
Kagoshima University
Shinshu University
Tohoku University
Musashino Kagaku Co.

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪市立大学病院（大阪） Osaka City University Hospital
東北大学病院（宮城） Tohoku University Hospital
済生会横浜市東部病院（神奈川） Yokohama Eastern Hospital
京都第一赤十字病院（京都） Japanese Red Cross Kyoto Daiichi Hospital
信州大学病院（長野） Shinshu University Hospital

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2010

年

10

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

限定募集中/Enrolling by invitation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2010

年

07

月

01

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2010

年

10

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2010

年

09

月

29

日

最終更新日/Last modified on

2010

年

09

月

29

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000005141

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