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試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000008527
受付番号 R000005640
科学的試験名 NDDPX08を用いた筋萎縮性側索硬化症の機能改善および安全性に関する検討
一般公開日(本登録希望日) 2012/07/25
最終更新日 2015/12/11

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title NDDPX08を用いた筋萎縮性側索硬化症の機能改善および安全性に関する検討
Study of efficacy and safety of NDDPX08 in ALS patients
一般向け試験名略称/Acronym NDDPX08のALS臨床研究 NDDPX08-ALS clinical research
科学的試験名/Scientific Title NDDPX08を用いた筋萎縮性側索硬化症の機能改善および安全性に関する検討
Study of efficacy and safety of NDDPX08 in ALS patients
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym NDDPX08のALS臨床研究 NDDPX08-ALS clinical research
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 筋萎縮性側索硬化症 Amyotrophic Lateral Sclerosis
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 筋萎縮性側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS)は運動神経が選択的に障害され、進行性の筋力低下・筋萎縮を示す運動ニューロン変性疾患である。原因はまだ不明であり、現在この疾患に対して十分な効果が認められる薬剤はなく、新しい治療法の開発が求められている。我々は培養細胞を用いた酸化ストレス負荷の系を用いて、現在パーキンソン病の治療薬として臨床で使用されている医薬化合物(NDDPX08)が神経細胞死の抑制作用があることを見出し、さらにALS疾患動物モデルである家族性ALS1型変異SOD-1遺伝子を導入したtransgenic mouseにNDDPX08を発症後投与して、その運動機能の改善および生命予後が延長することを確認した。
本臨床研究ではNDDPX08を孤発性および家族性のALS患者に投与して、その運動機能および患者QOLに対する効果を評価するともに、本薬剤の安全性、について検討することを目的とする。
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a motor neuron disease involving selective impairment of motor nerves and presenting with progressive muscular weakness and atrophy. Its etiology remains to be clarified, and no drug adequately effective against this disease is available at present. Thus, it has been desired to develop new methods of treatment for this disease. In our previous studies using a system of cultured cells exposed to oxidative stress, it was shown that NDDPX08 (a compound currently used clinically as a means of treating Parkinson's disease) uppresses loss of nerve cell viability. Furthermore, treatment with NDDPX08 after the onset of ALS was shown to improve motor function and extend the survival period of transgenic mice (mice transfected with the familial ALS type 1 mutant SOD-1 gene, an animal model of ALS).
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 臨床研究完了時における有効性評価値の統計学的解析は外部機関に委託する。統計処理時に実薬および偽薬投与被験者情報を開示する。統計解析は、偽薬投与被験者の有効性評価値および12週間観察期からの推定予後推移値、ナチュラルヒストリーを対照として行う。
ALS治療計画評価委員会は、統計学的解析結果をもとにNDDPX08の被験者(ALS患者)における安全性と有効性を評価し判定する。
Statistical analysis of efficacy data at the end of the study is assigned to an outside contractor. The information about the subjects assigned to the active drug treatment and placebo groups is disclosed at the time of statistical analysis. Statistical analysis as to the efficacy of the test drug is carried out in comparison to the efficacy data from the placebo group, the time course of variables relative to estimates at the end of the 12-week observation period and the natural history of the disease.
The ALS Treatment Plan Evaluation Committee evaluates and judges the safety and efficacy of NDDPX08 in patients with ALS on the basis of the results of the statistical analysis.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit 個別/Individual
ブラインド化/Blinding 二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification はい/YES
動的割付/Dynamic allocation はい/YES
試験実施施設の考慮/Institution consideration 動的割付けの際に施設を調整因子としている/Institution is considered as adjustment factor in dynamic allocation.
ブロック化/Blocking いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment 中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms 2
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 観察期12週間リルテック100mg/日を投与した後にNDDPX08の併用投与を開始する。投与はNDDPX08漸増投与スケジュールに従って、NDDPX08 1.25mg/日から開始し、12週目までに15mg/日に漸次増量する。但し、10mg/日増量時に著しい副作用が生じ、当該薬量維持が困難と判断される場合は7.5mg/日を維持量とする。尚、漸増途中で増量により症状改善がみられたと判断される場合は、その用量を維持量とする。 For patients who begin to receive Rilutek treatment at the start or 4 weeks before the start of the observation period, the 12-week treatment with Rilutek alone (100 mg/day) during the observation period is followed by combined treatment (Rilutek + NDDPX08). The NDDPX08 dose level begins at 1.25 mg/day and is increased in steps to 15 mg/day during the 12-week treatment period according to the dose escalation schedule given on the next page (Fig. 1). If any serious adverse reaction arises following a dose increase to 10 mg/day and it is judged to be difficult to maintain this dose level, the dose level of 7.5 mg/day is regarded as the maintenance dose level. If alleviation of symptoms is noted during dose escalation steps, the dose level producing alleviation of symptoms is used as the maintenance dose level.
The total NDDPX08 treatment period is 58-90 weeks (including the 4 weeks during which the dose level is reduced in steps). Follow-up of adverse events is continued until 1 month after the end of NDDPX08 treatment.
介入2/Interventions/Control_2 目標症例数50例のうち10例は偽薬(乳糖)を併用する。 Placebo (lactose) is administered to 10 of the 50 subjects planned to be enrolled in the study.
介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
20 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
75 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 筋萎縮性側索硬化症と診断され、以下の基準を満足する患者を対象とする。
(1) EL Escorial改定 Airlie House 診断(別添1)のうち、「definite(ALS確実)」、「probable(ALS可能性高し)」、「probable-laboratory-supported(ALSの可能性高 し検査陽性)」のいずれかに適合する患者
(2) NDDPX08による治療歴のない患者
(3) ALS重症度分類(別添2)における重症度1度~3度の患者
(4) %FVCが70%以上の患者
(5) 文書同意取得時にALSを発症して3年以内の患者
(6) 文書同意取得時の年齢が満20歳以上75歳以下の患者
(7) 本臨床試験の参加について、文書同意の得られた患者(本人から自筆で同意の署名を得ることとするが、手の機能がそこなわれて書字不可能な場合は代諾者より署名を得る)
(8) 前観察期12週間のALSFRS-R(別添3)スコアの変化量が0~-4点の患者
Patients diagnosed as having ALS and satisfying all of the following
除外基準/Key exclusion criteria (1) 病名の未告知の患者
(2) 本剤の成分に対し過敏症の既往歴を有する患者
(3) 重度の精神症状(幻覚,妄想)や認知症を有する患者
(4) 重篤な起立性低血圧や低血圧症を有する患者
(5) 重篤な心疾患、腎疾患、肝疾患などの合併症を有する患者
(6) 心エコー検査により、心臓弁尖肥厚、心臓弁可動制限及びこれらに伴う狭窄等の心臓弁膜の病変が確認された患者及びその既往のある患者(いずれか一つの心臓弁重症度が中等度である場合には登録可とする。)
(7) 妊娠中または妊娠している可能性のある患者および授乳中の患者
(8) 他の治験薬を服用している患者、または同意取得前3ヵ月以内に他の試験に参加した患者
(9) 同意能力を欠く患者
(10) その他、担当医師が本試験への参加において不適当と判断した患者
Patients diagnosed as having ALS and satisfying all of the following
目標参加者数/Target sample size 50

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
池田穰衛

ミドルネーム
Joh-E Ikeda
所属組織/Organization 東海大学医学部 Tokai University School of Medicine
所属部署/Division name 基礎医学系分子生命科学 Department of Molecular Life Sciences Basic Medical Science and Molecular Medicine
郵便番号/Zip code
住所/Address 神奈川県伊勢原市下糟屋143 143 Shimokasuya, Isehara-shi, Kanagawa
電話/TEL 0463-93-1121
Email/Email joh-e@mgcheo.med.uottawa.ca

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
池田穰衛

ミドルネーム
Joh-E Ikeda
組織名/Organization 東海大学医学部 Tokai University School of Medicine
部署名/Division name 基礎医学系分子生命科学 Department of Molecular Life Sciences Basic Medical Science and Molecular Medicine
郵便番号/Zip code
住所/Address 神奈川県伊勢原市下糟屋143 143 Shimokasuya, Isehara-shi, Kanagawa
電話/TEL 0463-91-5014
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email joh-e@mgcheo.med.uottawa.ca

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 FeGALS
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
NDDPX08の筋萎縮性側索硬化症に対する医師主導臨床研究
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Health Labour Sciences Research Grant
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
厚生労働科学研究費補助金
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2012 07 25

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2008 11 18
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2009 01 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2012 03 31

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2012 07 25
最終更新日/Last modified on
2015 12 11


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URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000005640

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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