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UMIN ID:

試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000006103
受付番号 R000007221
科学的試験名 牟婁病 (筋萎縮性側索硬化症/パーキンソン認知症複合: ALS/PDC) におけるエダラボンの有効性に関するオープンラベル単群試験
一般公開日(本登録希望日) 2011/08/20
最終更新日 2014/02/04

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 牟婁病 (筋萎縮性側索硬化症/パーキンソン認知症複合: ALS/PDC) におけるエダラボンの有効性に関するオープンラベル単群試験 Open label and single cohort study of edaravon on Muro disease (amyotrophic lateral sclerosis and parkinsonism-dementia complex :Kii ALS/PDC)
一般向け試験名略称/Acronym 牟婁病 におけるエダラボンの有効性評価 Edaravon on Muro disease (Kii ALS/PDC)
科学的試験名/Scientific Title 牟婁病 (筋萎縮性側索硬化症/パーキンソン認知症複合: ALS/PDC) におけるエダラボンの有効性に関するオープンラベル単群試験 Open label and single cohort study of edaravon on Muro disease (amyotrophic lateral sclerosis and parkinsonism-dementia complex :Kii ALS/PDC)
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 牟婁病 におけるエダラボンの有効性評価 Edaravon on Muro disease (Kii ALS/PDC)
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 牟婁病 (筋萎縮性側索硬化症/パーキンソン認知症複合: ALS/PDC) Muro disease (amyotrophic lateral sclerosis and parkinsonism-dementia complex : Kii : ALS/PDC)
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 牟婁病(紀伊ALS/PDC )に対するエダラボン (商品名:ラジカット)の臨床症状の改善効果について検討する To evaluate edaravon on Muro disease (amyotrophic lateral sclerosis and parkinsonism-dementia complex : Kii : ALS/PDC)
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 実務的/Pragmatic
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes CAS/CAT, やる気スコア CAS/CAT,motivation score in Japan
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes ① ALSFRS-R ② UPDRS ③ MMSE ④ FAB 1. ALSFRS-R, 2.UPDRS, 3. MMSE, 4. FAB

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 エダラボン投与、6ヵ月 Edaravon, 6 months
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
20 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
80 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1) 三重県のALS/PDC 多発地区の在住者、または出身者
2) ALS: El Escorial の診断基準で probable ALSと診断される患者
 および
 PDC: 認知症またはパーキンソニズムを主体とする患者
3) 同意取得時の年齢が、20歳以上80歳以下の患者
4) 患者と同居もしくは近くに在住し訪問して世話ができる介護者がいる患者
5) 南伊勢町立病院に定期通院し、被験薬の投与を受けることができる患者
6) 同意が得られた患者
1) Patients who live or have lived in ALS/PDC focus of Mie prefecture.
2) ALS: probable ALS diagnosed by El Escorial criteria. PDC: patients with dementia and parkinsonism.
3) Range of Age: 20 y.o -80 y.o.
4) Requirement a caregiver of patient.
5) Patients who can take a medical examination at Minami Ise Hospital regularly.
6) Informed consent.
除外基準/Key exclusion criteria 1) ALSおよびPDC以外の神経筋疾患 (パーキンソン病、進行性核上性麻痺、大脳皮質基底核変性症、脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、アルツハイマー病、前頭側頭葉型痴呆、レビー小体病、ハンチントン舞踏病、脊椎脊髄疾患、CIDPやシャルコーマリートウース病などの末梢神経疾患、筋ジストロフィー症、筋炎、多発性硬化症、など)を合併する患者。
2) 認知症やパーキンソン症状、筋萎縮症を呈する全身性疾患 (甲状腺機能低下症、副甲状腺機能亢進症、パラプロテインネミア、ビタミンB12あるいは葉酸欠乏、電解質異常、梅毒血清学的検査陽性、薬剤性)を合併する患者。
3) 脳炎疾患 (HIV 脳症、クロイツフェルト- ヤコブ病、真菌性髄膜炎、細菌性髄膜炎、結核性髄膜炎、がん性髄膜炎、神経ベーチェットなど)を合併する患者。
4) CTもしくはMRIで、ALS/PDC以外の認知症やパーキンソン症状、筋萎縮症状と関連のある所見 (虚血性脳血管障害、脳出血性病変、脳内占拠性病変、外傷、正常圧水頭症、変形性脊椎症、など)が認められる患者。
5) DSM-Ⅳの診断基準で診断された重大な精神疾患 (大うつ病、統合失調症)を合併する患者
6) 悪性腫瘍を合併している患者
7) 重篤な腎機能障害を合併している患者
8) 重篤な心疾患を合併している患者
9) 重篤な肝機能障害を合併している患者
10) 重度な薬物アレルギーの既往のある患者
11) 薬物あるいはアルコール依存症の患者
12) 妊婦あるいは妊娠の可能性のある患者。授乳中の患者。
13) その他、責任医師によって参加が不適当と判断された患者。
1) A patient with other neuronal or muscular disorders
2) A patients with systemic disorders those present dementia, parkinsonism or amyotrophy
3) Encephalitis
4) A patients with abnormal neuroradiological findings those suggest other disorders present dementia, parkinsonism or amyotrophy
5) A patients with severe psychiatric disorders
6) A patient with malignancy
7) A patient with severe renal dysfunction
8) A patient wit sever heart dysfunction
9) A patient with severe liver dysfunction
10) A patient with sever drug allergy
11) A patients with drug or alcoholic abuse
12) A patient with pregnancy or in the lactation period
13) A patient who was inappropriate for this study
目標参加者数/Target sample size 5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
小久保康昌

ミドルネーム
Yasumasa Kokubo
所属組織/Organization 三重大学大学院地域イノベーション学研究科 Mie University, Graduate School of Regional Innovation Studies
所属部署/Division name 紀伊神経難病研究センター Kii ALS/PDC Research Center
郵便番号/Zip code
住所/Address 三重県津市栗真町屋町 1577 1577, Kurima-machiyamachi, Tsu, Mie
電話/TEL +81-59-231-5117
Email/Email ktyktykty@me.com

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
苅田順子

ミドルネーム
Junko Karita
組織名/Organization 三重大学大学院地域イノベーション学研究科 Mie University, Graduate School of Regional Innovation Studies
部署名/Division name 紀伊神経難病研究センター Kii ALS/PDC Research Center
郵便番号/Zip code
住所/Address 三重県津市栗真町屋町 1577 1577, Kurima-machiyamachi, Tsu, Mie
電話/TEL +81-59-231-5117
試験のホームページURL/Homepage URL http://kii-als-pdc-project.com
Email/Email kii-project@clin.medic.mie-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Mie University, Graduate School of Regional Innovation Studies
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
三重大学大学院地域イノベーション学研究科
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Research Project for Japan Intractable diseases
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
難治性疾患克服研究事業
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 町立南伊勢病院 (三重県) (Minami Ise Town Hospital), 三重大学病院 (三重県) (Mie University Hospital)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2011 08 20

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol http://kii-als-pdc-project.com
試験結果の公開状況/Publication of results 最終結果が公表されている/Published

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications http://kii-als-pdc-project.com
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
要約:〔目的〕紀伊半島の筋萎縮性側索硬化症/Parkinson認知症複合 (amyotrophic lateral sclerosis/parkinsonism-dementia complex: ALS/PDC) では、病態に酸化ストレスの関与が推定されている。フリーラジカルスカベンジャーであるedaravoneの紀伊ALS/PDC に対する臨床効果について検討した。
〔対象と方法〕対象は、紀伊ALS/PDC 5例 (男性4名, 女性1名、平均年齢 68.4歳、全例PDC、平均罹病期間 9.4年)に対するオープンラベル試験。方法は、edaravone (1A, 30mg/回)を適当量の生食液等で用時希釈し、30分かけて1日1回点滴静注する。週2日間点滴投与を1 クールとし、16クールを連続して行う。(併用薬) tocopherol acetate 300mg/日とascorbic acid 2000mg/日を連日内服併用する。開始時と終了時にMini-Mental State Examination (MMSE)、amyotrophic lateral sclerosis functional rating scale revised(ALSFRS-R)、unified Parkinson's disease rating scale (UPDRS)、frontal assessment battery (FAB)、やる気スコア、clinical assessment for spontaneity (CAS)を評価した。
〔結果および考察〕5例中病状が軽度の2例で意欲や活動性に改善が見られた。特に最も病状の軽かった1例では、UPDRS, CAS やる気スコアであきらかな改善がみられた。他の1例では著変なく、高度認知症の残り2例では易怒性、暴力行為が出現し投与2ヵ月で中止した。
〔結論〕紀伊 ALS/PDCの病態に酸化ストレス、ニトロ化ストレスが関与しているという前提で、フリーラジカルスカベンジャーの投与研究を行った。病状が軽度の症例では、edaravoneが有効であった。脳梗塞や通常のALS ではこのような作用の報告がなく、ALS/PDC における特徴的な反応の可能性があり、症例の蓄積が望まれる。
Background: The purpose of this study was to reveal the clinical effect of edaravone, a free radical scavenger, in patients with amyotrophic lateral sclerosis/parkinsonism-dementia complex in the Kii Peninsula area of Japan (Kii ALS/PDC). 
Objective: Five patients with Kii ALS/PDC (four men and one woman; mean age, 68.4 years; mean duration of illness, 9.4 years) were included in the study.
Method: Edaravone (30 mg per infusion) was administered twice a week for 24 weeks via intravenous drip to the patients with Kii ALS/PDC. Ascorbic acid (2000 mg/day) and tocopherol acetate (300 mg/day) were used concomitantly.
Results: Two of the five patients with relatively mild symptoms showed improvement of spontaneity, mental, and physical activity and one of them with the mildest symptoms showed marked improvement on the Unified Parkinson Disease Rating Scale, apathy scale, and Clinical Assessment for Spontaneity. The other patient showed no apparent change. The remaining two bed-ridden patients showed irritability, violence, and hypersexuality; hence, edaravone was discontinued for three months.
Discussion: Edaravone may be effective for patients in the mild-to moderate stage of Kii ALS/PDC, but a further large-scale trial will be needed to confirm this finding.
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2011 07 20
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2011 12 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2012 05 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
2012 09 30
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
2012 09 30
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2013 01 31

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2011 08 02
最終更新日/Last modified on
2014 02 04


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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