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一般向け試験名/Public title

日本語
原発性ALアミロイドーシスに対するボルテゾミブ・メルファラン・デキサメタゾン療法の安全性と有用性に関する研究臨床第I/II相試験

英語
Phase I/II study to evaluate the efficacy and safety of the combination treatment of melpharan, dexamethasone and bortezomib for relapsed or refractory systemic AL amyloidosis.

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
再発・難治性の原発性ALアミロイドーシスに対するBMD療法

英語
BMD treatment for relapsed or refractory systemic AL amyloidosis.

科学的試験名/Scientific Title

日本語
原発性ALアミロイドーシスに対するボルテゾミブ・メルファラン・デキサメタゾン療法の安全性と有用性に関する研究臨床第I/II相試験

英語
Phase I/II study to evaluate the efficacy and safety of the combination treatment of melpharan, dexamethasone and bortezomib for relapsed or refractory systemic AL amyloidosis.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
再発・難治性の原発性ALアミロイドーシスに対するBMD療法

英語
BMD treatment for relapsed or refractory systemic AL amyloidosis.

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
原発性ALアミロイドーシスに対し、MEL/DEX療法にボルテゾミブを併用したBMD療法の安全性と有効性を検討する。

英語
To evaluate the efficacy and safety of the combination treatment melpharan, dexamethasone and bortezomib (BMD treatment) for relapsed or refractory systemic AL amyloidosis.

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
腎臓内科学/Nephrology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
原発性ALアミロイドーシスに対し、MEL/DEX療法にボルテゾミブを併用したBMD療法の安全性と有効性を検討する。

英語
To evaluate the efficacy and safety of the combination treatment melpharan, dexamethasone and bortezomib (BMD treatment) for relapsed or refractory systemic AL amyloidosis.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
試験治療開始後6カ月の血液学的奏効率

英語
Hematological response rate post 6 months treatment

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
最大耐用量、試験治療開始後6ヶ月後の臓器効果獲得割合、各サイクル終了後のFLC変化量、平均無増悪生存期間、平均全生存期間、有害事象発生割合

英語
Maximum tolerant dose, Organ response rate post 6 months treatment, Plasma free light chain level change from baseline, Average progression free survival, Average overall survival, Adverse event rate

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
BMD療法としてボルテゾミブは1.0 mg/m2 又は 1.3 mg/m2を週2回　day1，4，8，11に投与し14日間（２週間）休薬する。ボルテゾミブ投与は皮下注を原則とし、皮下注による毒性が強ければ静注も可とする。メルファランは8 mg/m2をｄay1，2，3，4日に投与、デキサメタゾンは20 mg/bodyをボルテゾミブ投与当日及び翌日に経口で投与する。この4週間を1サイクル（28日周期）までとして最大4サイクル実施する。
※原則としてアシクロビル200～400 mg/日のボルテゾミブ投与開始日から最終投与日後28日の予防的投与を推奨する。また帯状疱疹を発症した場合は、速やかに治療量のアシクロビルまたはバラシクロビルを投与する。

英語
Patients receive oral melphalan 8 mg/m2 on days 1-4, bortezomib SC (IV) on days 1, 4, 8 and 11, and dexamethasone orally on days 1-2, 4-5 8-9 11 and 12. Treatment repeats every 4 weeks (28 days) for up to 4 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity.
*The preventive medication on last medication day after the 28th is recommended in principle from acyclovir 200 or 400 mg/the bortezomib medication opening day of a day.
Moreover, when the symptoms of herpes are shown, the acyclovir or the rose cyclo building of a therapeutic amount is promptly prescribed for the patient.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

65

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)ALアミロイドーシスと診断された症例
2)20歳以上65歳以下
3)既治療（化学療法３コース以内）の症例
4)移植非適応症例
5)以下のすべてを満たす
・血清クレアチニン≦2.5mg/dl　
・血清ALT, AST正常上限の2.5倍以下
・血清AlP　正常上限の3倍以下
・血清直接ビリルビン≦2mg/dl
・白血球≧3000/µl（好中球≧2000/µl）
・血小板≧75000/µl
・ヘモグロビン≧8 g/dl
6)治療に支障をきすような慢性疾患（とくに呼吸器および神経系の疾患、重度の糖尿病）がない
7)肝炎ウイルスやHTLV1ウイルス、HIVウイルスのキャリアでない

英語
1)Confirmed diagnosis of AL amyloidosis
2)20 to 65 years old
3)Previously treated (within 3 courses of chemotherapy)
4)Transplant ineligible
5)Meeting all of the following
*Serum creatinine =< 2 mg/dL
*Serum ALT and AST =< 2.5 times upper limit of normal
*Serum AlP =< 3 times upper limit of normal
*Serum direct bilirubin =<2 mg/dL
*WBC >= 3000/micro L (neutrophi count>=/micro L)
*Platelet count >= 75000/micro L
*HB >=8g/dL
6)No chronic disease (respiratory, neurological disease, or severe
diabetes mellitus) that may disturb therapy.
7)No carriers of hepatitis virus, HTLVI virus or HIV virus

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 未治療例
2) ボルテゾミブによる治療歴のある症例
3) リスク分類 poor riskの症例（Skinner et al. Ann Intern Med140:85, 2004）
① 非代償性心不全(NYHA≧3)
② Ejection fraction　＜ 40％
③ 持続性胸水貯留
④ 収縮期血圧　＜ 90 mmHg
⑤ 酸素飽和度　＜ 95%, room air
⑥ PS ≧ 3
4) 神経障害（末梢神経障害、起立性低血圧、麻痺性イレウス）のある症例 手根管症候群は除く
5) 消化器症状のある症例
6) NT-proBNP　332pg/ml(BNP 50pg/ml)以上の症例
7)肺合併症のある症例（間質性肺炎、肺繊維症、肺アミロイドーシスなど）：CTによる評価で異常を確認し、KL-6、 SP-D、 SP-A検査値を補助的に活用し総合的に判断すること。
8) 妊娠及びその可能性のある症例

英語
1)Untreated patients
2)History of botezomib exposure
3)Poor-risk patients (Skinner et al.Ann Intern Med140:85,2004)
i)Decompensated heart failure (NYHA>=3)
ii)Ejection fraction < 0.40
iii)Persistent pleural effusion
iv)Systolic blood pressure < 90 mmHg
v)Oxygen saturation < 95%,room air
vi)Performance Status >= 3
4)Neurological disorders (peripheral neuropathy, orthostatic hypotension, or paralytic ileus) excluding carpal tunnel syndrome
5)Gastrointestinal symptoms
6)NT-proBNP >= 332 pg/mL (BNP >=50 pg/mL)
7)A case with pulmonary complication (interstitial pneumonia, lung fibrosis, lung amyloidosis, etc.): Check abnormalities by evaluation by CT, utilize KL-6, SP-D, and SP-A laboratory data auxiliary, and judge synthetically.
8)Subject was pregnant or potential

目標参加者数/Target sample size

21

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	安東由喜雄

英語

名
ミドルネーム
姓	Yukio Ando

所属組織/Organization

日本語
熊本大学

英語
Kumamoto University

所属部署/Division name

日本語
大学院生命科学研究部 病態情報解析学

英語
Faculty of life science, Department of Diagnostic Medicine

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
熊本県熊本市本荘1丁目1番1号

英語
1-1-1 Honjo, Kumamoto city, Kumamoto prefecture

電話/TEL

096-373-5893

Email/Email

amyloid@fc.kuh.kumamoto-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	島崎 千尋

英語

名
ミドルネーム
姓	Chihiro Shimazaki

組織名/Organization

日本語
独立行政法人地域医療機能推進機構京都鞍馬口医療センター

英語
Japan Community Health care Organization Kyoyo kuramaguchi Medical Center

部署名/Division name

日本語
血液内科

英語
Department of Hematology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
京都市北区小山下総町27番地

英語
27 koyamashimofusa-cho,kita-ku,Kyoto

電話/TEL

075-441-6101

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

simazaki@shaho-kyothsp.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Japan Community Health care Organization Kyoto kuramaguchi Medical Center, Department of Hematology

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
独立行政法人地域医療機能推進機構京都鞍馬口医療センター　血液内科

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省科学研究補助金難治性疾患克服研究事業：アミロイドーシスに関する調査研究

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
ヤンセンファーマ株式会社（薬剤無償提供）

英語
Janssen Pharmaceutical K.K (Investigational drug provider)

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

札幌医科大学附属病院
独立行政法人国立病院機構西群馬病院
日本赤十字社医療センター
愛知医科大学病院
独立行政法人地域医療機能推進機構京都鞍馬口医療センター　
金沢大学附属病院
徳島大学病院
九州大学病院
熊本大学医学部附属病院

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2011

年

10

月

24

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験中止/Terminated

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2010

年

07

月

09

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2011

年

11

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2015

年

04

月

04

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2011

年

10

月

24

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

04

月

29

日

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日本語
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