UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000008235
受付番号 R000009708
科学的試験名 慢性肉芽腫症に対する造血幹細胞を標的とした遺伝子治療臨床研究
一般公開日(本登録希望日) 2012/07/01
最終更新日 2014/01/22 13:36:30

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
慢性肉芽腫症に対する造血幹細胞を標的とした遺伝子治療臨床研究


英語
A gene therapy clinical trial for chronic granulomatous disease targeting the patient's hematopoietic stem cells

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
慢性肉芽腫症に対する遺伝子治療臨床研究


英語
Gene therapy for chronic granulomatous disease

科学的試験名/Scientific Title

日本語
慢性肉芽腫症に対する造血幹細胞を標的とした遺伝子治療臨床研究


英語
A gene therapy clinical trial for chronic granulomatous disease targeting the patient's hematopoietic stem cells

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
慢性肉芽腫症に対する遺伝子治療臨床研究


英語
Gene therapy for chronic granulomatous disease

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
慢性肉芽腫症


英語
chronic granulomatous disease

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
重篤な感染症を有し、移植の適応とならない慢性肉芽腫症に対し、レトロウイルスベクターを用いて患者造血幹細胞にCYBB遺伝子を導入し、それら遺伝子導入細胞を再び患者に投与することで疾患の治癒を目指す


英語
In this trial, patients with chronic granulomatous disease who have serious infections are treated with genetically collected their own hematopoietic stem cells using retroviral vector expressing the CYBB gene

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
重症感染症の治癒


英語
cure or mitigation of severe infections

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
長期的感染症の予防


英語
a long-term protective effect on severe infections


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

ヒストリカル/Historical

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

遺伝子/Gene

介入1/Interventions/Control_1

日本語
遺伝子導入細胞の投与


英語
infusion of the genetically collected cells

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

3 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男/Male

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
慢性肉芽腫症患者
移植の適当がない
重度の感染症


英語
chronic granulomatous disease
no choice for stem cell transplantation
severe infections

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
重度の心肺不全
HIV陽性
重度のアレルギー
長期の生命予後が見込まれない


英語
Severe cardiorespiratory failure
positive for HIV
severe allegy
no anticipation for long-term live survival

目標参加者数/Target sample size

5


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
小野寺 雅史


英語

ミドルネーム
MASAFUMI ONODOERA

所属組織/Organization

日本語
国立成育医療研究研究センター


英語
National Center for Child Heath and Development

所属部署/Division name

日本語
成育遺伝研究部


英語
Department of Human Genetics

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1


英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-5494-7295

Email/Email

onodera-m@ncchd.go.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
小野寺 雅史


英語

ミドルネーム
MASAFUMI ONODOERA

組織名/Organization

日本語
国立成育医療研究センター


英語
National Center for Child Heath and Development

部署名/Division name

日本語
成育遺伝研究部


英語
Department of Human Genetics

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1


英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-5494-7295

試験のホームページURL/Homepage URL

http://111.89.135.117/genetics/index.html

Email/Email

onodera-m@ncchd.go.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
National Center for Child Heath and Development

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
国立成育医療研究センター


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
Grant of MHLW

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
厚生労働省 研究費


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2012 07 01


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2012 07 01

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2012 07 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2022 07 01

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2022 07 01

データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2022 07 01

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2022 07 01


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2012 06 22

最終更新日/Last modified on

2014 01 22



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日本語
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英語
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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名