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試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000008528
受付番号 R000010027
科学的試験名 シトリン欠損症に対するピルビン酸ナトリウム治療に関する研究
一般公開日(本登録希望日) 2012/09/15
最終更新日 2018/08/27

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title シトリン欠損症に対するピルビン酸ナトリウム治療に関する研究 Sodium pyruvate therapy for the patients with citrin deficiency
一般向け試験名略称/Acronym シトリン欠損症へのピルビン酸Na治療 pyruvate therapy for citrin deficiency
科学的試験名/Scientific Title シトリン欠損症に対するピルビン酸ナトリウム治療に関する研究 Sodium pyruvate therapy for the patients with citrin deficiency
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym シトリン欠損症へのピルビン酸Na治療 pyruvate therapy for citrin deficiency
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition シトリン欠損症 citrin deficiency
疾患区分1/Classification by specialty
消化器内科学(肝・胆・膵)/Hepato-biliary-pancreatic medicine 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 シトリン欠損症における新生児肝内胆汁うっ滞症(NICCD)、代償期患者の易疲労性、低血糖症、成人型シトルリン血症Ⅱ型(CTLN2)に対する、ピルビン酸ナトリウムの効果を検討する。 We examinie effects of sodium pyruvate on neonatal intrahepatic cholestasis caused by citrin deficiency(NICCD), easy fatigability and hypoglycemia in the compensation period and adult onset type II citrullinemia (CTLN2) in citrin deficiency.
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes ・成人型シトルリン血症II型
1)シトルリン血症、高アンモニア血症の改善
2)意識障害の改善
3)QOLの改善
・代償期
1)シトルリン血症、酸化ストレススコアの改善
2)QOLの改善
3)食癖の改善
・新生児肝内胆汁うっ滞症
1)胆汁うっ滞、シトルリン血症の改善
2)体重増加の回復
Adult onset type II citrullinemia
1) improvement of citrulllinemia and hyperannmonemia
2) improvement of impaired consciousness
3) improvement of QOL
Compensation period
1) improvement of citrulllinemia and oxidative stress
2) improvement of QOL
3) improvement of appetite habit
Neonatal intrehepatic cholestasis caused by citrin deficincy
1) improvement of cholestasis and citrullinemia
2) catch up of body weight
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 1)投与物:ピルビン酸Na
2)投与期間:16週間、患者が希望すれば継続可能
3)投与量:100~300mg/㎏/日
4)投与回数:1日2~3回食後、経口投与
1) Medicine: sodium pyruvate
2) Duration: 16 weeks, If patient hopes, it can continue.
3) Amount: 100~300 mg/kg/day
4) Number:2~3 times/day after eating orally
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1)CTLN2症状を示す患者
2)幼児期から青年期で、CTLN2症状はないが、低血糖、易疲労性、発育不全などの症状を呈する患者
3)重篤な新生児乳児胆汁うっ滞性肝障害を呈する患者
4)書面による同意を、本人もしくは代諾者得られた患者
1) the patients with CTLN2
2) the patients with symptoms of easy fatiqability growth retardation and hypoglycemia in compensation period.
3) the patients with severe hepatic damage by NICCD.
4) the patients with informed concecnt by document was proved.
除外基準/Key exclusion criteria 妊婦 pregnant woman
目標参加者数/Target sample size 6

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
竹島 泰弘

ミドルネーム
Yasuhiro Takeshima
所属組織/Organization 神戸大学大学院医学研究科 Kobe University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name 小児科学 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code
住所/Address 650-0017 神戸市中央区楠町7-5-1 7-5-1, Kusunoki-cho, Chuo, Kobe, 6500017, Japan
電話/TEL 078-382-5111
Email/Email takesima@med.kobe-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
粟野 宏之

ミドルネーム
Hiroyuki AWANO
組織名/Organization 神戸大学大学院医学研究科 Kobe University Graduate School of Medicine
部署名/Division name 小児科学 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code
住所/Address 650-0017 神戸市中央区楠町7-5-1 7-5-1, Kusunoki-cho, Chuo, Kobe, 6500017, Japan
電話/TEL 078-382-5111
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email awahiro@med.kobe-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Department of Pediatrics, Kobe university Graduate School of Medicine
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
神戸大学大学院医学研究科小児科学
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Grant-in-Aid for Scientific Research
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
科学研究費
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2012 09 15

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2012 09 15
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2012 09 15
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2012 07 25
最終更新日/Last modified on
2018 08 27


閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000010027
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000010027

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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