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試験進捗状況 一般募集中/Open public recruiting
UMIN試験ID UMIN000009392
受付番号 R000011032
科学的試験名 神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法の有効性と安全性に関する試験
一般公開日(本登録希望日) 2012/11/24
最終更新日 2012/11/24

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法の有効性と安全性に関する試験 An Open-Label, Dose Escalation, Proof-of-Concept Clinical Trial of Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol
一般向け試験名略称/Acronym 神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法 Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol

科学的試験名/Scientific Title 神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法の有効性と安全性に関する試験 An Open-Label, Dose Escalation, Proof-of-Concept Clinical Trial of Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法 Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol

試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 神経型ゴーシェ病 Neuronopathic Gaucher disease
疾患区分1/Classification by specialty
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 シャペロン療法はライソゾーム病の神経症状を緩和する事が期待される治療法の一つである。Gaucher病(GD)は、βグルコセレブロシダーゼ(GBA)の欠損により生じるライソゾーム病で、本疾患において市販の去痰剤であるアンブロキソールが変異GBAに対してシャペロン活性を有するという報告がなされた。そこで我々は神経型GD患者に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法を酵素補充療法と併用し、神経症状に対する効果と安全性を検討する事とした。 Chaperone therapy is expected to amelior-
ate neurological symptoms in lysosomal
storage disorders, since small molecules can cross the blood-brain barrier.
Gaucher disease (GD) is characterized by a deficiency of the lysosomal enzyme, glucocerebrosidase (GBA).
Ambroxol (ABX), a commonly-used expector-ant, has been reported to have chaperone
activity on mutant GBA.
We aimed to investigate the effect of ABX
on neurological manifestations of GD in combination with enzyme replacement therapy.
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 一次アウトカム:安全性
 身体所見、有害事象、血液尿検査
二次アウトカム:有効性
 リンパ球酵素活性
神経症状及び神経生理学的所見
ADL評価
Primary Outcome Measures: Safety
Safety will be based on physical exam,
vital signs, adverse event query, and
clinical pathology (includes chemistry,
hematology and urinalysis), asessed at
baseline and approximately biweekly
during the study.
Secondary Outcome Measures: Efficacy
Efficacy is based on biomarker (glucoce-
rebrosidase activities in lymphocytes),
changes in neurological or neurophysiol-
ogical assessments, activities of daily
living (ADLs).
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 神経型ゴーシェ病患者に対してアンブロキソールを25mg/kg/日(上限1g/日)を6ヶ月間経口投与する。 Ambroxol at a dose level of 25 mg/kg/day (upper limit: 1g/day) will be given by mouth for 6 months.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 本試験の参加にあたり、充分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人あるいは保護者の自由意思による文書同意が得られた患者 Written informed consent
除外基準/Key exclusion criteria 1)重篤な臓器障害を有する患者
2)妊娠中・授乳中の女性
3)試験薬の投与開始前3ヵ月以内に他の試験薬または治験薬の投与を受けた患者
4)その他、試験責任(分担)医師が被験者として不適当と判断した患者
1) Patients with critical illness
2) Pregnant or lactating woman
3) Within 3 months from other clinical
trial
4) Patients who are not appropriate to
participate to the trial.
目標参加者数/Target sample size 5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
大野耕策

ミドルネーム
Kousaku Ohno
所属組織/Organization 鳥取大学 Tottori University
所属部署/Division name 脳神経小児科 Child Neurology
郵便番号/Zip code
住所/Address 鳥取県米子市西町36-1 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori 683-8504, Japan
電話/TEL 0859-38-6777
Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
成田綾

ミドルネーム
Aya Narita
組織名/Organization 鳥取大学 Tottori University
部署名/Division name 脳神経小児科 Child Neurology
郵便番号/Zip code
住所/Address 鳥取県米子市西町36-1 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori 683-8504, Japan
電話/TEL 0859-38-6777
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email aya.luce@nifty.com

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Tottori University, Faculty of Medicine, Institute of Neurological Science
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
鳥取大学医学部脳神経小児科
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 None
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
なし
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 自己調達/Self funding
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2012 11 24

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2010 03 01
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2012 11 24
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2012 11 24
最終更新日/Last modified on
2012 11 24


閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000011032
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000011032

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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