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一般向け試験名/Public title

日本語
神経栄養因子（ヒト色素上皮由来因子：hPEDF）遺伝子搭載第３世代組換えアフリカミドリザル由来サル免疫不全ウイルスベクターの網膜下投与による網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療臨床研究

英語
The Clinical Study for Neuroprotective Gene Therapy to Treat Patients with Retinitis Pigmentosa via Subretinal Injection of The 3rd Generation of Recombinant Simian Immunodeficiency Virus (SIVagm) Vector Expressing Human Pigment Epithelium-Derived Factor (hPEDF) Gene

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療臨床研究

英語
The Clinical Study for Neuroprotective Gene Therapy to Treat Patients with Retinitis Pigmentosa

科学的試験名/Scientific Title

日本語
神経栄養因子（ヒト色素上皮由来因子：hPEDF）遺伝子搭載第３世代組換えアフリカミドリザル由来サル免疫不全ウイルスベクターの網膜下投与による網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療臨床研究

英語
The Clinical Study for Neuroprotective Gene Therapy to Treat Patients with Retinitis Pigmentosa via Subretinal Injection of The 3rd Generation of Recombinant Simian Immunodeficiency Virus (SIVagm) Vector Expressing Human Pigment Epithelium-Derived Factor (hPEDF) Gene

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療臨床研究

英語
The Clinical Study for Neuroprotective Gene Therapy to Treat Patients with Retinitis Pigmentosa

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
網膜色素変性

英語
Retinitis Pigmentosa

疾患区分1/Classification by specialty

眼科学/Ophthalmology	成人/Adult

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
神経栄養因子（hPEDF）遺伝子搭載組換えアフリカミドリザル由来サル免疫不全ウイルスベクター（SIV-hPEDF）による網膜色素変性に対する遺伝子治療法の安全性を明らかにすること

英語
To evaluate the safety of the gene therapy for patients with retinitis pigmentosa via the 3rd generation of recombinant simian immunodeficiency virus (SIV) vector expressing human pigment epithelium-derived factor (hPEDF) gene

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ相/Phase I

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
１）理学的所見
２）血液検査、尿検査
３）バイタルサイン
４）眼科的検査所見
５）有害事象発生頻度およびその程度
６）ベクターの体内外散布

英語
1. Physical examination
2. Blood and urine analyses
3. Vital signs
4. Ophthalmic examination
5. Adverse events
6. Viral shedding

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
１）最高矯正視力
２）視野
３）VFQ25

英語
1. Best corrected visual acuity
2. Visual field measurement testing
3. VFQ25

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無治療対照/No treatment

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

遺伝子/Gene

介入1/Interventions/Control_1

日本語
神経栄養因子（hPEDF）遺伝子搭載組換えアフリカミドリザル由来サル免疫不全ウイルスベクターの網膜下投与（低濃度群）

英語
Subretinal injection of the 3rd generation of recombinant simian immunodeficiency virus (SIV) vector expressing human pigment epithelium-derived factor (hPEDF) gene (low titer group)

介入2/Interventions/Control_2

日本語
神経栄養因子（hPEDF）遺伝子搭載組換えアフリカミドリザル由来サル免疫不全ウイルスベクターの網膜下投与（高濃度群）

英語
Subretinal injection of the 3rd generation of recombinant simian immunodeficiency virus (SIV) vector expressing human pigment epithelium-derived factor (hPEDF) gene (high titer group)

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

40

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
１）網膜色素変性患者
２）満40歳以上
３）九州大学病院にて1年以上定期的に検査を受けている患者

英語
1. Subjects with retinitis pigmentosa
2. 40 years and above
3. Subjects who get a regular checkup at Kyushu University Hospital over 1 year

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
１）HIV抗体陽性の患者
２）対側眼が失明している患者
３）網膜色素変性による黄斑部疾患（黄斑変性、黄斑浮腫、など）を合併する患者
４）緑内障を合併している患者
５）眼底検査にて、網膜もしくは網膜下に網膜色素変性によらない病変を合併する患者
６）重篤なアレルギーを有する、あるいは既往のある患者
７）慢性人工透析を受けている患者
８）重症の心機能障害、心不全を有する患者
９）重篤な肝機能障害、肝硬変を有する患者
１０）活動性の炎症性疾患を有する患者
１１）最近6ヶ月以内に脳出血、脳梗塞などの既往のある患者
１２）血液疾患を有する患者
１３）アルコール依存症、薬物依存症患者
１４）妊娠中の女性、妊娠が疑われる女性、あるいは授乳中の女性患者
１５）担癌状態が証明されている、あるいは疑われる患者
１６）過去5年以内に悪性腫瘍の摘出手術を受けた患者
１７）ベクター投与後最低12ヶ月の避妊に同意が得られない患者
１８）登録時に抗ウイルス薬を使用している患者
１９）その他、本臨床研究により不利益を受けると予測される患者、および本人ならびに家族（あるいは親族）の文書による同意が得られない患者など、九州大学病院先進医療適応評価委員会が不適当と見なした患者

英語
1. Human immunodeficiency virus (HIV) antibody-positive subjects
2. Blindness
3. Subjects with a macular complication of retinitis pigmentosa (eg: macular degeneration,macular edema, etc.)
4. A past history of glaucoma
5. Subjects with retinal or subretinal disorders
6. Subjected with severe allergy or its history.
7. Subjects receiving chronic hemodialysis therapy
8. Subjects who have severe heart dysfunction or faiure
9. Subjects who have hepatic dysfunction or cirrhosis
10. Subject who have active inflammatory diseases
11. Subjects who have experienced celebral hemorrhage or infarction 6 months prior to treatment
12. Subjects with hematopoietic disorders
13. Alcoholism and/or drug dependence
14. Female subjects with pregnant or doubt of pregnancy
15. Subjects who are diagnosed with cancer or are suspected to cancer
16. Subject who have recieved operative resection of malignant neoplasm 5 years prior to treatment
17. Subjects who disapprove of birth control during at least 12 months after the vector administration
18. Subjects who take the antiviral drug at the registration
19. Others

目標参加者数/Target sample size

20

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	園田　康平

英語

名
ミドルネーム
姓	Koh-Hei Sonoda

所属組織/Organization

日本語
九州大学病院

英語
Kyushu University Hospital

所属部署/Division name

日本語
眼科

英語
Department of Ophthalmology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
福岡市東区馬出３－１－１

英語
3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka, Japan

電話/TEL

092-642-5648

Email/Email

sonodak@med.kyushu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	池田　康博

英語

名
ミドルネーム
姓	Yasuhiro Ikeda

組織名/Organization

日本語
九州大学病院

英語
Kyushu University Hospital

部署名/Division name

日本語
眼科

英語
Department of Ophthalmology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
福岡市東区馬出３－１－１

英語
3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka, Japan

電話/TEL

092-642-5648

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

ymocl@pathol1.med.kyushu-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Kyushu University Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
九州大学病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2013

年

03

月

26

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2012

年

08

月

23

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2013

年

03

月

21

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2018

年

09

月

19

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2013

年

03

月

17

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

10

月

20

日

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