UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	機能的単心室症に対する心臓内幹細胞自家移植療法の第2相臨床試験(PERSEUS試験）	Cardiac Progenitor Cell Infusion to Treat Univentricular Heart Disease (PERSEUS)
一般向け試験名略称/Acronym	単心室症に対する心臓内幹細胞治療	Cardiac Progenitor Cell Transfer for Univentricular Heart
科学的試験名/Scientific Title	機能的単心室症に対する心臓内幹細胞自家移植療法の第2相臨床試験(PERSEUS試験）	Cardiac Progenitor Cell Infusion to Treat Univentricular Heart Disease (PERSEUS)
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	単心室症に対する心臓内幹細胞治療	Cardiac Progenitor Cell Transfer for Univentricular Heart
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	左心低形成症候群 右室型単心室症 左室型単心室症	Hypoplastic left heart syndrome Single right ventricle Single left ventricle
疾患区分1/Classification by specialty	循環器内科学/Cardiology 血管外科学/Vascular surgery 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	本臨床試験の目的は、先天性心奇形である左心低形成症候群または機能的単心室症起源性の小児心不全に対して、従来の外科的修復術に加え、体外培養にて増幅させたヒト心臓内幹細胞の自家細胞移植を併用した複合手術の有効性に関して、第2相臨床試験を行うことで評価する。	The purpose of this study is to investigate the efficacy of intracoronary infusion of cardiac progenitor cells in patients with univentricular heart disease. Patients with preoperative high-risk group or whose cardiac function did not recover postoperatively eventually have no choice other than heart transplantation.
目的2/Basic objectives2	有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2	説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	第2相臨床試験における主要エンドポイントとして、細胞移植による3か月目での有効性を検証する。評価項目として、治療前後で実施した心エコー図法、心室造影ならびに心臓MRIで算出された心駆出率の改善を検証する。	The primary outcome measure is to evaluate the cardiac function improvement by echocardiography, ventriculography, and cardiac MRI, which are conducted before and 3 months after surgical treatment.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	第2相臨床試験における副次エンドポイントは、細胞移植による1年目での有効性を上記項目に沿って検証する。また、本治療前後において得られたその他の有効性に関する心機能の改善とする。評価項目として、心拍出量、心室拡張末期および収縮末期容量とする。	The secondary outcome measure is to determine the cardiac function improvements by three different imaging modalities at 12 months after treatment. Clinical symptoms and BNP levels will be assessed at 3- and 12-months after treatment and compared with control group.

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	クロスオーバー試験/Cross-over
ランダム化/Randomization	ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit	個別/Individual
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無治療対照/No treatment
層別化/Stratification	はい/YES
動的割付/Dynamic allocation	はい/YES
試験実施施設の考慮/Institution consideration	施設をブロックとみなしている/Institution is considered as a block.
ブロック化/Blocking	はい/YES
割付コードを知る方法/Concealment	中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms	2
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	手技/Maneuver
介入1/Interventions/Control_1	(Stage 1) 30万個/kgの心臓内幹細胞を冠動脈内に注入する(移植群）。	(Stage 1) single dose, intracoronary infusion of 0.3 million cell/kg cardiac progenitor cells (cell infusion group).
介入2/Interventions/Control_2	(Stage 2) Stage 1 の非移植群に対して、心臓手術後4か月目に希望と同意に基づき、救済移植を行う。	(Stage 2) Rescuing transplantation is applicable in patients, along with their written consent, 4 months after palliations who were assigned as control group in stage 1.
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	20 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1) 年　　齢：　症例登録時において年齢0歳以上20歳以下。 2) 症例登録時において心駆出率が60%以下の症例。 3) 機能的単心室症で第2期(Glenn)または第3期(Fontan)の心臓手術の受ける予定の症例。	1) Age: Age is 0 year or more and 20 years or less at the time of patient enrollment. 2) The patients have functional single ventricular physiology with the indication to have stage-2 or -3 palliative surgeries. 3) The ventricular ejection fraction <60%.
除外基準/Key exclusion criteria	1) 心原性ショック 2) 術後体外循環から離脱できない症例 3) 致死性不整脈がコントロールできない症例 4) 冠動脈疾患を合併している症例 5) 循環不全などによって脳機能障害を合併する症例 6) 悪性新生物を有する症例 7) 重篤な神経疾患合併の症例 8) 高度な肺塞栓症や肺高血圧症例 9) 高度腎不全症例 10) 多臓器不全疾患 11) 活動性感染症（心内膜炎を含む） 12) 敗血症 13) 活動性出血性疾患（消化管出血、外傷その他）	1) Cardiogenic shock 2) A patient with unstoppable extracorporeal circulation 3) A patient with lethal, uncontrollable arrhythmia 4) A patient with a complication of coronary artery disease 5) A patient with a complication of brain dysfunction due to circulatory failure 6) A patient with malignant neoplasm 7) A patient with a complication of serious neurologic disorder 8) A patient with high-grade pulmonary embolism or pulmonary hypertension 9) A patient with high-grade renal failure 10) A patient with multiple organ failure 11) Active infection (including endocarditis) 12) Sepsis 13) Active hemorrhagic disease (e. g. gastrointestinal bleeding, injury)
目標参加者数/Target sample size	34

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 王　英正	名 ミドルネーム 姓 Hidemasa Oh
所属組織/Organization	岡山大学病院	Okayama University Hospital
所属部署/Division name	新医療研究開発センター	Center for Innovative Clinical Medicine
郵便番号/Zip code
住所/Address	岡山市北区鹿田町2-5-1	2-5-1 Shikata-cho, Kita-ku, Okayama
電話/TEL	+81-086-235-6506
Email/Email	hidemasa@md.okayama-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 王　英正	名 ミドルネーム 姓 Hidemasa Oh
組織名/Organization	岡山大学病院	Okayama University Hospital
部署名/Division name	新医療研究開発センター	Center for Innovative Clinical Medicine
郵便番号/Zip code
住所/Address	岡山市北区鹿田町2-5-1	2-5-1 Shikata-cho, Kita-ku, Okayama
電話/TEL	+81-086-235-6506
試験のホームページURL/Homepage URL	http://shin-iryo.jp/section/index.html
Email/Email	hidemasa@md.okayama-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Okayama University Hospital
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	岡山大学病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	厚生労働省	Okayama University Hospital
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	岡山大学病院
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization	日本	Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor	臨床研究情報センター	Translational Research Informatics Center
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)	厚生労働省	Ministry of Health, labour and Welfare

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	岡山大学病院(岡山市）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2013 年 04 月 10 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	最終結果が公表されている/Published

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2012 年 12 月 03 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2013 年 04 月 15 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2016 年 03 月 31 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry	2016 年 06 月 30 日
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete	2016 年 08 月 31 日
解析終了(予定)日/Date analysis concluded	2016 年 09 月 30 日

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2013 年 04 月 09 日
最終更新日/Last modified on	2017 年 01 月 04 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000012219
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000012219

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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