UMIN試験ID | UMIN000010783 |
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受付番号 | R000012615 |
科学的試験名 | メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2013/05/23 |
最終更新日 | 2013/05/22 17:51:23 |
日本語
メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験
英語
Exploratory Clinical Trial of EPI-743 in
Japanese MELAS Syndrome Patients
日本語
日本人メラスのEPI-743治療
英語
EPI-743 Therapy for Japanese MELAS
日本語
メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験
英語
Exploratory Clinical Trial of EPI-743 in
Japanese MELAS Syndrome Patients
日本語
日本人メラスのEPI-743治療
英語
EPI-743 Therapy for Japanese MELAS
日本/Japan |
日本語
メラス (MELAS: mitochondrial
myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes)
英語
MELAS: mitochondrial
myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes
内科学一般/Medicine in general | 循環器内科学/Cardiology |
呼吸器内科学/Pneumology | 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism |
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology | 神経内科学/Neurology |
小児科学/Pediatrics | 放射線医学/Radiology |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
1) 日本人小児及び成人患者における薬物動態の把握
2) 有効性と安全性の評価
英語
1) Pharmacokinetics of EPI-743 in affected Japanese juvenile and adult patients
2) Efficacy and safety evaluation
薬物動態/Pharmacokinetics
日本語
英語
日本語
血中EPI-743濃度を集計し、基本的な薬物動態パラメーターを算出する
英語
Tabulate EPI-743 blood concentrations and calculate fundamental pharmacokinetic parameters
日本語
1) MRSによる乳酸レベル
2) 血中/髄液中の乳酸・ピルビン酸値
3) QOL(SF-36,PedsQL)の評価
4) ミトコンドリア病評価尺度
(NPMDS or NMDAS)
5) 異常脳波の出現数
6) てんかん様発作の出現数
7) 疲労度
8) 安全性評価
英語
1) Lactate levels at MRS testing
2) blood and CSF concentrations of lactate and pyruvate
3) QOL values (SF-36, PedsQL)
4) Mitochondrial disease evaluation scale scores (NPMDS or NMDAS)
5) Incidence of abnormal brain waves
6) Incidence of epileptiform seisures
7) Fatigue level
8) Safety evaluation
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
単回投与をステップ1(表1)、反復投与をステップ2 とする(表2)。ステップ1 では、朝食中に経口(または胃管)投与を行い、7 日間の観察後、安全性に問題がないことを確認した後にステップ2 へ移行する。ステップ2 では朝・昼・夕食中の1 日3 回、12 週間経口(または胃管)投与を行う。
表1 ステップ1:単回投与
小児(6 歳以上16 歳未満) 投与量 100mg、投与回数 1 回、症例数 5 、投与後観察7 日間
成人(16 歳以上60 歳未満) 投与量100mg、投与回数 1 回、症例数 5、投与後観察 7 日間
表2: ステップ2:反復投与
小児(6 歳以上16 歳未満)投与量 1 回15mg/kg(上限200mg)、投与日数1 日3 回
12 週間、症例数5、最終観察は最終投与
1 日後まで
成人(16 歳以上60 歳未満)投与量1 回300mg、投与日数1 日3 回12 週間、症例数5、最終観察は最終投与1 日後まで
英語
Single-dose as Step 1 (Table 1), repeated-dose as Step 2 (Table 2). In Step 1, the drug is administered orally during breakfast, and after confirming no safety problems during 7 days of observation, the trial proceeds to Step 2. In Step 2, the drug is administered orally three times daily, once each during breakfast, lunch, and dinner, for a period of 12 weeks.
Table 1 Step 1: Single-Dose
Children (aged 6-15): Dosage 100mg; No. of Doses, Once; No. of Cases, 5; Observation after dosing, 7 days
Adults (aged 16-59): Dosage 100mg; No. of Doses, Once; No. of Cases, 5; Observation after dosing, 7 days
Table 2 Step2: Repeated-Dose
Children (aged 6-15): Dosage 15mg/kg up to 200 mg; No. of Dosing days, 3 times per day for 12 weeks; No. of Cases, 5; Final Observation, 1 day after last dose
Adults (aged 16-59): Dosage 300mg each time; No. of Dosing days, 3 times per day for 12 weeks; No. of Cases, 5; Final Observation, 1 day after last dose
日本語
英語
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英語
6 | 歳/years-old | 以上/<= |
60 | 歳/years-old | 未満/> |
男女両方/Male and Female
日本語
1)メラス症候群として診断された患者
2)同意取得時において年齢が6 才以上60 歳未満の患者
3)本試験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の
自由意思による文書同意(又はアセント)および代諾者の文書同意が得
られた患者
4)当該試験の遵守を確保するための介護者が存在する患者
5)一般用医薬品の使用を禁止可能な患者
6)コエンザイムQ10、ビタミンE が強化された食品、飲料水を同意取得前
8週間使用していない患者。また、試験期間中も使用の禁止可能な患者
7)ユビデカレノン、イデベノン及びジクロル酢酸を同意取得前8週間服用していない患者。また。試験期間中も服用を禁止できる患者
英語
1) Patients diagnosed with MELAS syndrome
2) Patients aged 6 to 59 at the time of consent
3) After adequate explanation regarding trial participation, patients who have
adequately understood the explanation and have freely provided written
agreement (or assent) and for whom a legal representative's written
consent has been obtained
4) Patients that have a care provider who can ensure that the trial protocol is
followed
5) Patients for whom the use of general pharmaceuticals can be prohibited
6) Patients for whom the ingestion of foods or beverages fortified with
coenzyme Q10 or vitamin E can be prohibited for over 8 weeks prior to the
administration start and for the duration of the trial.
7) Patients for whom the use of ubidecarenone, idebenone, and dichloroacetate can be prohibited for over 8 weeks prior to the
administration start and for the duration of the trial.
日本語
1)メラス症候群の遺伝子変異が確認されていない患者
2)MRS 検査を受けることができない患者
3)EPI-743 あるいはごま油にアレルギーのある患者
4)出血傾向あるいはPT/PTT 値の異常(INR 1.5 以上)のある患者
5)AST、ALT の値が施設基準値の2 倍を超える患者
6)透析を必要とする腎不全の患者
7)薬剤の吸収を妨げる脂肪吸収不良症候群の患者
8)ピルビン酸脱水素酵素欠損症を含むその他の先天性代謝異常の患者
9)妊娠または妊娠を予定している患者
10)アルコール依存症患者、または薬物乱用患者
11)乳酸アシドーシスを伴う重篤な心不全の患者
12)試験薬の投与開始前3 ヶ月以内に他の治験薬または試験薬の投与を受けた
患者
13)重篤な薬剤過敏症の既往歴のある患者
14)その他、研究責任者等が本試験の対象として不適当と判断した患者
英語
1) Patients for whom the MELAS syndrome genetic mutation has not been
confirmed
2) Patients who cannot undergo magnetic resonance spectroscopy (MRS)
3) Patients allergic to EPI-743 or to sesame oil
4) Patients with a bleeding tendency, or with abnormal PT/PTT values (INR
1.5 or higher)
5) Patients with AST or ALT values of more than double the institutional limit
6) Patients with renal failure and who require dialysis
7) Patients with fat malabsorption syndrome that impedes drug absorption
8) Patients with pyruvate dehydrogenase (PDH) deficiency or other inborn
error of metabolism
9) Patients who are pregnant or planning to become pregnant
10) Patients with an alcohol dependency or who are illegal drug users
11) Patients with severe heart failure accompanied by lactate acidosis
12) Patients who have received another trial drug or test drug within three
months of the start of dosing of the test drug in this trial
13) Patients with a history of severe drug hypersensitivity
14) Other patients deemed by the researchers to be unsuitable for this trial
10
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 後藤雄一 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Yuichi Goto |
日本語
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター病院
英語
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
日本語
小児神経科
英語
Pediatric Neurology
日本語
〒187-8551 東京都小平市小川東町4-1-1
英語
4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 玉浦明美 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Akemi Tamaura |
日本語
国立精神・神経医療研究センター病院
英語
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
日本語
治験管理室
英語
Clinical Research Unit
日本語
東京都小平市小川東町4丁目1-1
英語
4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
042-346-2711
tamaura@ncnp.go.jp
日本語
その他
英語
National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
日本語
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター
日本語
日本語
英語
日本語
その他
英語
Edison Pharmaceuticals, Inc
日本語
米国エジソン社
日本語
海外/Outside Japan
日本語
米国
英語
USA
日本語
米国エジソン社
英語
Edison Pharmaceuticals, Inc
日本語
厚生労働省(厚生労働科学研究費)
英語
Ministry of Health, Labour and Welfare, Japan
日本語
英語
日本語
英語
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
独立行政法人 国立精神・神経医療研究センター(東京都)
2013 | 年 | 05 | 月 | 23 | 日 |
未公表/Unpublished
日本語
英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
一般募集中/Open public recruiting
2013 | 年 | 05 | 月 | 23 | 日 |
2013 | 年 | 05 | 月 | 23 | 日 |
日本語
英語
2013 | 年 | 05 | 月 | 22 | 日 |
2013 | 年 | 05 | 月 | 22 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000012615
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000012615
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |