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一般向け試験名/Public title

日本語
低リスク骨髄異形成症候群に対するアザシチジンの有効性を検討するランダム化第Ⅱ相臨床試験

英語
Randomized phase II trial to evaluate the effectiveness of azacitidine for low risk MDS.

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
低リスク骨髄異形成症候群に対するアザシチジンの有効性を検討するランダム化第Ⅱ相臨床試験

英語
Randomized phase II trial to evaluate the effectiveness of azacitidine for low risk MDS.

科学的試験名/Scientific Title

日本語
低リスク骨髄異形成症候群に対するアザシチジンの有効性を検討するランダム化第Ⅱ相臨床試験

英語
Randomized phase II trial to evaluate the effectiveness of azacitidine for low risk MDS.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
低リスク骨髄異形成症候群に対するアザシチジンの有効性を検討するランダム化第Ⅱ相臨床試験

英語
Randomized phase II trial to evaluate the effectiveness of azacitidine for low risk MDS.

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
低リスク骨髄異形成症候群

英語
lower risk myelodysplastic syndrome

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
血球減少を伴う低リスク骨髄異形成症候群（Myelodysplastic Syndrome：MDS）に対するアザシチジンの血液学的改善の導入率と、改善成功症例に対する効果の維持率を検討する。

英語
The aim of this study is to evaluate the effectiveness to achieve hematological improvement with azacitidine for lower risk MDS with insufficient hematopoiesis, and to examine the maintenance efficacy of azacitidine maintenance therapy for responsive cases.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
導入相：6コースのアザシチジンによって血液学的改善(HI)を得られる患者の割合
維持相：アザシチジン継続もしくは観察群にランダム化割り付けを行い、1年後に血液学的改善の維持をしている患者の割合

英語
This study has two primary endpoints for induction phase and maintenance phase, respectively.
Induction phase: the ratio of cases in which hematological improvement is achieved with 6 course of azacitidine therapy.
Maintenance phase: the ratio of patients who maintained hematological effectiveness achieved in the induction phase after one year with or without azacitidine maintenance therapy.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
導入相：
血球系列別のHI達成率
細胞遺伝学的効果
導入相終了時の輸血依存率
導入相の継続可能率
Grade3以上の副作用の出現率
経静脈抗生剤を要する感染症(FNを含む)の発症率
全生存率
AMLへの進展のない生存率

維持相：　
無作為割り付け後二年後のHI維持率（比較）
急性白血病移行の割合
造血幹細胞移植施行の割合
Grade3以上の副作用の出現率
経静脈抗生剤を要する感染症(FNを含む)の発症率
全生存率
AMLへの進展のない生存率

英語
Induction phase:
Achievement ratio of hematological improvement for each of hematological series.
Cytogenetic response ratio.
Transfusion dependence ratio at the end of induction phase.
Sustainability of induction therapy.
Incidence of Grade 3 side effects or higher.
Incidence of infection that need intravenous antibiotics.
Overall survival ratio.
Progression free survival ratio to AML.

Maintenance phase:
the ratio of patients who maintained hematological effectiveness after two years.
Ratio of AML development.
Ratio of patients who received hematopoietic stem cell transplantation.
Incidence of Grade 3 side effects or higher.
Incidence of infection that need intravenous antibiotics.
Overall survival ratio.
Progression free survival ratio to AML.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無治療対照/No treatment

層別化/Stratification

いいえ/NO

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
導入相では割り付けはなく、全ての患者がアザシチジンを１回75mg/m2、5日間連続で投与し、これを28日ごとに繰り返す。これを6コースおこなう。
導入相で血液学的改善効果がみられた者をランダム割り付けによって観察群と治療群に割り付ける。観察群では治療を終了し、血液学的な改善効果の持続を定期的(割り付け後1年間は少なくとも3ヶ月毎)に観察する。

英語
In the induction phase, there is no allocation. All the patients receive azacitidine 75mg/m2 for five consecutive days, and 21 days off. Repeat this treatment for six cycles.
In the maintenance phase, those who achieved hematological improvement are allocated randomly into therapy arm and observation arm. In the observation arm, patients halt azacitidine therapy and are followed up periodically (at least once over 3 months for one year after allocation).

介入2/Interventions/Control_2

日本語
一方治療群はアザシチジンを１回75mg/m2、5日間連続投与を28日ごとに繰り返し、病期が進行するまで継続する。

英語
In the therapy arm, patients receive azacitidine 75mg/m2 for 5 consecutive days per 28 days, and repeat this cycle until disease progression.

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) WHO 2008の基準にてMDSと診断された患者。治療関連性MDSを含む。MDS/MPNは含まない。
2) 診断時・登録時ともにIPSSにてlow/Int1に相当する。
3) 登録時に少なくとも一系統以上の血球減少を認める。具体的には下記の基準のいずれかを満たす。
a) Hb<10g/dLかつ過去3ヶ月間に輸血を必要とした
b) Plt<5万/mm3もしくは出血傾向あり
c) Neu<1000/mm3もしくは抗生剤の必要な易感染性あり
4) 1年以上の生命予後が見込める
5) 年齢20歳以上
6) ECOG Performance Status 0～2
7) 血清ビリルビンあるいは血清クレアチニン濃度が正常範囲上限の1.5倍を超えない
8) AST(GOT)あるいはALT(GPT)が正常範囲上限の3倍を超えない
9) 規定された来院スケジュールに試験実施医療機関への通院が可能
10) 文書による本人の同意が得られた

英語
1) Cases that are diagnosed as MDS according to WHO 2008 criteria. Include therapy related MDS, but does not include MDS/MPN.
2) Cases in low/Int-1 according to IPSS criteria at both diagnostic and enrollment time.
3) Cases with at least one lineage cytopenia. Concretely, at least one of the following criteria are met.
a) Hb<10g/dL and required RBC transfusions in the past 3 months.
b) Plt<50000/mm3 or with bleeding tendency.
c) Neu<1000/mm3 or with increased susceptibility to infection that require antibiotics.
4) Cases with expected life expectancy>1 year.
5) Aged 20 or older.
6) ECOG Performance Status 0~2
7) Cases with total bilirubin and serum creatinine level below 1.5xULN.
8) Cases with AST(GOT) or ALT(GPT) level below 3.0xULN.
9) Cases who can visit hospitals at the pre-defined schedule.
10) Cases with written informed consent.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 登録時点で造血幹細胞移植を予定している患者。但し経過中に病勢の変化によって造血幹細胞移植が必要と判断することを妨げない。
2) 造血幹細胞移植後の患者。
3) MDSに対して他の治験薬の投与を受けた患者
4) 妊娠又は妊娠している可能性のある患者、授乳期間中の患者及び出子計画のある患者
5) ビダーザに対し過敏症の既往歴のある患者
6) 試験開始前５年間以内に浸潤性の重複癌を認めた患者
7) 重篤またはコントロール不能の合併症を有する患者
8) 精神病または精神症状を合併しており試験への参加が困難と判断される患者
9) 認知障害を有する患者
10) 既に他の治療が奏功している患者、および5q-を有するなど、他の治療が明らかに適当と考えられる患者
11) その他、試験への参加が困難と担当医師が判断した患者

英語
1) Cases with scheduled hematopoietic stem cell transplantation. We do not exclude patients who are judged as transplant candidate after entry of this study because of change of medical conditions.
2) Cases who received hematopoietic stem cell transplantation.
3) Cases who had already been enrolled into other clinical trials for MDS.
4) Cases with pregnancy, possibility of pregnancy, in breast-feeding, or with plant to bear a child
5) Cases with hypersensitivity to azacitidine.
6) Cases with other cancers than MDS that is invasive within 5 years.
7) Cases with complicating diseases that are severe or uncontrolled.
8) Cases with psychiatric diseases or psychiatric symptoms that preclude adequate entry to the study.
9) Cases with cognitive disorders.
10) Patients who are receiving successful treatment with other modalities, or who are expected to achieve better response with other treatments (such as with 5q- syndrome).
11) Cases that are considered to be inadequate to enroll this study by the attending physicians.

目標参加者数/Target sample size

100

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	南谷　泰仁

英語

名
ミドルネーム
姓	Yasuhito Nannya

所属組織/Organization

日本語
東京大学医学部附属病院

英語
The University of Tokyo Hospital

所属部署/Division name

日本語
血液腫瘍内科

英語
Department of Hematology & Oncology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都文京区本郷7-3-1

英語
Hongo, 7-3-1, Bunkyo-ku, Tokyo

電話/TEL

+81-3-3815-5411

Email/Email

ynanya-tky@umin.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	南谷　泰仁

英語

名
ミドルネーム
姓	Yasuhito Nannya

組織名/Organization

日本語
東京大学医学部附属病院

英語
The University of Tokyo Hospital

部署名/Division name

日本語
血液腫瘍内科

英語
Department of Hematology & Oncology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都文京区本郷7-3-1

英語
Hongo, 7-3-1, Bunkyo-ku, Tokyo

電話/TEL

+81-3-3815-5411

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

ynanya-tky@umin.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
National Research Group on Idiopathic Bone Marrow Failure Syndromes

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
特発性造血障害に関する調査研究班

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Grants from the Ministry of Health, Labor and Welfare of Japan
National Research Group on Idiopathic Bone Marrow Failure Syndromes

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省
特発性造血障害に関する調査研究班

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2013

年

07

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験中止/Terminated

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

06

月

10

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2013

年

07

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2013

年

06

月

02

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

06

月

02

日

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日本語
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