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試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000010964
受付番号 R000012799
科学的試験名 デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2013/06/17
最終更新日 2021/07/01

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験 Exploratory Study of NS-065/NCNP-01 in Duchenne muscular dystrophy
一般向け試験名略称/Acronym NS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験 Exploratory Study of NS-065/NCNP-01
科学的試験名/Scientific Title デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験 Exploratory Study of NS-065/NCNP-01 in Duchenne muscular dystrophy
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym NS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験 Exploratory Study of NS-065/NCNP-01
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するNS-065/NCNP-01の安全性の検討、治療効果を予測するマーカーの探索及び薬物動態学的検討を通して、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する治療薬としてのNS-065/NCNP-01の有用性を検討する。 The purpose of this study is to evaluate safety of NS-065/NCNP-01, to elucidate its pharmacokinetics and to explore biomarkers related to its efficacy against Duchenne muscular dystrophy.
目的2/Basic objectives2 安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅰ相/Phase I

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 安全性(有害事象及び副作用) Safety (adverse event and adverse drug reaction)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1.ジストロフィンタンパク質の発現
2.エクソン53をスキップしたジストロフィンmRNA検出
3.血漿中NS-065/NCNP-01濃度
4.尿中NS-065/NCNP-01濃度
5.血中CK値の推移
1. Expression of dystrophin protein
2. Detection of exon53 skipped mRNA of dystrophin
3. NS-065/NCNP-01 concentration of the blood plasma
4. NS-065/NCNP-01 concentration of the urine
5. Serum Creatine kinase concentration

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 コホート1: NS-065/NCNP-01 1.25 mg/kg
(週1回、12週間投与) (3例)
コホート2: NS-065/NCNP-01 5.0 mg/kg
(週1回、12週間投与) (3例)
コホート3: NS-065/NCNP-01 20.0 mg/kg
(週1回、12週間投与) (3~4例)
Cohort 1: NS-065/NCNP-01 1.25 mg/kg once weekly for 12 weeks (n=3)
Cohort 2: NS-065/NCNP-01 5.0 mg/kg once weekly for 12 weeks (n=3)
Cohort 3: NS-065/NCNP-01 20.0 mg/kg once weekly for 12 weeks (n=3 or 4)
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
5 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
18 歳/years-old 未満/>
性別/Gender 男/Male
選択基準/Key inclusion criteria 次の選択基準を全て満たすDMD患者を対象として選択する。
1)ジストロフィン遺伝子のエクソン53スキップによって、イン・フレーム欠失に修正可能なアウト・オブ・フレーム欠失が確認されている患者(仮登録時)。ただし当該変異の確認が、ジストロフィン遺伝子の全エクソンコピー数変化を検出できる検査(MLPA、CGHなど)に基づかない場合、本登録時までにこれらの検査で再確認されていること

2)ジストロフィン遺伝子エクソン53のDNAシーケンスにより、NS-065/NCNP-01との二重鎖形成を損なう可能性があるDNA多型性が存在しない患者

3)被験者由来細胞におけるNS-065/NCNP-01のin vitroアッセイの結果、ジストロフィンmRNAでのエクソン53スキップ及びジストロフィンタンパク質の発現が確認されている患者

4)同意取得時において年齢が5歳以上18歳未満の男性の患者

5)本治験の参加について同意能力を有する代諾者から、本試験の内容について十分な理解の上で、文書による同意が得られた患者。なお、被験者本人に対しても、理解力に応じた説明を行い、本人の自由意思によるアセントを可能な限り得るよう努力する

6)1年以上の生存が見込まれる患者

7)原則、自力歩行が不可能な患者(被験者の組み入れ状況により、自力歩行が可能な患者の組み入れも可)

8)本剤の効果を適切に評価できる筋生検が可能な患者(前脛骨筋が欠如あるいは著しく萎縮していない患者)

9)12誘導心電図においてQTcが450 msec未満の患者(なお、脚ブロックが認められる場合はQTcが480 msec未満の患者)

10)ステロイドを併用している患者においては、仮登録以降、ステロイドの用法・用量に著しい変更がないと予想される患者
Subject with Duchenne muscular dystrophy eligible for enrolment in the study must meet all of the following criteria:

1) Has an out of frame deletion(s) that could be corrected by skipping exon 53 as confirmed by any of methodology at the time of visit 1. If not confirmed by any of methodology that evaluates the relative copy number of all exons (i.e. MLPA, CGH etc), must be confirmed through these techniques by the time of visit 4.
2) DNA sequencing of exon 53 confirms that no DNA polymorphisms occur that could compromise duplex formation between NS-065/NCNP-01 and pre-mRNA.
3) There is confirmation of detection of dystrophin mRNA with skipping of exon 53 and dystrophin production after in vitro exposure of NS-065/NCNP-01 to subject-derived cells.
4) Male and >= 5 years and < 18 years of age at the time of obtaining informed consent and/or assent.
5) Able to give informed consent in writing signed by parent(s) or legal guardian who is able to understand all of the study procedure requirements. If applicable, able to give informed assent in writing signed by the subject.
6) Life expectancy of at least 1 year
7) Unable to ambulate. Ambulant subject can be enrolled according to the circumstances.
8) Have intact muscles, which have adequate quality for biopsy.
(No lacks or severe atrophy of tibialis anterior muscle)
9) QTc <450 msec (based on 12-lead ECGs), or <480 msec for subject with Bundle Branch Block.
10) If taking glucocorticosteroids, no significant change in total daily dosage or dosing regimen after the time of visit 1.
除外基準/Key exclusion criteria 次のいずれかの基準に該当するDMD患者は対象から除外する。
1)過去にリードスルー、エクソンスキッピング療法、ユートロフィン過剰発現療法等のジストロフィン蛋白又は類縁物質の発現回復を目的とした治験への参加歴のある患者

2)努力性肺活量(FVC)が予想値の50 %未満の患者

3)心エコー検査による左心室駆出率(EF)が40 %未満あるいは短縮率が25 %未満の患者

4)治験薬の投与開始前3ヶ月以内に手術を受けた患者及び治験期間中に手術を受ける予定の患者

5)HBs抗原、HCV抗体、HIV抗体で陽性である患者

6)免疫不全又は自己免疫疾患を有する患者

7)活動性又はコントロール不能な感染症、心筋症、肝疾患及び腎疾患を有する患者

8)治験薬の投与開始前3ヶ月以内に他の治験薬又は試験薬の投与を受けた患者

9)重篤な薬剤過敏症の既往歴のある患者

10)初回投与日から最終投与後6ヶ月間、適切な避妊をすることに代諾者の同意が得られない患者

11)その他、治験責任(分担)医師が本治験の対象として不適当と判断した患者
Subject with Duchenne muscular dystrophy meeting any of the following criteria must not be enrolled in the study:

1)Has participated in other pharmacological clinical trial that might recover dystrophin protein by the readthrough or the exon-skipping therapy, and/or upregulate the dystrophin-associated proteins such as utrophin.
2) A forced vital capacity (FVC) < 50% of predicted.
3) A left ventricular ejection fraction (EF) < 40% or fractional shortening (FS) < 25% based on echocardiogram (ECHO).
4) Surgery within the last 3 months prior to the first anticipated administration of study medication or planned for anytime during the duration of the study.
5) Positive hepatitis B surface antigen (HbsAg), hepatitis C antibody test (HCV), or human immunodeficiency virus (HIV) test at screening.
6) Current diagnosis of any immune deficiency or autoimmune disease.
7) Current diagnosis of any active or uncontrolled infection, cardiomyopathy, or liver or renal disease.
8) Use of any other investigational agents and/or experimental agents within 3 months prior to the first anticipated administration of study medication.
9) History of any severe drug allergy.
10) Unable to give informed consent about using adequate contraception from the first administration until at least 6 months after the last dose of study medication, by parent(s) or legal guardian.
11) Subject considered by the investigator (or sub-investigator), for any reason, to be an unsuitable candidate for the study.
目標参加者数/Target sample size 10

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
宏文
ミドルネーム
小牧
Hirofumi
ミドルネーム
Komaki
所属組織/Organization 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry
所属部署/Division name 病院・小児神経診療部 Department of Child Neurology, National Center Hospital
郵便番号/Zip code 187-8551
住所/Address 東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL 042-341-2711
Email/Email komakih@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
真紀
ミドルネーム
太幡
Maki
ミドルネーム
Ohata
組織名/Organization 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry
部署名/Division name 病院治験管理室 Clinical Research Unit, National Center Hospital
郵便番号/Zip code 187-8551
住所/Address 東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL 042-341-2711
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email chiken5@ncnp.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 厚生労働省 Ministry of Health, Labour and Welfare
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor 日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) 日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.

IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 National Center of Neurology and Psychiatry
住所/Address 東京都小平市小川東町4-1-1  4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8502, Japan
電話/Tel 042-341-2711
Email/Email irb-office@ncnp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs はい/YES
試験ID1/Study ID_1 NCT02081625
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1 ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW 2013年5月13日(初回届)

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター(東京都)/National Center of Neurology and Psychiatry(Tokyo)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2013 06 17

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short
試験結果の公開状況/Publication of results 最終結果が公表されている/Published

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled 10
主な結果/Results Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short
主な結果入力日/Results date posted
2021 07 01
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short
参加者の流れ/Participant flow Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short
有害事象/Adverse events Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short
評価項目/Outcome measures Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short Komaki.H, Nagata.T, Saito.T, Masuda.S, Takeshita.E, Sasaki.M, Tachimori.H, Nakamura.H, Aoki.Y, Takeda.S Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2018, 10(437) https://stm.sciencemag.org/content/10/437/eaan0713.short
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2013 06 13
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2013 05 13
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2013 06 17
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2014 12 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2013 06 14
最終更新日/Last modified on
2021 07 01


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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