UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーを対象としたN-アセチルノイラミン酸の薬物動態試験

英語
Pharmacokinetic study on N-acetylneuraminic acid in patients with Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) - hereditary inclusion body myopathy (hIBM)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
N-アセチルノイラミン酸の薬物動態試験

英語
Pharmacokinetic study on N-acetylneuraminic acid

科学的試験名/Scientific Title

日本語
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーを対象としたN-アセチルノイラミン酸の薬物動態試験

英語
Pharmacokinetic study on N-acetylneuraminic acid in patients with Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) - hereditary inclusion body myopathy (hIBM)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
N-アセチルノイラミン酸の薬物動態試験

英語
Pharmacokinetic study on N-acetylneuraminic acid

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー

英語
Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) or hereditary inclusion body myopathy (hIBM)

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーを対象として、N-アセチルノイ
ラミン酸を単回、１日（1 日3 回）及び7 日間（1 日3 回）投与し、
薬物動態及び安全性を検討する。

英語
The aim of this study is to investigate pharmacokinetics and safety of N-acetylneuraminic acid in patients with Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) - hereditary inclusion body myopathy (hIBM). Dosages are 2000mg single and three times a day and 2000mg 3 times a day for 7 consecutive days. N-acetylneuraminic acid in serum and urine are measured before and after oral administration of N-acetylneuraminic acid.

目的2/Basic objectives2

薬物動態/Pharmacokinetics

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ相/Phase I

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
治験薬NPC-09の薬物動態と安全性
-血清中薬濃度の推移及び尿中への薬物排泄量の変化
-（有害事象より）被験薬の安全性

英語
Pharmacokinetics and safety of NPC-09
-Change in serum concentration, pharmacokinetic parameters, amount of urinary excretion of N-acetylneuraminic acid (24 hours before dosing and dosing days)
-Safety (up to 5-7 days after dosing)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

要因デザイン/Factorial

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

3

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
治験薬NPC-09 2000mgの経口単回投与

英語
NPC-09 2000mg single oral dosing

介入2/Interventions/Control_2

日本語
治験薬NPC-09 2000mgの経口1日3回1日投与

英語
NPC-09 2000mg 3 times oral dosing a day

介入3/Interventions/Control_3

日本語
治験薬NPC-09 2000mgの経口1日3回7日間反復投与

英語
NPC-09 2000mg 3 times oral dosing a day for 7 consecutive days

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

40

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
-GNE遺伝子の変異を確認できている者
-同意取得時に日常の診療で重篤な合併症がないことが確認できている者
-投与前々日の検査において体重が40kg以上である者

英語
Confirmed mutations in GNE gene
-No severe complications when informed consent is obtained
-More than 40 kg in weight before administration

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
-治験薬投与前々日の臨床検査において、肝機能（AST、ALT、γ-GTP）及び腎機能（クレアチニン、BUN）検査値が施設基準値上限の3倍を超えた者
-本疾患以外に明らかな心・肺・肝・血液・代謝・消化器・脳・精神神経系疾患等の合併症あるいはこれらの重篤な既往がある者
-薬剤又は食物に過敏症が認められたことがある者
-シアル酸（N-アセチルノイラミン酸など）を多量に含むサプリメント（シアル酸含有ホエーなど）を各投与期7日前以内に飲食した者
-セイヨウオトギリソウ（セント・ジョーンズ・ワート）を含んだ飲食物を各投与期7日前以内に飲食した者
-グレープフルーツの果汁を含む飲食物を各投与期7日前以内に飲食した者
-入院3カ月前以内に他の治験に参加した者
-入院3カ月前以内に400mL以上の供血（採血）を行った者
-アルコール依存と判断された者又は薬物依存のある者
-妊娠中、授乳中又は妊娠している可能性のある者
-その他、治験責任（分担）医師が不適格と判断した者

英語
-Hepatic laboratory parameters (AST, ALT, gamma-GTP) or Renal laboratory parameters (Cr, BUN) are greater than three times of upper limit of reference value
-Presence or history of clinically significant cardiovascular, pulmonary, hepatic, renal, hematological, metabolic, gastrointestinal, brain, psychiatric, neurologic disease
-History of hypersensitivity to medicine or food
-Intake of supplement contains sialic acid, St. John's wort or grapefruit within 7 days
-Enrollment in another investigational study within 3 months
-More than 400 mL blood donation within 3 months
-Presence of alcohol or drug dependency
-Women who are pregnant, breast feeding or possible to be pregnant
-Patients whom the investigator judges not to be appropriate for the subject

目標参加者数/Target sample size

9

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	青木　正志

英語

名
ミドルネーム
姓	Masashi Aoki, MD, PhD

所属組織/Organization

日本語
国立大学法人　東北大学　医学部

英語
Tohoku University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
神経内科

英語
Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒980-8574　宮城県仙台市青葉区星陵町1-1

英語
1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi 980-8574 Japan

電話/TEL

022-717-7189

Email/Email

aokim@med.tohoku.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	鈴木　章史

英語

名
ミドルネーム
姓	Akifumi Suzuki

組織名/Organization

日本語
東北大学病院臨床研究推進センター

英語
Clinical Research, Innovation, and Education Center, Tohoku University Hospital (CRIETO)

部署名/Division name

日本語
開発推進部門

英語
Department of Development Promotion

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒980-8574　宮城県仙台市青葉区星陵町1-1

英語
1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi, 980-8574, Japan

電話/TEL

022-717-7136

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

aksuzuki@hosp.tohoku.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Tohoku University Hospital, Department of Neurology

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
東北大学病院神経内科

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Ministry of Health, Labour and Welfare of Japan

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
ノーベルファーマ株式会社

英語
Nobelpharma Co., Ltd.

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
文部科学省

英語
Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology (MEXT) of Japan

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

2010.10.12., 2回

試験実施施設名称/Institutions

東北大学病院（宮城県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2013

年

08

月

20

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

06

月

27

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2013

年

09

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2015

年

01

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2013

年

08

月

20

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

02

月

04

日

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