UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド持続皮下注射療法の有効性・安全性に関する臨床試験 (SCORCHスタディ)

英語
Continuous subcutaneous injection of octreotide for congtenital hyperinsulinism: efficacy and safety.

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド持続皮下注射療法(SCORCHスタディ)

英語
Subcutaneous continuous octreotide for congenital hyperinsulinism (SCORCH study)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド持続皮下注射療法の有効性・安全性に関する臨床試験 (SCORCHスタディ)

英語
Continuous subcutaneous injection of octreotide for congtenital hyperinsulinism: efficacy and safety.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド持続皮下注射療法(SCORCHスタディ)

英語
Subcutaneous continuous octreotide for congenital hyperinsulinism (SCORCH study)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
先天性高インスリン血症

英語
congenital hyperinsulinism

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド持続皮下注射療法の有効性、安全性を
検討する

英語
To examine the efficacy and safety of continuous subcutaneous octreotide injection for congenital hyperinsulinism.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
（短期有効性）投与開始前 24 時間と、投与開始後 48 時間以内で同一治療条件ごとの平
均血糖値を患者ごとに比較し評価する。平均血糖値が投与前と比較して 50 mg/dL 以上上
昇したものを有効例とし有効例/総患者数を有効率として評価する。

英語
Short term increase in blood glucose comparing the mean blood glucose before 24 hours and after 48 hours of the initiation of the treatment.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
①（長期有効性）投与開始 1 週後（±2 日）、2 週後（±3 日）、4 週後（±3 日）、以後は
3 か月ごと（±3 週間）に投与開始後 1 年又は治療終了のどちらか早い方までの各ポイン
トでブドウ糖輸液量を観察する。ブドウ糖輸液量が 6 mg/kg/分(8.64 g/kg/日)以下に減量
できたものを有効例、離脱できたものを著効例とし、有効例/総患者数を有効率、著効例/
総患者数を著効率として評価する。
②発達予後（発達テストによる発達指数）。治療開始後 1 年以上経過を観察できた患者に
ついて検討し、発達指数 70 以上を正常域、69 未満を発達遅滞と定義する。
③治療中の低血糖
治療中の低血糖を 45 mg/dL 未満と定義、無症候性・症候性・重篤と分類して症例報告
書(CRF)に記載することとする。重篤は意識障害を伴い他者の介助、ブドウ糖静注又はグ
ルカゴン投与が必要である場合と定義し、それ以外の低血糖症状を来たして血糖値で確
認できたものを症候性と定義する。

英語
1) Long-term reduction in the amount of glucose infusion to maintain blood glucose at 1 week, 2 weeks, 4 weeks, and at every 3 month after 5 weeks.
2) Neurological outcome after > 1 year of the initiation of the treatment.
3) Number of ypoglycemic episodes < 45 mg/dL during the treatment, categorized as asymptomatic, symptomatic, or severe.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
ブドウ糖輸液によって血糖値を維持しつつ、ポータブルインスリン用輸液ポンプを用い
たオクトレオチド持続皮下注射を 25μg/kg/日を上限として開始する。短期血糖上昇効果
を持続血糖測定装置を用いて評価したのち、有効例においては、以後の血糖維持効果を、
必要なブドウ糖輸液のブドウ糖静注量の減少を指標にして定期的に観察する。所定の観
察期間に臨床経過、検査項目、有害事象を集積し、本治療の有効性・安全性を評価する。

英語
After stabilizing the blood glucse by continuous high concentration glucose infusion, continuous subcutaneous octreotide injection is initiated at a dose of up to 25 micrograms/kg/day with continuous monitoring of blood glucose for the first 48 hours

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

2

週/weeks-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

52

週/weeks-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
下記の①～⑤をともに満たす患者
① 生後2週以後～1歳未満で持続性に低血糖を示し、血糖45 mg/dL未満の時点で血中イン
スリン3μU/mL以上を証明できること。
② 血糖60 mg/dL以上を維持するためにブドウ糖静注量（GIR）6 mg/kg/分以上が必要で
あること。
③ ジアゾキサイド15 mg/kg/日分3内服単独で血糖60 mg/dL以上を維持できないこと。
④ 代諾者から書面による同意を得られること。
⑤ 本人・両親の遺伝子検査に同意が得られ、検体採取が可能であること。
(既に施行済みの場合は該当せず。)

英語
Patients who meet all criteria below.
1 Age between 2 weeks to 1 year and with congenital hyperinsulinemic hypoglycemia (insulin > 3 microunits/mL at blood glucose <45 mg/dL)
2 Requires continuous glucose infusion at > 6 mg/kg/min to maintain blood glucose > 60 mg/dL.
3 Inability to maintain blood glucose > 60 mg/dL with diazoxide at15 mg/kg/d.
4 Consent to participate in the study from the guardians.
5 Consent to undergo molecular testing for congenital hyperinsulinism.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
① 高インスリン血症以外の明らかな低血糖の原因をもつ症例
② 下記に該当する他臓器障害をもつ症例
a. 血便、イレウス、腸管拡張などの腸機能障害をもつ症例
b. 呼吸不全に対して人工換気中の症例
c. 重度の肝機能障害（AST、ALT、DBil：年齢別基準値 ＊ の3倍以上又はChild-Pugh
分類Cの肝不全）をもつ症例
d. 重度の腎機能障害（BUN、CRE：年齢別基準値 ＊ の3倍以上）を持つ症例
e. その他主治医ないし研究事務局が適応でないと判断した症例

英語
1) Hypoglycemic patients with causes other than hyperinsulinemia.
2) Patients with severe extrapancreatic comorbidities.
a. intestinal dysfunction
b. respiratory failure
c. severe liver dysfunction with transaminases or bilirubin > 3x ULN for age.
d. renal failure with urea nitrogen or creatinine > 3x ULN for age.
e. patient with other comorbidities who would not be appropriate for enrollment.

目標参加者数/Target sample size

7

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	依藤　亨

英語

名
ミドルネーム
姓	Tohru Yorifuji

所属組織/Organization

日本語
大阪市立総合医療センター

英語
Osaka City General Hospital

所属部署/Division name

日本語
小児代謝・内分泌内科

英語
Pediatric Endocrinology and Metabolism

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒534-0021 大阪市都島区都島本通２丁目１３－２２

英語
2-13-22 Miyakojima-Hondori, Miyakojima, Osaka 534-0021

電話/TEL

06-6929-1221

Email/Email

t-yorifuji@med.osakacity-hp.or.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	依藤　亨

英語

名
ミドルネーム
姓	Tohru Yorifuji

組織名/Organization

日本語
大阪市立総合医療センター

英語
Osaka City General Hospital

部署名/Division name

日本語
小児代謝・内分泌内科

英語
Pediatric Endocrinology and Metabolism

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒534-0021 大阪市都島区都島本通２丁目１３－２２

英語
2-13-22 Miyakojima-Hondori, Miyakojima, Osaka 534-0021

電話/TEL

06-6929-1221

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

scorch-study@med.osakacity-hp.or.jp

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development. Research group for the study on "Efficacy and safety of subcutaneous continuous octreotide infusion for congenital hyperinsulinism."

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
日本医療研究開発機構「先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド持続皮下注療法の有効性・安全性に関する研究」班

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語
臨床研究・治験推進研究事業

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
日本小児内分泌学会

英語
Japanese Society for Pediatric Endocrinology

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪市立総合医療センター（大阪府）、聖マリアンナ医科大学病院（神奈川県）、北海道大学病院（北海道）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2013

年

12

月

19

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://www.jstage.jst.go.jp/article/endocrj/64/9/64_EJ17-0024/_article/-char/en

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

主たる結果の公表済み/Main results already published

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

10

月

06

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2013

年

03

月

12

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014

年

01

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2019

年

04

月

30

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2019

年

10

月

30

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2019

年

11

月

30

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2013

年

12

月

19

日

最終更新日/Last modified on

2019

年

07

月

21

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000014652

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