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一般向け試験名/Public title

日本語
ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症に対するベザフィブラートの有効性と安全性に関する多施設共同臨床試験

英語
The multicenter clinical trial of the efficacy and safety of bezafibrate for mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
BezFAOD試験

英語
BezFAOD study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症に対するベザフィブラートの有効性と安全性に関する多施設共同臨床試験

英語
The multicenter clinical trial of the efficacy and safety of bezafibrate for mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
BezFAOD試験

英語
BezFAOD study

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症

英語
mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症（FAOD）患者に対するBF-759(ベザフィブラート)の有効性と安全性を多施設共同非対照オープンラベル試験で検証する。

英語
Evaluation of the efficacy and safety of BF-759 (Bezafibrate) for patients with mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders (FAOD) by the multicenter uncontrolled open-label trial.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
観察期間と標準治療期間における発作の1週間あたりの発生頻度の比較

英語
Measurement of muscle cramp attacks every week before and after Bezafibrate treatment.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
・ 観察期間と標準治療期間における発作時のAC値の比較
・ 観察期間と標準治療期間における発作時のCK値の比較
・ 観察期間と標準治療期間における発作時のVASの比較
・ スクリーニング時と治験終了時のQOL評価（SF-36）の比較

英語
Measurement of the AC values during attacks before and after Bezafibrate treatment.
Measurement of the CK values during attacks before and after Bezafibrate treatment.
Measurement of VAS during attacks before and after Bezafibrate treatment.
Measurement of QOL assessment (SF-36) at the beginning and end of the trial.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
治験薬は、以下の1日量を2回にわけて朝夕食後に経口投与する。

(1) 3歳以上、7.5歳未満の場合
導入期間：100 mg (朝100 mg、夕 なし）
標準治療期間 ：200 mg (朝100 mg、夕100 mg）
増量時：300 mg (朝200 mg、夕100 mg）
(2) 7.5歳以上、12歳未満の場合
導入期間：200 mg (朝100 mg、夕100 mg）
標準治療期間 ：300 mg (朝200 mg、夕100 mg）
増量時：400 mg (朝200 mg、夕200 mg）
(3) 12歳以上の場合
導入期間：400 mg (朝200 mg、夕200 mg）
標準治療期間 ：600 mg (朝300 mg、夕300 mg）
増量時：800 mg (朝400 mg、夕400 mg）

英語
Administer orally the following daily doses of the investigational drug twice a day after breakfast and dinner.

(1) for ages 3 and older, under 7.5;
Run-in period: 100mg (morning: 100mg, evening: none)
Standard treatment period: 200mg (morning: 100mg, evening: 100mg)
When dose increased: 300mg (morning: 200mg, evening: 100mg)
(2) for ages 7.5 to 11;
Run-in period: 200mg (morning: 100mg, evening: 100mg)
Standard treatment period: 300mg (morning: 200mg, evening: 100mg)
When dose increased: 400mg (morning: 200mg, evening: 200mg)
(3) for ages 12 and older;
Run-in period: 400mg (morning: 200mg, evening: 200mg)
Standard treatment period: 600mg (morning: 300mg, evening: 300mg)
When dose increased: 800mg (morning: 400mg, evening: 400mg)

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

3

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

60

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
① 同意取得時に3歳以上60歳以下である患者。
② 同意取得時に酵素学的もしくは遺伝学的に確定診断をされているFAOD (CPTⅡ、VLCAD、TFP、GA2、CPTⅠ、MCAD、CACTのいずれかの病型)患者。
③ スクリーニング検査時に体重が10.0 kg以上である患者。
④ 同意取得前過去6ヶ月以内に2回以上、又は過去1年以内に4回以上、筋症状（全身倦怠感、強い肩こり・腰痛、筋肉痛、四肢のだるさ、筋力低下、ミオグロビン尿、被験者特有の筋症状）の発作がみられた患者。
⑤ 同意取得前過去3ヶ月以内に、発作時のCKが施設基準値上限の2倍以上の高値が認められた患者。
⑥ 本試験への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人又は代諾者の自由意思による文書同意が得られている患者。未成年など判断能力が疑われる場合には、必ず代諾者の文書同意を得る。また、未成年を対象とする場合、被験者の理解力に応じて説明を行い、可能であれば被験者からも文書同意又はアセントを得る。

英語
Patient who:
(1) ages 3 to 60 at the time of obtaining informed consent.
(2) is enzymologically or genetically-proven as FAOD (any oneof CPT II, VLCAD, TFP, GA2, CPT I, MCAD, CACT) at the time of obtaining informed consent.
(3) weighs over 10.0kg at the time of screening test.
(4) has had episodes of muscular symptoms (general malaise, strong stiff shoulder or back pain, myalgia, lassitude of extremities, muscle weakness, myoglobinuria or subject-specific muscular symptoms) twice and more within 6 months or 4 times and more within 1 year prior to obtaining informed consent.
(5) has had the CK value which was more than double ULN at the time of attacks within 3 months prior to obtaining informed consent.
(6) gives written informed consent before enrolling the study.
The consent from a legally acceptable representative is required for the patients with uncertain capacity of judgments. Subjective patients under 20-year-old should receive an adequate explanation depending on one's ability to understand, and give assent with written forms if possible.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
① スクリーニング検査時に血清クレアチニン値が1.5 mg/dLを越える患者。
② 治療を必要とする心疾患、肝障害を有する患者。
③ 胆石又はその既往歴のある患者。
④ HMG-CoA還元酵素阻害薬を投与中の患者。
⑤ ベザフィブラートを服用中又は服用歴のある患者
⑥ 妊婦、授乳婦又は妊娠が予想される（希望、計画のある）女性である患者。
⑦ その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加が不適当と判断した患者。

英語
Patient who;
(1) has the serum creatinine level more than 1.5 mg/dL at the time of screening test
(2) has a heart disease or liver damage requiring treatment
(3) has gallstones or a previous history of them
(4) is treated with HMG-CoA reductase inhibitor
(5) takes Bezafibrate or have a history of taking it
(6) is pregnant or nursing women, or expected to (wishing and planning to) become pregnant
(7) is considered ineligible for enrolling the study by a principal investigator or subinvestigator

目標参加者数/Target sample size

10

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	山口　清次

英語

名
ミドルネーム
姓	Seiji Yamaguchi

所属組織/Organization

日本語
島根大学医学部附属病院

英語
Shimane University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
島根県出雲市塩冶町89番1号

英語
89-1 En-ya-cho, Izumo, Shimane 693-8501, Japan

電話/TEL

0853-20-2220

Email/Email

seijiyam@med.shimane-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	寺元剛、宮腰崇、平井絢子、田村暁子

英語

名
ミドルネーム
姓	Tsuyoshi Teramoto, Takashi Miyakoshi, Ayako Hirai, Akiko Tamura

組織名/Organization

日本語
北海道大学病院

英語
Hokkaido University Hospital

部署名/Division name

日本語
高度先進医療支援センター臨床研究戦略部門

英語
Translational Research and Clinical Trial Center Clinical Research Strategic Division

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
札幌市北区北14条西 5丁目

英語
Kita14 Nishi5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan

電話/TEL

011-706-7735

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

Beza@pop.med.hokudai.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Shimane University School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
島根大学医学部附属病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Clinical Trials Core Hospitals Project

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
臨床研究中核病院事業

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

北海道大学病院（北海道)、つがる西北五広域連合西北中央病院（青森県）、駿河台日本大学病院(東京都)、岐阜大学医学部附属病院（岐阜県）、大阪大学医学部附属病院（大阪府）、市立八幡浜総合病院（愛媛県）、鹿児島市立病院（鹿児島県）、久留米大学病院（福岡県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2014

年

01

月

24

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

11

月

12

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014

年

01

月

30

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2016

年

03

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2014

年

01

月

23

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

11

月

24

日

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