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試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000012934
受付番号 R000015101
科学的試験名 ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症に対するベザフィブラートの有効性と安全性に関する多施設共同臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2014/01/24
最終更新日 2015/11/24

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症に対するベザフィブラートの有効性と安全性に関する多施設共同臨床試験 The multicenter clinical trial of the efficacy and safety of bezafibrate for mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders
一般向け試験名略称/Acronym BezFAOD試験 BezFAOD study
科学的試験名/Scientific Title ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症に対するベザフィブラートの有効性と安全性に関する多施設共同臨床試験 The multicenter clinical trial of the efficacy and safety of bezafibrate for mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym BezFAOD試験 BezFAOD study
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症 mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders
疾患区分1/Classification by specialty
小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 ミトコンドリア脂肪酸代謝異常症(FAOD)患者に対するBF-759(ベザフィブラート)の有効性と安全性を多施設共同非対照オープンラベル試験で検証する。 Evaluation of the efficacy and safety of BF-759 (Bezafibrate) for patients with mitochondrial fatty acid Beta-oxidation disorders (FAOD) by the multicenter uncontrolled open-label trial.
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2 説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 観察期間と標準治療期間における発作の1週間あたりの発生頻度の比較 Measurement of muscle cramp attacks every week before and after Bezafibrate treatment.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes ・ 観察期間と標準治療期間における発作時のAC値の比較
・ 観察期間と標準治療期間における発作時のCK値の比較
・ 観察期間と標準治療期間における発作時のVASの比較
・ スクリーニング時と治験終了時のQOL評価(SF-36)の比較
Measurement of the AC values during attacks before and after Bezafibrate treatment.
Measurement of the CK values during attacks before and after Bezafibrate treatment.
Measurement of VAS during attacks before and after Bezafibrate treatment.
Measurement of QOL assessment (SF-36) at the beginning and end of the trial.

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 治験薬は、以下の1日量を2回にわけて朝夕食後に経口投与する。

(1) 3歳以上、7.5歳未満の場合
導入期間:100 mg (朝100 mg、夕 なし)
標準治療期間 :200 mg (朝100 mg、夕100 mg)
増量時:300 mg (朝200 mg、夕100 mg)
(2) 7.5歳以上、12歳未満の場合
導入期間:200 mg (朝100 mg、夕100 mg)
標準治療期間 :300 mg (朝200 mg、夕100 mg)
増量時:400 mg (朝200 mg、夕200 mg)
(3) 12歳以上の場合
導入期間:400 mg (朝200 mg、夕200 mg)
標準治療期間 :600 mg (朝300 mg、夕300 mg)
増量時:800 mg (朝400 mg、夕400 mg)
Administer orally the following daily doses of the investigational drug twice a day after breakfast and dinner.

(1) for ages 3 and older, under 7.5;
Run-in period: 100mg (morning: 100mg, evening: none)
Standard treatment period: 200mg (morning: 100mg, evening: 100mg)
When dose increased: 300mg (morning: 200mg, evening: 100mg)
(2) for ages 7.5 to 11;
Run-in period: 200mg (morning: 100mg, evening: 100mg)
Standard treatment period: 300mg (morning: 200mg, evening: 100mg)
When dose increased: 400mg (morning: 200mg, evening: 200mg)
(3) for ages 12 and older;
Run-in period: 400mg (morning: 200mg, evening: 200mg)
Standard treatment period: 600mg (morning: 300mg, evening: 300mg)
When dose increased: 800mg (morning: 400mg, evening: 400mg)
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
3 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
60 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria ① 同意取得時に3歳以上60歳以下である患者。
② 同意取得時に酵素学的もしくは遺伝学的に確定診断をされているFAOD (CPTⅡ、VLCAD、TFP、GA2、CPTⅠ、MCAD、CACTのいずれかの病型)患者。
③ スクリーニング検査時に体重が10.0 kg以上である患者。
④ 同意取得前過去6ヶ月以内に2回以上、又は過去1年以内に4回以上、筋症状(全身倦怠感、強い肩こり・腰痛、筋肉痛、四肢のだるさ、筋力低下、ミオグロビン尿、被験者特有の筋症状)の発作がみられた患者。
⑤ 同意取得前過去3ヶ月以内に、発作時のCKが施設基準値上限の2倍以上の高値が認められた患者。
⑥ 本試験への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人又は代諾者の自由意思による文書同意が得られている患者。未成年など判断能力が疑われる場合には、必ず代諾者の文書同意を得る。また、未成年を対象とする場合、被験者の理解力に応じて説明を行い、可能であれば被験者からも文書同意又はアセントを得る。
Patient who:
(1) ages 3 to 60 at the time of obtaining informed consent.
(2) is enzymologically or genetically-proven as FAOD (any oneof CPT II, VLCAD, TFP, GA2, CPT I, MCAD, CACT) at the time of obtaining informed consent.
(3) weighs over 10.0kg at the time of screening test.
(4) has had episodes of muscular symptoms (general malaise, strong stiff shoulder or back pain, myalgia, lassitude of extremities, muscle weakness, myoglobinuria or subject-specific muscular symptoms) twice and more within 6 months or 4 times and more within 1 year prior to obtaining informed consent.
(5) has had the CK value which was more than double ULN at the time of attacks within 3 months prior to obtaining informed consent.
(6) gives written informed consent before enrolling the study.
The consent from a legally acceptable representative is required for the patients with uncertain capacity of judgments. Subjective patients under 20-year-old should receive an adequate explanation depending on one's ability to understand, and give assent with written forms if possible.
除外基準/Key exclusion criteria ① スクリーニング検査時に血清クレアチニン値が1.5 mg/dLを越える患者。
② 治療を必要とする心疾患、肝障害を有する患者。
③ 胆石又はその既往歴のある患者。
④ HMG-CoA還元酵素阻害薬を投与中の患者。
⑤ ベザフィブラートを服用中又は服用歴のある患者
⑥ 妊婦、授乳婦又は妊娠が予想される(希望、計画のある)女性である患者。
⑦ その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加が不適当と判断した患者。
Patient who;
(1) has the serum creatinine level more than 1.5 mg/dL at the time of screening test
(2) has a heart disease or liver damage requiring treatment
(3) has gallstones or a previous history of them
(4) is treated with HMG-CoA reductase inhibitor
(5) takes Bezafibrate or have a history of taking it
(6) is pregnant or nursing women, or expected to (wishing and planning to) become pregnant
(7) is considered ineligible for enrolling the study by a principal investigator or subinvestigator
目標参加者数/Target sample size 10

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
山口 清次

ミドルネーム
Seiji Yamaguchi
所属組織/Organization 島根大学医学部附属病院 Shimane University School of Medicine
所属部署/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code
住所/Address 島根県出雲市塩冶町89番1号 89-1 En-ya-cho, Izumo, Shimane 693-8501, Japan
電話/TEL 0853-20-2220
Email/Email seijiyam@med.shimane-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
寺元剛、宮腰崇、平井絢子、田村暁子

ミドルネーム
Tsuyoshi Teramoto, Takashi Miyakoshi, Ayako Hirai, Akiko Tamura
組織名/Organization 北海道大学病院 Hokkaido University Hospital
部署名/Division name 高度先進医療支援センター臨床研究戦略部門 Translational Research and Clinical Trial Center Clinical Research Strategic Division
郵便番号/Zip code
住所/Address 札幌市北区北14条西 5丁目 Kita14 Nishi5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan
電話/TEL 011-706-7735
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email Beza@pop.med.hokudai.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Shimane University School of Medicine
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
島根大学医学部附属病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Clinical Trials Core Hospitals Project
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
臨床研究中核病院事業
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 北海道大学病院(北海道)、つがる西北五広域連合西北中央病院(青森県)、駿河台日本大学病院(東京都)、岐阜大学医学部附属病院(岐阜県)、大阪大学医学部附属病院(大阪府)、市立八幡浜総合病院(愛媛県)、鹿児島市立病院(鹿児島県)、久留米大学病院(福岡県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2014 01 24

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2013 11 12
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2014 01 30
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2016 03 30
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2014 01 23
最終更新日/Last modified on
2015 11 24


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URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000015101

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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