UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
小児重症心筋症に対する自己由来細胞シートによる新たな治療法の開発

英語
Novel Regenerative Therapy with Autologus Myoblast Sheet for Pediatric Heart Failure patients

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
小児重症心筋症に対する自己由来細胞シートによる新たな治療法の開発

英語
Novel Regenerative Therapy with Autologus Myoblast Sheet for Pediatric Heart Failure patients

科学的試験名/Scientific Title

日本語
小児重症心筋症に対する自己由来細胞シートによる新たな治療法の開発

英語
Novel Regenerative Therapy with Autologus Myoblast Sheet for Pediatric Heart Failure patients

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
小児重症心筋症に対する自己由来細胞シートによる新たな治療法の開発

英語
Novel Regenerative Therapy with Autologus Myoblast Sheet for Pediatric Heart Failure patients

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
小児重症心筋症

英語
Severe Cardiomyopathy in Pediatric patietns

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology	小児科学/Pediatrics
心臓血管外科学/Cardiovascular surgery

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
小児重症心筋症患者を対象として、標準的心不全治療を行っても有症状の患者に対して、培養骨格筋筋芽細胞シート移植術に基づく再生療法の安全性を評価することを目的とする。

英語
The aim of the study is to evaluate the safty and feasibility of autologus myoblast sheet implantation for pediatric patients who suffer from severe heart failure which is refractory to standard therapy.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
有害事象の有無、種類、重症度、発現頻度及び発現期間

英語
Primary endopoint is to assess the safty, that is to evaluate adverse events during the study.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
左心室機能の経時変化
培養骨格筋筋芽細胞シート移植術の完遂の可否被験者のQOL評価

英語
Secondary endpoints are to evaluate serial change of left ventricular function, to confirm successful procedures sheet implantation, and to evaluate QOL of patients.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

ヒストリカル/Historical

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

手技/Maneuver

介入1/Interventions/Control_1

日本語
被験者下腿腓腹筋より骨格筋を採取し、筋芽細胞を単離する。院内CPCにて培養を行い、シート化を行い、左側開胸にて開胸を行って、左室にシート移植を行う。

英語
Skeltal muscle is explanted from gastrocnemius of patient lower leg, and myoblasts are isolated. They are cultured at cell processing center and finaly are build up to myoblast sheets. They are implanted to surface of left ventricle through left thoractomy.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

0

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

18

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1）スクリーニング時の年齢が18歳以下の患者
2）臨床的に重症心筋症と診断されている患者
3）標準的心不全治療によっても改善が認められないNew York Heart Association（NYHA）Ⅲ度以上（又は6歳以下の小児はRoss心機能分類Ⅲ度以上）の心不全が持続しており、薬物治療が無効な重度の心不全を有している患者
4）スクリーニング時に心臓超音波検査で左室駆出率が35%以下の患者
5）患者の代諾者および患者（16歳未満の場合は代諾者のみ）の文書によるインフォームド・コンセントが得られている患者

英語
1)age of patient is under 18 years old
2)clinical diagnosis of severe cardiomyopathy
3)NYHA functional classification 3 or 4
4)Left ventricular Ejection Fraction is less than 35%
5)Written informed consent of patients themselvesor the parents

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1）筋変性疾患を有している患者
2）活動性の感染症を有する患者
3）登録前5年以内に悪性腫瘍を有している患者
4）HIV、HBV、HCV、HTLV陽性である患者
5）機能的単心室の患者
6）拘束型心筋症の患者
7）不可逆性の肝腎機能障害を有している患者
8）高度精神神経障害や染色体異常を有している患者
9）高度の肺高血圧を有している患者

英語
Patients who have the foillowings.
1)any degenerative muscle diseases.
2)active infection.
3)suffered from any malignant diseases within 5 years
4)infected by HIV, HBV, HCV or HTLV
5)functional single ventricle physiology
6)restrictive cardiomyopathy
7)irreversible hepatic or renal dysfuntion
8)severe mental retardation or chromosomal abnormality
9)severe pulmonary hyper tension

目標参加者数/Target sample size

15

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	澤　芳樹

英語

名
ミドルネーム
姓	Yoshiki Sawa

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Graduate School of Medicine, Osaka University

所属部署/Division name

日本語
心臓血管外科

英語
Department of Cardiovascular Surgery

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2 Yamadaoka Suita Osaka Japan

電話/TEL

+81-6-6879-3160

Email/Email

sawa@surg1.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	平　将生

英語

名
ミドルネーム
姓	Masaki Taira

組織名/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Graduate School of Medicine, Osaka University

部署名/Division name

日本語
心臓血管外科

英語
Department of Cardiovascular Surgery

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2 Yamadaoka Suita Osaka Japan

電話/TEL

+81-6-6879-3154

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

taira@surg1.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Department of Cardiovascular Surgery, Graduate School of medicine, Osaka University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪大学大学院医学系研究科　心臓血管外科

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Ministry of Health, Labour and Welfare Japan

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
テルモ株式会社

英語
TERUMO

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学医学部附属病院（大阪府）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2014

年

05

月

13

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2014

年

03

月

27

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014

年

04

月

24

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2014

年

05

月

13

日

最終更新日/Last modified on

2014

年

05

月

13

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000016252

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000016252