UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
低フォスファターゼ症（HPP）患者を対象としたAsfotase Alfa（ALXN1215）（ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白）の安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験

英語
A Multicenter study of the safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) in patients with hypophosphatasia (HPP)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
低フォスファターゼ症（HPP）患者を対象としたAsfotase Alfaの安全性,有効性の検討

英語
Safety and efficacy of Asfotase Alfa in patients with hypophosphatasia (HPP)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
低フォスファターゼ症（HPP）患者を対象としたAsfotase Alfa（ALXN1215）（ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白）の安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験

英語
A Multicenter study of the safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) in patients with hypophosphatasia (HPP)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
低フォスファターゼ症（HPP）患者を対象としたAsfotase Alfaの安全性,有効性の検討

英語
Safety and efficacy of Asfotase Alfa in patients with hypophosphatasia (HPP)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
低フォスファターゼ症

英語
hypophosphatasia

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
低フォスファターゼ症と診断された患者を対象として、Asfotase Alfa (ALXN1215)の安全性、有効性を検討する

英語
Safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) in patients with hypophosphatasia

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
Asfotase Alfa (ALXN1215)の反復皮下注射時の安全性

英語
Safety of repeated subcutaneous injections of Asfotase Alfa (ALXN1215)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
治験薬：Asfotase Alfa (ALXN1215)
用量：6mg/kg/週（週3回分割投与）

英語
Drug: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Dose: 6mg/kg/week (divided 3 times a week)

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下の「1」、「2」、「3」のいずれかの選択基準を満たし、かつ「4」の選択基準を満たさなければならない。
1. 本治験外でAsfotase Alfa (ALXN1215)をすでに投与している患者
2. 低ホスファターゼ症と診断されている患者
3. 以下に示した(1)～(6)の項目の全て若しくは一部を満たし、医師がHPPの可能性が高いと判断する患者：
(1) 血清中総ALPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回っている。
(2) 胎児エコーにて
　1）著明な四肢短縮（妊娠中後期におけるFL(大腿骨骨幹長)が-4SD以下）
　2）骨幹端の拡大像（大腿骨骨幹端長／FL比＞0.33）
　3）頭蓋癆（プローブによる軽度の圧迫による頭蓋骨の変形）
　4）胸郭低形成（胸郭周囲／腹囲比＜0.6）
(3) 胎児CTにて
　1）全身の著明な骨化不全
　2）長管骨の極端な短縮
　3）胸郭低形成
(4) 以下の特徴を有するHPPのレントゲン画像所見を有する：
　1）骨幹端のフレアおよび摩耗
　2）重度かつ全身性の骨減少症
　3）成長軟骨帯拡大
　4）X線透過像または硬化の領域
(5) 以下のHPP関連所見に2項目以上当てはまる：
　1）以下の既往歴または現病歴：
　　①出生後の非外傷性骨折
　　②骨折治癒遅延
　2）腎石灰沈着症または血清中カルシウム濃度上昇の既往
　3）機能的な頭蓋骨縫合早期癒合症
　4）呼吸器系の機能障害またはくる病性胸郭変形
　5）ビタミンB6依存性けいれん発作
　6）成長障害
　7）乳歯の早期脱落
(6) 組織非特異的ALP遺伝子の変異が確認されている
4. 被験者本人もしくは代諾者から書面による同意取得が可能な患者

英語
Patients must meet one selection criteria of following "1", "2", and "3", and must meet the selection criteria of "4."
1. Patient who have been already treated with Asfotae Alfa (ALXN1215) out of this clinical trial
2. Patient who have diagnosed as HPP
3. Documented diagnosis of HPP as indicated by:
(1) Total serum alkaline phosphatase below the lower limit of normal for age
(2) Ultrasonographic features of prenatal, characterized by:
1) severe short extremities (femur length <-4SD in second and third trimesters)
2) extending into the metaphysis (femur metaphysis length or femur length >0.33)
3) craniotabes
4) Hypoplastic thorax (Thoracic or abdominal circumference <0.6)
(3) Computed tomographic findings of prenatal, characterized by:
1) Generalized decreased ossification
2) Extreme shortening of tubular bones
3) Hypoplastic thorax
(4) Radiographic evidence of HPP, characterized by:
1) Flared and frayed metaphyses
2) Severe, generalized osteopenia
3) Widened growth plates
4) Areas of radiolucency or sclerosis
(5) Two or more of the following HPP-related findings:
1) History or presence of:
- Nontraumatic post-natal fracture
- Delayed fracture healing
2) Nephrocalcinosis or history of elevated serum calcium
3) Functional craniosynostosis
4) Respiratory compromise or rachitic chest deformity
5) Vitamin B6 dependent seizures
6) Failure to thrive
7) Premature tooth loss
(6) Patient who have the mutation of tissue non-specific ALP gene
4. Parent or legal guardian(s) must provide written informed consent prior to any study procedures being performed and must be willing to comply with all study-required procedures

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下の除外基準のいずれかに該当する患者は、本治験の登録から除外する：
1. ビタミンD欠乏によるくる病やHPP以外を原因とするくる病と診断される患者。
2. 血清CaとPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回る患者。
3. 妊娠している患者又は授乳中の患者。
4. 治験期間中に適切な避妊法を実施することができない、妊娠する可能性のある女性患者と男性患者
5. スクリーニング日以前2年以内にビスホスホネート製剤の治療歴がある患者。
6. Asfotase Alfa (ALXN1215)の成分に過敏症の既往歴を持つ患者。
7. 現在、HPP治療のための治験薬、医療機器または治療法（骨髄移植など）を使用する他の治験に参加している患者。
8. 自ら治験を実施する者の判断のもと、治験参加が不可能と判断される臨床的に重大な疾患がある患者。

英語
Patients will be excluded from enrollment in this study if they meet any of the following exclusion criteria:

1. Current evidence of treatable form of rickets
2. Serum calcium or phosphate levels below the normal range
3. Pregnant women and nursing mothers
4. Patient who cannot enforce suitable contraceptive measures during the clinical trial
5. Prior treatment with bisphosphonates
Treatment with an investigational drug within 1 month prior to the start of asfotase alfa treatment
7. Current enrollment in any other study involving an investigational new drug, device or treatment for HPP (e.g., bone marrow transplantation)
8. Clinically significant disease that precludes study participation, in the opinion of the Investigator

目標参加者数/Target sample size

20

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	大薗　惠一

英語

名
ミドルネーム
姓	Keiichi Ozono

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Osaka University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2－2

英語
2-2 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan

電話/TEL

06-6879-3932

Email/Email

keioz@ped.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	北岡　太一

英語

名
ミドルネーム
姓	Taichi Kitaoka

組織名/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Osaka University Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2－2

英語
2-2 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan

電話/TEL

06-6879-3932

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hpp-studygp@ped.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
HPP study group

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
HPP study group

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
ALEXION Phalmaceuticals

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
アレクシオンファーマ合同会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
公益財団法人先端医療振興財団

英語
Translational Research Informatics Center

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2014

年

08

月

11

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2014

年

07

月

28

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014

年

08

月

11

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2014

年

08

月

10

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

09

月

02

日

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日本語
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