UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
BRATフレームワークを用いたMIRCERAとその他ESAのB/R評価

英語
Benefit-risk assessment of MIRCERA and other ESAs using the BRAT framework

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
BRATフレームワークを用いたMIRCERAとその他ESAのB/R評価

英語
Benefit-risk assessment of MIRCERA and other ESAs using the BRAT framework

科学的試験名/Scientific Title

日本語
BRATフレームワークを用いたMIRCERAとその他ESAのB/R評価

英語
Benefit-risk assessment of MIRCERA and other ESAs using the BRAT framework

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
BRATフレームワークを用いたMIRCERAとその他ESAのB/R評価

英語
Benefit-risk assessment of MIRCERA and other ESAs using the BRAT framework

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
慢性腎不全

英語
Chronic renal insufficiency

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
腎臓内科学/Nephrology	輸血医学/Blood transfusion

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
医療data base（DB）を用いて市販薬のベネフィット・リスク (Benefit-Risk: B/R) 評価の可能性及びその限界を調査することを本研究の目的とする。

英語
The main objective of this study is to investigate the feasibility and limitation of the benefit-risk assessment of commercial drug products using medical databases.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
米国製薬団体PhRMAが提案したBRAT（Benefit-Risk Action Team）フレームワークを用い，MIRCERAとその他Erythropoiesis Stimulating Agent（ESA）で比較することで，医療DBを用いたB/R評価の有用性と問題点を明らかにすることを目標とする。

英語
Demonstration of the feasibility of benefit-risk assessment with medical DB by comparing MIRCERA and other ESAs using the BRAT framework proposed by the PhRMA.

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
ベネフィット及びリスクは以下の項目とし，各項目の重み付けは実施しない。
ベネフィット：
貧血改善効果
Hb維持効果
無輸血
臨床使用
通院回数
腎不全進展抑制（腎保護）
ADL改善

リスク：
バスキュラーアクセス血栓症
高血圧
高血圧性脳症
血小板数減少
赤芽球癆
過敏反応
心血管系有害事象（心疾患）
肺塞栓を含む血栓塞栓症
消化管出血
類薬のリスクとして，脳出血

英語
Benefit and risk assessment includes the following parameters and will not employ a weighted approach for any parameter.

Benefit:
Anemia Improving Effect
Hb Maintaining Effect
Blood Transfusion-Free
Number of Visits
Suppression of Renal Insufficiency Progression (Renal Protection)
ADL Improvement

Risk:
Vascular Access Thrombosis
Hypertension
Hypertensive Encephalopathy
Decreased Platelet Count
Aplasia Pure Red Cel
Hypersensitive Reaction
Cardiovascular Adverse Event (Heart Disease)
Thromboembolism Including Pulmonary Embolism
Gastrointestinal Hemorrhage
Cerebral hemorrhage as risk associated with similar drugs

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
日本におけるMIRCERA発売年月である2011年7月以降にMIRCERA若しくはその他ESAを継続して少なくとも6ヵ月間（初回投与日と最終投与日の日数差が180日）以上投与した慢性腎不全患者を対象とする。

英語
The analysis set will include patients with chronic renal insufficiency who meet these conditions and have continuously receive MIRCERA or other ESAs for a duration of at least 6 months (the difference between the date of initial dose and the date of final dose is at least 180 days) since July 2011 (after the product launch of MIRCERA) or later.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
設定しない。

英語
N/A

目標参加者数/Target sample size

500

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	今川純一

英語

名
ミドルネーム
姓	Jyunichi Imagawa

所属組織/Organization

日本語
中外製薬株式会社

英語
Chugai Pharmaceutical Co.Ltd.

所属部署/Division name

日本語
医薬安全性本部

英語
Drug Safety Div.

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
中央区日本橋室町2-1-1

英語
1-1 Nihonbashi-Muromachi 2-chome,Chuouku,Tokyo

電話/TEL

03-3281-6611

Email/Email

imagawajni@chugai-pharm.co.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	宮脇奈津子

英語

名
ミドルネーム
姓	Natsuko Miyawaki

組織名/Organization

日本語
中外製薬株式会社

英語
Chugai Pharmaceutical Co.Ltd.

部署名/Division name

日本語
医薬安全性本部

英語
Drug Safety Div.

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
中央区日本橋室町2-1-1

英語
1-1 Nihonbashi-Muromachi 2-chome,Chuouku,Tokyo

電話/TEL

03-3281-6611

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

miyawakintk@chugai-pharm.co.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Chugai Pharmaceutical Co.Ltd.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
中外製薬株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
自己調達

英語
Chugai Pharmaceutical Co.Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
中外製薬株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2014

年

10

月

24

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

http://dij.sagepub.com/cgi/reprint/2168479016656029v1.pdf?ijkey=Iz9GVM20HrHc3vk&keytype=finite

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語
背景：
Real Word設定におけるベネフィット・リスク（B-R）の評価は、医薬品のための重要な課題であるが、いくつかの研究により、このアプローチを探求してきました。ベネフィット・リスク・アクションチーム（BRAT）フレームワークを適用することにより、医療データベースを使用して、B-R評価の有用性と限界を調べるために、我々は、エリスロポエチンに関してケーススタディを行いました。
方法：
Medical Data Visionの医療データベースから市販後のデータを用いて、メトキシ・ポリエチレングリコール - エポエチンベータ（C.E.R.A.：持続性エリスロポエチン受容体活性化薬），その他の赤血球造血刺激剤（ESA）とでB-R比較を行いました。データは2011年7月から2014年3月までのC.E.R.A.で治療中の慢性腎臓病（CKD）患者から131例（非透析109例，血液透析22例），他のESAで治療中の 542例（非透析327例，血液透析215例）を得ました。
結果：
C.E.R.A.のB-Rプロファイルは主にオッズ比で評価した。非透析，血液透析の両CKD患者における他のESAのB-Rプロファイルと同様であるように思われました。各アウトカムに対する様々な点推定値と信頼区間にもかかわらず、サブグループの結果は、B-R評価の全体的な分析と比較して顕著な差異を示さなかった。
結論：
B-Rの評価は、医療データベースとBRATフレームワークを使用して行うことができるが、単一のデータソースを使用する場合には制限が存在します。データ抽出の際の選択，アウトカムを定義するときには注意が必要です。さらなる研究により，このアプローチの実用化を促進することが必要です。

英語
Background
While benefit-risk (B-R) assessment in the real-world setting is an important challenge for pharmacovigilance, few studies have explored this approach. To investigate the utility and limitations of B-R assessment using a healthcare database by applying the Benefit Risk Action Team (BRAT) framework, we have conducted a case study with erythropoietin agents.
Methods
Post-marketing data from the Medical Data Vision healthcare database were used in a B-R comparison between methoxy polyethylene glycol-epoetin beta (continuous erythropoietin receptor activator: C.E.R.A.) and other erythropoiesis stimulating agents (ESAs). Data were from patients with chronic kidney disease (CKD) treated with C.E.R.A. (n=131: nondialysis, n=109; hemodialysis, n= 22) or other ESAs (n=542: nondialysis, n= 327; hemodialysis, n=215) between July 2011 and March 2014.
Results
The B-R profile for C.E.R.A. appeared to be similar to that for other ESAs in both nondialysis and hemodialysis patients with CKD, when benefits and risks were mainly assessed in terms of odds ratios. Despite various point estimates and confidence intervals for each outcome, the results of subgroup analyses showed no notable differences from the overall analysis in B-R assessment.
Conclusions
B-R assessment can be performed using the BRAT framework with a healthcare database, but limitations exist when using a single data source. Care should be taken when selecting data for extraction and defining outcomes of interest. Further research is necessary to facilitate practical application of this approach.

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2014

年

08

月

22

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014

年

08

月

22

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2014

年

12

月

06

日

その他関連情報/Other related information

日本語
本疫学研究の目的及びB/Rの分析を行う上で，必要なデータが揃っており，分析に最適と考えられるMDV（Medical Data Vision：メディカル・データ・ビジョン）社の診療DBを用いる。MDV診療DBは病院から匿名化された症例情報を集めたDBで，電子レセプトとDPCファイルを基に契約している病院にて匿名化されたものをMDV社にてDB化したもので，2014年5月現在，日本国内の急性期病院（DPC参加病院）147施設約750万人の患者情報が集積されている。対象とする患者数や処方日数，処方量等の分析が可能なツールであり，疾患や薬剤だけでなく，手術や検査など実際の診療行為を起点とした多角的な分析も可能である。

英語
The MDV medical record database is selected as the most suitable data source for the intended study due to the fact that it contains all necessary data required to achieve the objective of the epidemiological study and to conduct the benefit-risk analysis as planned. The MDV medical record database consists of anonymized patient information collected from hospitals. Data from electronic receipts and Diagnosis Procedure Combination (DPC) files are anonymized at contracting hospitals and sent to MDV for the generation of a database. It contains medical information derived from approximately 7.5 million patients at 147 acute-phase medical institutions participating in the DPC system in Japan as of May 2014. It provides a tool that allows not only the analysis of the number of patients and the amount of drugs prescribed in a specific field of interest, but also a multidimensional analysis based on actual medical treatments, including surgery and examination.

登録日時/Registered date

2014

年

10

月

24

日

最終更新日/Last modified on

2016

年

07

月

14

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000018035

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000018035