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利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000017661
受付番号 R000020406
科学的試験名 遅発型ポンペ病患者ハイリスクスクリーニング調査研究
一般公開日(本登録希望日) 2015/05/25
最終更新日 2020/05/26

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 遅発型ポンペ病患者ハイリスクスクリーニング調査研究 Pompe disease high risk screening in Japan
一般向け試験名略称/Acronym ポンペ病頻度調査研究 PHiRS-J
科学的試験名/Scientific Title 遅発型ポンペ病患者ハイリスクスクリーニング調査研究 Pompe disease high risk screening in Japan
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym ポンペ病頻度調査研究 PHiRS-J
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition ポンペ病 Pompe Disease
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 筋力低下ないし高クレアチンキナーゼ血症を呈し診断未確定である1歳以上の筋疾患患者に潜在する,遅発型ポンペ病患者の頻度を明らかにする。 To unveil prevalence of late-onset Pompe disease (LOPD) in patients with muscular disorders of unclassified muscle weakness and/or high level of creatine kinase.
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others 疾患頻度の疫学的調査 Epidemiological surveillance of disease prevalence.
試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 二次検査においてリンパ球のGAA活性が低下し,かつGAA遺伝子のホモ接合性変異が同定された患者数(この群を「確診群」と呼ぶ)。 Number of patients who showed decreased GAA activity at secondary test with lymphocyte as well as homozygous mutation of GAA gene ("definitive diagnosis group").
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes ・二次検査においてリンパ球のGAA活性低下およびGAA遺伝子ホモ接合性変異の何れかもしくは何れもが同定されなかった患者数(この群を「擬診群」と呼ぶ)。
・上記の「確診群」「擬診群」および一次検査でGAA活性低下を認めなかった群(この群を「否定群」と呼ぶ)の各群における臨床情報の差異。
- Number of patients who did not show decreased GAA activity at secondary test with lymphocyte and/or homozygous mutation of GAA gene ("suspected diagnosis group").
- Difference of clinical information from "definitive diagnosis group", "suspected diagnosis group", and "exclusion group" that did not show decreased GAA activity at primary test.

基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
1 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 研究参加施設を受診中の患者で(外来・入院の別を問わない),以下の選択基準a)~c)をすべて満たす患者を,組み入れ患者の候補とする。
a)年齢が満1歳以上である。
b)以下のいずれか,もしくは両者を満たす。
b-1)筋疾患に由来すると臨床的に考えられる筋力低下を呈する。
b-2)筋疾患に由来すると臨床的に考えられる高CK血症を呈する。
c)これまでにb-1)およびb-2)をきたしうる他の疾患の存在を支持する臨床所見および検査結果がない。
以上の選択基準a)~c)のすべてを満たし,この研究による検査および臨床情報の収集に本人ないし代諾者が同意する患者を,研究対象とする。
Candidate patient who is eligible for inclusion is under receiving medical check in your hospital (no matter of outpatient and inpatient) and to fulfill following criteria: a)-c)
a) Older than 1 year old.
b) Fulfill following either or both conditions;
b-1) Muscle weakness which is considered clinically due to muscle disorders
b-2) High level of CK which is considered clinically due to muscle disorders
c) There is no clinical feature and medical results that indicate other disorders which shows b-1) and b-2) so far.

Study object must have fulfilled all of inclusion criteria a)-c) and able to obtain informed consent from patient or legally authorized representative for medical test and collecting clinical information in this study.
除外基準/Key exclusion criteria この研究では除外基準を設定しない。 No exclusion criteria in this study.
目標参加者数/Target sample size 150

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
克久
ミドルネーム
尾方
Katsuhisa
ミドルネーム
Ogata
所属組織/Organization 国立病院機構東埼玉病院 National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
所属部署/Division name 臨床研究部 Institute of Clinical Research
郵便番号/Zip code 349-0196
住所/Address 埼玉県蓮田市黒浜4147 4147 Kurohama, Hasuda, Saitama, Japan
電話/TEL 048-768-1161
Email/Email ogata-neu@umin.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
美貴子
ミドルネーム
重盛
Mikiko
ミドルネーム
Shigemori
組織名/Organization 筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク Muscular Dystrophy Clinical Trial Network
部署名/Division name 事務局 Secretariat Ofifce
郵便番号/Zip code 187-8551
住所/Address 東京都小平市小川東町4-1-1 国立精神・神経医療研究センター病院内 c/o National Center of Neurology and Psychiatry, 4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo, Japan
電話/TEL 042-341-2711(3052)
試験のホームページURL/Homepage URL http://www.mdctn.jp/
Email/Email shigemori@ncnp.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Muscular Dystrophy Clinical Trial Network
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Sanofi K. K.
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
サノフィ株式会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor ・国立病院機構東埼玉病院
・国立精神・神経医療研究センター
・国立成育医療研究センター
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
- National Center of Neurology and Psychiatry
- National Center for Child Health and Development
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 国立病院機構東埼玉病院倫理委員会 Ethics Committee, National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
住所/Address 埼玉県蓮田市黒浜4147 4147 Kurohama, Hasuda, Saitama, Japan
電話/Tel 048-768-1161
Email/Email 210-cltrials@mail.hosp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions ・国立病院機構旭川医療センター(北海道)
・国立病院機構青森病院(青森県)
・国立病院機構仙台西多賀病院(宮城県)
・国立病院機構あきた病院(秋田県)
・国立病院機構東埼玉病院(埼玉県)
・東京女子医科大学病院(東京都)
・国立精神・神経医療研究センター病院(東京都)
・名古屋市立大学病院(愛知県)
・国立病院機構鈴鹿病院(三重県)
・大阪大学医学部附属病院(大阪府)
・国立病院機構刀根山病院(大阪府)
・国立病院機構大牟田病院(福岡県)
・熊本大学医学部附属病院(熊本県)
・奈良県立医科大学附属病院(奈良県)
・国立病院機構下志津病院(千葉県)
・国立病院機構長良医療センター(岐阜県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2015 05 25

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2014 07 16
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2014 07 16
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2015 06 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2018 08 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
2018 08 31
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
2018 08 31
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2020 08 31

その他/Other
その他関連情報/Other related information 前向き観察研究の追跡を終了 Prospective observation has finished.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2015 05 24
最終更新日/Last modified on
2020 05 26


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URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000020406

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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