UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
筋ジストロフィーの臨床試験におけるアウトカムメジャー研究

英語
Study of outcome measures in muscular dystrophy clinical trials

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
MDCTNアウトカムメジャー研究

英語
MDCTN-OM

科学的試験名/Scientific Title

日本語
筋ジストロフィーの臨床試験におけるアウトカムメジャー研究

英語
Study of outcome measures in muscular dystrophy clinical trials

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
MDCTNアウトカムメジャー研究

英語
MDCTN-OM

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
Duchenne型筋ジストロフィー

英語
Duchenne muscular dystrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics
リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
Duchenne型筋ジストロフィーの臨床試験における信頼性および妥当性の高い運動機能評価法として、6分間歩行に代わるアウトカムメジャーを作成する。

英語
To create reliable and valid outcome measures of motor function in Duchenne muscular dystrophy clinical trials alternative to 6-minute walk test.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
信頼性
妥当性

英語
Reliability
Validity

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
再テスト信頼性
併存的妥当性
最小変化量

英語
Test-retest reliability
Concurrent validity
Minimal clinically important differences; MCIDs

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
主観的評価と運動機能評価項目の相関

英語
Relationship between subjective estimate and motor function test.

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

6

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

12

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男/Male

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
a) ジストロフィン遺伝子検査または筋病理でジストロフィン異常が証明され、Duchenne型筋ジストロフィーと確定診断された患者
b) 性別：男性
c) 年齢：6歳以上12歳未満
d) 自力で床からの立ち上がりおよび歩行が可能で、かつ6分間歩行の距離が75m以上（日常で車椅子を使用していても可）
e) ステロイドを使用している場合には、ベースラインの評価の6ヵ月以上前から使用開始しており、3ヵ月以内にステロイドの用法・用量に変更がなく症状が安定している患者

以上の選択基準a)～e)のすべてを満たし、本研究の内容について代諾者から十分な理解と文書による同意が得られ、本人に関しても理解力に応じた説明を行い、可能な限り文書で同意（アセント）を得られた患者。

英語
a) Patients with Duchenne muscular dystrophy confirmed by dystrophin gene analysis and/or muscle pathology.
b) Sex; males.
c) Age; 6 to <12 years old.
d) Patients who are able to stand up from the floor and complete 6-minute walk test with minimal distance of at least 75m (allowing wheelchair user in his daily life).
e) Patients receiving steroid for a minimum of 6 months immediately prior to baseline evaluation, with no significant change in dosing regimen or total daily dosage for a minimum of 3 months immediately prior to baseline evaluation when used.

Patients must meet all of the inclusion criteria a)-e) and able to give informed assent (where appropriate) and/or consent in writing signed by the patients and/or legally authorized representative for this study.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
a) 臨床上明らかな心不全、呼吸不全の症状を有すると研究責任医師または研究分担医師が判断した患者
b) 持続的に人工呼吸器を使用している患者（就寝中の非侵襲的陽圧換気療法（NPPV）の使用は可）
c) 運動機能評価の実施の妨げになるような知的障害、自閉傾向、注意欠陥多動性障害などの行動異常をもつと研究責任医師または研究分担医師が判断した患者
d) そのほかに研究責任医師または研究分担医師が本研究の対象として不適切と判断した患者
e) 現在ほかの臨床試験・治験に参加している患者

英語
a) Patients with obvious heart failure and respiratory failure in the judgement of principal investigator or sub-investigator.
b) Patients with persistent artificial ventilation (excepting the use of Noninvasive Positive Pressure Ventilation (NPPV) at night).
c) Patients with behavioral problems interfered with motor function test such as intellectual disability, autism, attention-deficit hyperactivity disorder in the judgement of principal investigator or sub-investigator.
d) Patients who were considered inappropriate for this study by principal investigator or sub-investigator for other reason.
e) Patients who are part of other clinical trials now.

目標参加者数/Target sample size

50

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	竹下　絵里

英語

名
ミドルネーム
姓	Eri Takeshita

所属組織/Organization

日本語
国立精神・神経医療研究センター病院

英語
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)

所属部署/Division name

日本語
小児神経科

英語
Department of Child Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒187-8551　東京都小平市小川東町4-1-1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL

042-341-2711

Email/Email

erit@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	重盛　美貴子

英語

名
ミドルネーム
姓	Mikiko Shigemori

組織名/Organization

日本語
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク

英語
Muscular Dystrophy Clinical Trial Network

部署名/Division name

日本語
事務局

英語
Secretariat Office

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒187-8551　東京都小平市小川東町4-1-1　国立精神・神経医療研究センター内

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL

042-341-2711

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.mdctn.jp/

Email/Email

shigemori@ncnp.go.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Muscular Dystrophy Clinical Trial Network

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Taiho Pharmaceutical Co. Ltd.
Daiichi Sankyo Company, Limited.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
大鵬薬品工業株式会社
第一三共株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
国立精神・神経医療研究センター
日本医療研究開発機構

英語
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
Japan Agency for Medical Research and Development (AMED)

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立病院機構八雲病院（北海道）
国立病院機構東埼玉病院（埼玉県）
国立病院機構下志津病院（千葉県）
東京女子医科大学病院小児科（東京都）
国立精神・神経医療研究センター病院（東京都）
信濃医療福祉センター（長野県）
国立病院機構医王病院（石川県）
国立病院機構長良医療センター（岐阜県）
滋賀県立小児保健医療センター（滋賀県）
国立病院機構宇多野病院（京都府）
国立病院機構刀根山病院（大阪府）
兵庫医科大学病院（兵庫県）
鳥取大学医学部附属病院（鳥取県）
文佑会原病院（福岡県）
国立病院機構大牟田病院（福岡県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2015

年

07

月

07

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2015

年

04

月

02

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2015

年

07

月

08

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2017

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2017

年

03

月

31

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2017

年

03

月

31

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2017

年

03

月

31

日

その他関連情報/Other related information

日本語
前向き観察研究を実施中

英語
Prospective observational study in operation.

登録日時/Registered date

2015

年

07

月

07

日

最終更新日/Last modified on

2017

年

07

月

08

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000021109

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