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試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000018235
受付番号 R000021109
科学的試験名 筋ジストロフィーの臨床試験におけるアウトカムメジャー研究
一般公開日(本登録希望日) 2015/07/07
最終更新日 2017/07/08

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 筋ジストロフィーの臨床試験におけるアウトカムメジャー研究 Study of outcome measures in muscular dystrophy clinical trials
一般向け試験名略称/Acronym MDCTNアウトカムメジャー研究 MDCTN-OM
科学的試験名/Scientific Title 筋ジストロフィーの臨床試験におけるアウトカムメジャー研究 Study of outcome measures in muscular dystrophy clinical trials
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym MDCTNアウトカムメジャー研究 MDCTN-OM
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition Duchenne型筋ジストロフィー Duchenne muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 Duchenne型筋ジストロフィーの臨床試験における信頼性および妥当性の高い運動機能評価法として、6分間歩行に代わるアウトカムメジャーを作成する。 To create reliable and valid outcome measures of motor function in Duchenne muscular dystrophy clinical trials alternative to 6-minute walk test.
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others 信頼性
妥当性
Reliability
Validity
試験の性質1/Trial characteristics_1 その他/Others
試験の性質2/Trial characteristics_2 その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 再テスト信頼性
併存的妥当性
最小変化量
Test-retest reliability
Concurrent validity
Minimal clinically important differences; MCIDs
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 主観的評価と運動機能評価項目の相関 Relationship between subjective estimate and motor function test.

基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
6 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
12 歳/years-old 未満/>
性別/Gender 男/Male
選択基準/Key inclusion criteria a) ジストロフィン遺伝子検査または筋病理でジストロフィン異常が証明され、Duchenne型筋ジストロフィーと確定診断された患者
b) 性別:男性
c) 年齢:6歳以上12歳未満
d) 自力で床からの立ち上がりおよび歩行が可能で、かつ6分間歩行の距離が75m以上(日常で車椅子を使用していても可)
e) ステロイドを使用している場合には、ベースラインの評価の6ヵ月以上前から使用開始しており、3ヵ月以内にステロイドの用法・用量に変更がなく症状が安定している患者

以上の選択基準a)~e)のすべてを満たし、本研究の内容について代諾者から十分な理解と文書による同意が得られ、本人に関しても理解力に応じた説明を行い、可能な限り文書で同意(アセント)を得られた患者。
a) Patients with Duchenne muscular dystrophy confirmed by dystrophin gene analysis and/or muscle pathology.
b) Sex; males.
c) Age; 6 to <12 years old.
d) Patients who are able to stand up from the floor and complete 6-minute walk test with minimal distance of at least 75m (allowing wheelchair user in his daily life).
e) Patients receiving steroid for a minimum of 6 months immediately prior to baseline evaluation, with no significant change in dosing regimen or total daily dosage for a minimum of 3 months immediately prior to baseline evaluation when used.

Patients must meet all of the inclusion criteria a)-e) and able to give informed assent (where appropriate) and/or consent in writing signed by the patients and/or legally authorized representative for this study.
除外基準/Key exclusion criteria a) 臨床上明らかな心不全、呼吸不全の症状を有すると研究責任医師または研究分担医師が判断した患者
b) 持続的に人工呼吸器を使用している患者(就寝中の非侵襲的陽圧換気療法(NPPV)の使用は可)
c) 運動機能評価の実施の妨げになるような知的障害、自閉傾向、注意欠陥多動性障害などの行動異常をもつと研究責任医師または研究分担医師が判断した患者
d) そのほかに研究責任医師または研究分担医師が本研究の対象として不適切と判断した患者
e) 現在ほかの臨床試験・治験に参加している患者
a) Patients with obvious heart failure and respiratory failure in the judgement of principal investigator or sub-investigator.
b) Patients with persistent artificial ventilation (excepting the use of Noninvasive Positive Pressure Ventilation (NPPV) at night).
c) Patients with behavioral problems interfered with motor function test such as intellectual disability, autism, attention-deficit hyperactivity disorder in the judgement of principal investigator or sub-investigator.
d) Patients who were considered inappropriate for this study by principal investigator or sub-investigator for other reason.
e) Patients who are part of other clinical trials now.
目標参加者数/Target sample size 50

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
竹下 絵里

ミドルネーム
Eri Takeshita
所属組織/Organization 国立精神・神経医療研究センター病院 National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
所属部署/Division name 小児神経科 Department of Child Neurology
郵便番号/Zip code
住所/Address 〒187-8551 東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL 042-341-2711
Email/Email erit@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
重盛 美貴子

ミドルネーム
Mikiko Shigemori
組織名/Organization 筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク Muscular Dystrophy Clinical Trial Network
部署名/Division name 事務局 Secretariat Office
郵便番号/Zip code
住所/Address 〒187-8551 東京都小平市小川東町4-1-1 国立精神・神経医療研究センター内 4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL 042-341-2711
試験のホームページURL/Homepage URL http://www.mdctn.jp/
Email/Email shigemori@ncnp.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Muscular Dystrophy Clinical Trial Network
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Taiho Pharmaceutical Co. Ltd.
Daiichi Sankyo Company, Limited.
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
大鵬薬品工業株式会社
第一三共株式会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor 国立精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) 国立精神・神経医療研究センター
日本医療研究開発機構
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
Japan Agency for Medical Research and Development (AMED)

IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 国立病院機構八雲病院(北海道)
国立病院機構東埼玉病院(埼玉県)
国立病院機構下志津病院(千葉県)
東京女子医科大学病院小児科(東京都)
国立精神・神経医療研究センター病院(東京都)
信濃医療福祉センター(長野県)
国立病院機構医王病院(石川県)
国立病院機構長良医療センター(岐阜県)
滋賀県立小児保健医療センター(滋賀県)
国立病院機構宇多野病院(京都府)
国立病院機構刀根山病院(大阪府)
兵庫医科大学病院(兵庫県)
鳥取大学医学部附属病院(鳥取県)
文佑会原病院(福岡県)
国立病院機構大牟田病院(福岡県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2015 07 07

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 中間解析等の途中公開/Partially published

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2015 04 02
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2015 07 08
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2017 03 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
2017 03 31
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
2017 03 31
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2017 03 31

その他/Other
その他関連情報/Other related information 前向き観察研究を実施中 Prospective observational study in operation.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2015 07 07
最終更新日/Last modified on
2017 07 08


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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