UMIN試験ID | UMIN000023046 |
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受付番号 | R000022468 |
科学的試験名 | 活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤による治療効果の検討 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/07/08 |
最終更新日 | 2020/07/09 09:22:01 |
日本語
活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤による治療効果の検討
英語
Study of Efficacy of Sirolimus in Patients with Activated PI3Kdelta Syndrome
日本語
APDSに対するシロリムスによる治療
英語
Treatment of APDS with Sirolimus
日本語
活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤による治療効果の検討
英語
Study of Efficacy of Sirolimus in Patients with Activated PI3Kdelta Syndrome
日本語
APDSに対するシロリムスによる治療
英語
Treatment of APDS with Sirolimus
日本/Japan |
日本語
活性化PI3KΔ症候群
英語
Activated PI3Kdelta Syndrome
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
活性化PI3KΔ症候群(APDS)に対するシロリムス製剤による治療効果を評価する。
英語
To assess the efficacy of Sirolimus in patients with Activated PI3Kdelta syndrome (APDS).
有効性/Efficacy
日本語
英語
検証的/Confirmatory
日本語
リンパ球の異常活性化や増殖およびそれに伴うリンパ増殖症状(リンパ節腫大、肝脾腫、消化管リンパ濾胞)の改善に関して評価を行う。
英語
Reduction of lymphadenopathy, hepatosplenomegaly and lymphoid follicles in colon, due to abnormal activation and proliferation of lymphocytes.
日本語
易感染性の改善に関する評価
1)免疫学的検査
2)リンパ球機能検査
3)真菌検査
4)各種ウイルス検査(CMV、EBV、HHV、HSV)
英語
To assess the improvement in increased susceptibility to infection.
1) immunological test
2) lymphocyte function
3) test for fungal infection
4) test for viral infection (CMV, EBV, HHV, HSV)
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
シロリムスを体表面積当たり0.3㎎で開始し、有功血中濃度である5-10ng/mlを目標に調節する。
英語
An initial dose of 0.3 mg per surface area of sirolimus is administered once a day.
Dose is adjusted to maintain the blood level at 5-10 ng/ml.
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
2 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1) APDSと診断された患者
2)以下のリンパ増殖症状およびそれに伴う症状を呈する症例
リンパ節腫大
肝脾腫もしくは腹水貯留
消化管リンパ濾胞とそれに伴う消化管症状(下痢、血便)
英語
1) Patients with a diagnosis of APDS
2) Patients with clinical signs of lymphoproliferation as follows,
lymphadenopathy
hepatosplenomegaly and/or ascites
lymphoid follicles in colon with diarrhea and bloody stool
日本語
1)重度の感染症を合併する患者
2)血小板の重度の低下を認める患者
英語
1) Patients with severe infections
2) Patients with severe thrombocytopenia
5
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 内山 徹 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Toru Uchiyama |
日本語
国立成育医療研究センター研究所
英語
National Center for Child Health and Development
日本語
成育遺伝研究部
英語
Department of Human Genetics
日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1
英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
03-3416-0181
uchiyama-t@ncchd.go.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 内山 徹 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Toru Uchiyama |
日本語
国立成育医療研究センター研究所
英語
National Center for Child Health and Development
日本語
成育遺伝研究部
英語
Department of Human Genetics
日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1
英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
03-3416-0181
uchiyama-t@ncchd.go.jp
日本語
その他
英語
Department of Human Genetics
National Center for Child Health and Development
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国立成育医療研究センター研究所
日本語
成育遺伝研究部
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英語
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その他
英語
National Center for Child Health and Development
日本語
国立成育医療研究センター
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その他/Other
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英語
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英語
いいえ/NO
日本語
英語
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英語
2016 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
未公表/Unpublished
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
試験中止/Terminated
2015 | 年 | 09 | 月 | 25 | 日 |
2015 | 年 | 05 | 月 | 08 | 日 |
2015 | 年 | 09 | 月 | 25 | 日 |
2020 | 年 | 07 | 月 | 31 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 07 | 月 | 06 | 日 |
2020 | 年 | 07 | 月 | 09 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000022468
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022468
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |