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試験進捗状況
UMIN試験ID UMIN000023046
受付番号 R000022468
科学的試験名 活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤による治療効果の検討
一般公開日(本登録希望日) 2016/07/08
最終更新日 2016/07/06

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤による治療効果の検討 Study of Efficacy of Sirolimus in Patients with Activated PI3Kdelta Syndrome
一般向け試験名略称/Acronym APDSに対するシロリムスによる治療 Treatment of APDS with Sirolimus
科学的試験名/Scientific Title 活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤による治療効果の検討 Study of Efficacy of Sirolimus in Patients with Activated PI3Kdelta Syndrome
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym APDSに対するシロリムスによる治療 Treatment of APDS with Sirolimus
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 活性化PI3KΔ症候群 Activated PI3Kdelta Syndrome
疾患区分1/Classification by specialty
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 活性化PI3KΔ症候群(APDS)に対するシロリムス製剤による治療効果を評価する。 To assess the efficacy of Sirolimus in patients with Activated PI3Kdelta syndrome (APDS).
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes リンパ球の異常活性化や増殖およびそれに伴うリンパ増殖症状(リンパ節腫大、肝脾腫、消化管リンパ濾胞)の改善に関して評価を行う。 Reduction of lymphadenopathy, hepatosplenomegaly and lymphoid follicles in colon, due to abnormal activation and proliferation of lymphocytes.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 易感染性の改善に関する評価
1)免疫学的検査
2)リンパ球機能検査
3)真菌検査
4)各種ウイルス検査(CMV、EBV、HHV、HSV)
To assess the improvement in increased susceptibility to infection.
1) immunological test
2) lymphocyte function
3) test for fungal infection
4) test for viral infection (CMV, EBV, HHV, HSV)

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 シロリムスを体表面積当たり0.3㎎で開始し、有功血中濃度である5-10ng/mlを目標に調節する。 An initial dose of 0.3 mg per surface area of sirolimus is administered once a day.
Dose is adjusted to maintain the blood level at 5-10 ng/ml.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
2 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1) APDSと診断された患者
2)以下のリンパ増殖症状およびそれに伴う症状を呈する症例
リンパ節腫大
肝脾腫もしくは腹水貯留
消化管リンパ濾胞とそれに伴う消化管症状(下痢、血便)


1) Patients with a diagnosis of APDS
2) Patients with clinical signs of lymphoproliferation as follows,
lymphadenopathy
hepatosplenomegaly and/or ascites
lymphoid follicles in colon with diarrhea and bloody stool
除外基準/Key exclusion criteria 1)重度の感染症を合併する患者
2)血小板の重度の低下を認める患者
1) Patients with severe infections
2) Patients with severe thrombocytopenia
目標参加者数/Target sample size 5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
内山 徹

ミドルネーム
Toru Uchiyama
所属組織/Organization 国立成育医療研究センター研究所 National Center for Child Health and Development
所属部署/Division name 成育遺伝研究部 Department of Human Genetics
郵便番号/Zip code
住所/Address 東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
電話/TEL 03-3416-0181
Email/Email uchiyama-t@ncchd.go.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
内山 徹

ミドルネーム
Toru Uchiyama
組織名/Organization 国立成育医療研究センター研究所 National Center for Child Health and Development
部署名/Division name 成育遺伝研究部 Department of Human Genetics
郵便番号/Zip code
住所/Address 東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
電話/TEL 03-3416-0181
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email uchiyama-t@ncchd.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Department of Human Genetics
National Center for Child Health and Development
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
国立成育医療研究センター研究所
部署名/Department 成育遺伝研究部

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 National Center for Child Health and Development
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
国立成育医療研究センター
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization その他/Other
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2016 07 08

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2015 09 25
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2015 09 25
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 07 06
最終更新日/Last modified on
2016 07 06


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URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000022468
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022468

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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