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試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000021407
受付番号 R000022716
科学的試験名 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸（ALA）リン酸塩の安全性と有効性の検討
一般公開日（本登録希望日） 2016/03/15
最終更新日 2019/09/11

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸（ALA）リン酸塩の安全性と有効性の検討
A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia
一般向け試験名略称/Acronym 鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性 Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia
科学的試験名/Scientific Title 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸（ALA）リン酸塩の安全性と有効性の検討
A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性 Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 鉄芽球性貧血 sideroblastic anemia
疾患区分1/Classification by specialty
内科学一般/Medicine in general 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 ごく少数（３名予定）の鉄芽球性貧血の患者を対象に、5-ALAリン酸塩の内服治療の安全性と有効性を検討する。 Investigate the efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in a few patients with sideroblastic anemia.
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 内服開始12週後の有効性（ヘモグロビン値の改善効果）。 Efficacy (improvement of the hemoglobin value) at 12 weeks after the initiation of the treatment.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 試験開始から投与終了後８週間までの安全性。
Safety until 8 weeks after the discontinuation of the treatment.

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
食品/Food
介入1/Interventions/Control_1 5-アミノレブリン酸リン酸塩, 150mgカプセルを最長24週間、１日１回内服する。 Orally intake a 150 mg 5-aminolevulinic acid phosphate capsule once a day for up to 24 weeks.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit
20 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit
80 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 鉄芽球性貧血（先天性、後天性は問わない）と診断された患者のうち、文書により本研究への参加に同意された方。 Individuals with sideroblastic anemia willing to give written informed consent for study
participation
除外基準/Key exclusion criteria 血小板減少（10万以下）、好中球減少（1500以下）がみられる場合は、対象から除外する。

Platelet count less than 100,000/micro L.
Neutrophil count less than 1500/micro L.
目標参加者数/Target sample size 5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
名 晃史
ミドルネーム
姓 高折　
名 Akifumi
ミドルネーム
姓 Takaori-Kondo
所属組織/Organization 京都大学医学研究科 Graduate School of Medicine, Kyoto University
所属部署/Division name 血液・腫瘍内科学 Department of Hematology and Oncology
郵便番号/Zip code 606-8507
住所/Address 京都市左京区聖護院川原町54 54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto
電話/TEL 075-751-3150
Email/Email atakaori@kuhp.kyoto-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
名 浩
ミドルネーム
姓 川端　
名 Hiroshi
ミドルネーム
姓 Kawabata
組織名/Organization 京都大学医学研究科 Graduate School of Medicine, Kyoto University
部署名/Division name 血液・腫瘍内科学 Department of Hematology and Oncology
郵便番号/Zip code 606-8507
住所/Address 京都市左京区聖護院川原町54 54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto
電話/TEL 075-751-4964
試験のホームページURL/Homepage URL http://www.kuhp.kyoto-u.ac.jp/~hemonc/research/trial.html
Email/Email hkawabat@kuhp.kyoto-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 京都大学 Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University
機関名/Institute
（機関選択不可の場合）
部署名/Department 医学研究科　血液・腫瘍内科学

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 京都大学 Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University
機関名/Organization
（機関選択不可の場合）
組織名/Division 医学研究科血液・腫瘍内科学
組織の区分/Category of Funding Organization 自己調達/Self funding
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor ＳＢＩファーマ株式会社 SBI Pharmaceuticals Co., Ltd
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 京都大学大学院医学研究科・医学部及び医学部附属病院医の倫理委員会 Kyoto University Graduate School and Faculty of Medicine, Ethics Committee
住所/Address 京都市左京区吉田近衛町 Yoshida Konoe-cho, Sakyo-ku, Kyoto
電話/Tel 075-753-4680
Email/Email ethcom@kuhp.kyoto-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 京都大学医学部附属病院（京都府）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information
2016 年 03 月 15 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled 4
主な結果/Results 環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者２名およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者２名の計４名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。2名は２４週、2名3は１２週間の試験食品を内服した。いずれの患者においても、１２週目および２４週目で、有効性の基準に合致するヘモグロビン値の上昇は認めなかった。いずれの症例においても、観察期間中に明らかな副作用はみられなかった。 Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria. No treatment-related adverse events were reported.
主な結果入力日/Results date posted
2019 年 09 月 11 日
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics 環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者２名（UPN 01, 02）およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者２名（UPN 03, 04）の計４名。成人男性1名、成人女性3名。 Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent.One was male and the other 3 were female.
参加者の流れ/Participant flow 計４名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。UPN 01, 04は２４週、UPN 02, 03は１２週間の試験食品を内服した。 Totally 4 patients were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks.
有害事象/Adverse events 高齢の患者1名では、試験開始直後に転倒後の腰椎圧迫骨折で入院する有害事象がみられたが、試験開始前から歩行困難なほどの強い腰痛を認めており、試験薬との因果関係は考えにくいものと判断された。これ以外には、いずれの症例においても、観察期間中に明らかな有害事象はみられなかった。 A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported.
評価項目/Outcome measures 主要評価項目はヘモグロビン値とし、試験開始から12週目および24週目に試験開始前の所見との比較を行った。ヘモグロビン値の1 g/dl以上の上昇をもって有効と判断することとした。
副次的評価項目:は有害事象の有無と程度であった。
As the primary endpoint, efficacy (improvement of the hemoglobin value >1g/dL) at 12 weeks after the initiation of the treatment was evaluated. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria.
Secondary endpoint was safety of this treatment. A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported.
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2016 年 02 月 26 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2016 年 02 月 26 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date
2016 年 03 月 15 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2018 年 03 月 31 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2019 年 03 月 31 日

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 年 03 月 09 日
最終更新日/Last modified on
2019 年 09 月 11 日


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名

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