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UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧 |
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利用者名: | UMIN ID: |
試験進捗状況 | 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting |
UMIN試験ID | UMIN000021407 |
受付番号 | R000022716 |
科学的試験名 | 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/03/15 |
最終更新日 | 2019/09/11 |
基本情報/Basic information | |||
一般向け試験名/Public title | 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討
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A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia | |
一般向け試験名略称/Acronym | 鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性 | Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia | |
科学的試験名/Scientific Title | 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討
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A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia | |
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym | 鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性 | Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia | |
試験実施地域/Region |
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対象疾患/Condition | ||||
対象疾患名/Condition | 鉄芽球性貧血 | sideroblastic anemia | ||
疾患区分1/Classification by specialty |
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疾患区分2/Classification by malignancy | 悪性腫瘍以外/Others | |||
ゲノム情報の取扱い/Genomic information | いいえ/NO |
目的/Objectives | ||
目的1/Narrative objectives1 | ごく少数(3名予定)の鉄芽球性貧血の患者を対象に、5-ALAリン酸塩の内服治療の安全性と有効性を検討する。 | Investigate the efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in a few patients with sideroblastic anemia. |
目的2/Basic objectives2 | 安全性・有効性/Safety,Efficacy | |
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others | ||
試験の性質1/Trial characteristics_1 | 探索的/Exploratory | |
試験の性質2/Trial characteristics_2 | その他/Others | |
試験のフェーズ/Developmental phase | 該当せず/Not applicable |
評価/Assessment | ||
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes | 内服開始12週後の有効性(ヘモグロビン値の改善効果)。 | Efficacy (improvement of the hemoglobin value) at 12 weeks after the initiation of the treatment. |
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes | 試験開始から投与終了後8週間までの安全性。
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Safety until 8 weeks after the discontinuation of the treatment. |
基本事項/Base | ||
試験の種類/Study type | 介入/Interventional |
試験デザイン/Study design | ||
基本デザイン/Basic design | 単群/Single arm | |
ランダム化/Randomization | 非ランダム化/Non-randomized | |
ランダム化の単位/Randomization unit | ||
ブラインド化/Blinding | オープン/Open -no one is blinded | |
コントロール/Control | 無対照/Uncontrolled | |
層別化/Stratification | ||
動的割付/Dynamic allocation | ||
試験実施施設の考慮/Institution consideration | ||
ブロック化/Blocking | ||
割付コードを知る方法/Concealment |
介入/Intervention | |||
群数/No. of arms | 1 | ||
介入の目的/Purpose of intervention | 治療・ケア/Treatment | ||
介入の種類/Type of intervention |
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介入1/Interventions/Control_1 | 5-アミノレブリン酸リン酸塩, 150mgカプセルを最長24週間、1日1回内服する。 | Orally intake a 150 mg 5-aminolevulinic acid phosphate capsule once a day for up to 24 weeks. | |
介入2/Interventions/Control_2 | |||
介入3/Interventions/Control_3 | |||
介入4/Interventions/Control_4 | |||
介入5/Interventions/Control_5 | |||
介入6/Interventions/Control_6 | |||
介入7/Interventions/Control_7 | |||
介入8/Interventions/Control_8 | |||
介入9/Interventions/Control_9 | |||
介入10/Interventions/Control_10 |
適格性/Eligibility | |||||
年齢(下限)/Age-lower limit |
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年齢(上限)/Age-upper limit |
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性別/Gender | 男女両方/Male and Female | ||||
選択基準/Key inclusion criteria | 鉄芽球性貧血(先天性、後天性は問わない)と診断された患者のうち、文書により本研究への参加に同意された方。 | Individuals with sideroblastic anemia willing to give written informed consent for study
participation |
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除外基準/Key exclusion criteria | 血小板減少(10万以下)、好中球減少(1500以下)がみられる場合は、対象から除外する。
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Platelet count less than 100,000/micro L.
Neutrophil count less than 1500/micro L. |
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目標参加者数/Target sample size | 5 |
責任研究者/Research contact person | ||||||||||||||
責任研究者/Name of lead principal investigator |
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所属組織/Organization | 京都大学医学研究科 | Graduate School of Medicine, Kyoto University | ||||||||||||
所属部署/Division name | 血液・腫瘍内科学 | Department of Hematology and Oncology | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | 606-8507 | |||||||||||||
住所/Address | 京都市左京区聖護院川原町54 | 54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto | ||||||||||||
電話/TEL | 075-751-3150 | |||||||||||||
Email/Email | atakaori@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
試験問い合わせ窓口/Public contact | ||||||||||||||
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person |
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組織名/Organization | 京都大学医学研究科 | Graduate School of Medicine, Kyoto University | ||||||||||||
部署名/Division name | 血液・腫瘍内科学 | Department of Hematology and Oncology | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | 606-8507 | |||||||||||||
住所/Address | 京都市左京区聖護院川原町54 | 54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto | ||||||||||||
電話/TEL | 075-751-4964 | |||||||||||||
試験のホームページURL/Homepage URL | http://www.kuhp.kyoto-u.ac.jp/~hemonc/research/trial.html | |||||||||||||
Email/Email | hkawabat@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
実施責任組織/Sponsor | ||
機関名/Institute | 京都大学 | Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University |
機関名/Institute (機関選択不可の場合) |
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部署名/Department | 医学研究科 血液・腫瘍内科学 |
研究費提供組織/Funding Source | ||
機関名/Organization | 京都大学 | Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University |
機関名/Organization (機関選択不可の場合) |
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組織名/Division | 医学研究科血液・腫瘍内科学 | |
組織の区分/Category of Funding Organization | 自己調達/Self funding | |
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization | 日本 | Japan |
その他の関連組織/Other related organizations | ||
共同実施組織/Co-sponsor | SBIファーマ株式会社 | SBI Pharmaceuticals Co., Ltd |
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) |
IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release) | ||
組織名/Organization | 京都大学大学院医学研究科・医学部及び医学部附属病院医の倫理委員会 | Kyoto University Graduate School and Faculty of Medicine, Ethics Committee |
住所/Address | 京都市左京区吉田近衛町 | Yoshida Konoe-cho, Sakyo-ku, Kyoto |
電話/Tel | 075-753-4680 | |
Email/Email | ethcom@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | ||
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | いいえ/NO | |
試験ID1/Study ID_1 | ||
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1 | ||
試験ID2/Study ID_2 | ||
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2 | ||
治験届/IND to MHLW |
試験実施施設/Institutions | ||
試験実施施設名称/Institutions | 京都大学医学部附属病院(京都府) |
その他の管理情報/Other administrative information | ||||||||
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information |
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関連情報/Related information | ||
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol | https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716 | |
試験結果の公開状況/Publication of results | 未公表/Unpublished |
結果/Result | ||||||||
結果掲載URL/URL related to results and publications | https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716 | |||||||
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled | 4 | |||||||
主な結果/Results | 環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者2名およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者2名の計4名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。2名は24週、2名3は12週間の試験食品を内服した。いずれの患者においても、12週目および24週目で、有効性の基準に合致するヘモグロビン値の上昇は認めなかった。いずれの症例においても、観察期間中に明らかな副作用はみられなかった。 | Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria. No treatment-related adverse events were reported. | ||||||
主な結果入力日/Results date posted |
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結果掲載遅延/Results Delayed | ||||||||
結果遅延理由/Results Delay Reason | ||||||||
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results | ||||||||
参加者背景/Baseline Characteristics | 環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者2名(UPN 01, 02)およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者2名(UPN 03, 04)の計4名。成人男性1名、成人女性3名。 | Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent.One was male and the other 3 were female. | ||||||
参加者の流れ/Participant flow | 計4名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。UPN 01, 04は24週、UPN 02, 03は12週間の試験食品を内服した。 | Totally 4 patients were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks. | ||||||
有害事象/Adverse events | 高齢の患者1名では、試験開始直後に転倒後の腰椎圧迫骨折で入院する有害事象がみられたが、試験開始前から歩行困難なほどの強い腰痛を認めており、試験薬との因果関係は考えにくいものと判断された。これ以外には、いずれの症例においても、観察期間中に明らかな有害事象はみられなかった。 | A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported. | ||||||
評価項目/Outcome measures | 主要評価項目はヘモグロビン値とし、試験開始から12週目および24週目に試験開始前の所見との比較を行った。ヘモグロビン値の1 g/dl以上の上昇をもって有効と判断することとした。
副次的評価項目:は有害事象の有無と程度であった。 |
As the primary endpoint, efficacy (improvement of the hemoglobin value >1g/dL) at 12 weeks after the initiation of the treatment was evaluated. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria.
Secondary endpoint was safety of this treatment. A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported. |
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個別症例データ共有計画/Plan to share IPD | ||||||||
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description |
試験進捗状況/Progress | ||||||||
試験進捗状況/Recruitment status | 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting | |||||||
プロトコル確定日/Date of protocol fixation |
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倫理委員会による承認日/Date of IRB |
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登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date |
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フォロー終了(予定)日/Last follow-up date |
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入力終了(予定)日/Date of closure to data entry | ||||||||
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete | ||||||||
解析終了(予定)日/Date analysis concluded |
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その他/Other | ||
その他関連情報/Other related information |
管理情報/Management information | ||||||||
登録日時/Registered date |
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最終更新日/Last modified on |
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URL(英語) | https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022716 |
研究計画書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
登録日時 | ファイル名 |