UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000020683
受付番号 R000023425
科学的試験名 GNEミオパチー患者を対象とした NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験
一般公開日(本登録希望日) 2016/01/25
最終更新日 2017/12/18 12:09:08

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験


英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験


英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験


英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験


英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
GNEミオパチー(縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)、遺伝性封入体ミオパチー(hIBM)、埜中病)


英語
GNE myopathy (Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV), hereditary inclusion body myopathy (hIBM) or Nonaka disease)

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
GNEミオパチー患者を対象として、SA-ER錠1日 6g 48週間投与の有効性、安全性をプラセボ対照二重盲検試験により検討する。


英語
Evaluate the efficacy and safety of 6g/day for 48weeks SA-ER treatment in GNE myopathy patients with a randomised, double-blind, placebo-controlled study

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
上肢筋力合計点数(UEC点数)の投与開始前から最終評価時点の変化量


英語
The amount of change in upper extremity muscle strength composite score (UEC score) between at the time before the start of administration and at the point of last evaluation

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
利用可能な値について主要評価項目の主要評価と同じ方法で行う。

- GNEミオパチー機能活動尺度(GNEM-FAS)の動作部分の点数
- GNEM-FASの上肢部分の点数
- 下肢筋力合計点数(LEC点数)
- 坐位立位変換試験による30秒間で坐位から立位に体位変換できる回数

- 負荷上腕挙げ試験による30秒間に1kgの重りを頭上に挙げられる回数

- 膝伸筋の筋力:両側の総筋力(kg)及び年齢、性、身長、体重等により調整した関係式より求めた筋力の予想標準値に対する割合(%)
- 6分間歩行(6MWT)で測定した歩行能力(m)及び年齢、性に基づく健康者の歩行距離に対する割合(%)


<3次評価項目>
利用可能な値について主要評価項目の主要評価と同じ方法で行う。

- 上肢筋群における両側の筋力の予想標準値に対する百分率に基づく上肢筋力合計点数
- 下肢筋群における両側の筋力の予想標準値に対する百分率に基づく下肢筋力合計点数
- 上肢筋力合計及び下肢筋力合計を計算する各筋群の筋力(kgで測定した総筋力)

- 上肢筋力合計及び下肢筋力合計を計算する各筋群の筋力の年齢、性、身長、体重等により調整した関係式より求めた筋力の予想標準値に対する百分率
- GNEM-FASの総点数
- GNEM-FASの自己管理部分の点数
- 神経筋疾患患者のQOLアンケート(INQoL)による健康関連のQOL

- 臨床全般印象度(CGI)点数
- 血清クレアチンキナーゼ(CK)濃度
- トラフ(投与前)の血清遊離N-アセチルノイラミン酸濃度及び尿中遊離、総及び結合シアル酸濃度(クレアチニン補正)


英語
Analyses of secondary efficacy variables will follow the same methods as the primary analyses of the primary endpoint, where data are available.
- GNEM-FAS mobility domain score
- GNEM-FAS upper extremity domain score
- Lower extremity muscle strength composite score (LEC score)
- Sit-to-stand score calculated as the number of times a subject can rise from a sitting to a standing position in a 30-second period
- Weighted arm lift score calculated as the number of times a subject can raise a 1kg weight overhead in a 30-second period
- Muscle strength in the knee extensors: bilateral total force (in kg) and percent predicted using published normative data adjusted for age, gender, and weight
- Walking ability as measured by distance walked in the six-minute walk test (6MWT), which will be reported as distance in meters and percent predicted based on normative data for age and gender

<Tertiary outcomes>
Analyses of tertiary variables will follow the same methods as the primary analyses of the primary endpoint, where data are available.
- UEC score based on percent predicted bilateral strength recorded in the upper extremity muscle groups
- LEC score based on percent predicted bilateral strength recorded in the upper extremity muscle groups
- Muscle strength (total force in kg) for each individual muscle group comprising the UEC and LEC
Percent predicted muscle strength for each individual muscle group comprising the UEC and LEC using published normative data adjusted for age, gender, and weight
- GNEM-FAS total score
- GNEM-FAS self-care domain score
- Health-related quality of life as measured by the Individual Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
- Clinical Global Impression (CGI) scores
- Creatine kinase (CK) levels in serum
- Trough (pre-dose) SA levels in serum (free) and urine (free, total, and bound; corrected for creatinine)


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

はい/YES

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

はい/YES

割付コードを知る方法/Concealment

知る必要がない/No need to know


介入/Intervention

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
治験薬SA-ER錠 2gの経口1日3回48週間反復投与


英語
SA-ER 2g 3 times oral dosing a day for 48 consecutive weeks

介入2/Interventions/Control_2

日本語
プラセボ錠の経口1日3回48週間反復投与


英語
placebo 3 times oral dosing a day for 48 consecutive weeks

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

20 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit

50 歳/years-old 以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
-この試験の内容の説明を受けた後、試験に関係する手順を実施する前に進んで文書による同意をした者
-GNE/MNK酵素の遺伝子変異が確認されており、文書によるGNEミオパチー(DMRV、hIBM、埜中病)の診断がある者。遺伝子変異型は本計画では確認しない。
-スクリーニング時の筋力計による肘伸筋の筋力に再現性がある者(利き手の2回の測定値の相違が15%未満)。
-スクリーニング時に6分間歩行試験(6MWT)で200m以上歩行できる患者は、杖、クラッチ、歩行器、車椅子、スクーターなどの補助具を使用せずにできること(足首装具[AFO]は使用可)。
-試験の処置を進んで受けることができる者
-両側の卵管卵巣摘出術を受けていない生殖活動による妊娠可能な者あるいはそのパートナーがそうである場合は、同意書に署名後治験薬最終投与後3カ月まで施設の医師が決めた有効な避妊をすることに同意すること(すなわち、経口ホルモン避妊薬、パッチホルモン避妊薬、避妊リング、子宮内デバイス、物理的二重障壁法、外科的な子宮摘出、精管切除、卵管結紮、真の禁欲など)


英語
-Willing and able to provide written, signed informed consent after the nature of the study has been explained, and before any research-related procedures are conducted
-Have a documented diagnosis of GNEM, HIBM, distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV), or Nonaka disease due to previously demonstrated mutations in the gene encoding the GNE/MNK enzyme (genotyping will not be conducted in this study)
-Able to provide reproducible force in elbow flexors (i.e. two dynamometry force values with no more than 15% variability in the dominant arm) at Screening
-Patients who are able to walk a minimum of 200 meters during the 6MWT at Screening, are able to walk without the use of assistive devices, including a cane, crutch(es), walker, wheelchair or scooter (ankle foot orthoses [AFOs] are permitted)
-Willing and able to comply with all study procedures
-Participants of child-bearing potential or with partners of child-bearing potential who have not undergone a bilateral sapling-oophorectomy and are sexually active must consent to use an effective method of contraception as determined by the site investigator (i.e. oral hormonal contraceptives, patch hormonal contraceptives, vaginal ring, intrauterine device, physical double-barrier methods, surgical hysterectomy, vasectomy, tubal ligation or true abstinence) from the period following the signing of the informed consent through 3 months after last dose of study drug
-Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and be willing to have additional pregnancy tests during the study. Females considered not of childbearing potential include those who have been in menopause for at least two years, have had tubal ligation at least one year prior to Screening, or who have had a total hysterectomy or bilateral salpingo-oophorectomy

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
-N-アセチル-D-マンノサミン(ManNAc)、シアル酸(N-アセチルノイラミン酸など)あるいは関連代謝物、静注免疫グロブリン製剤(IVIG)、シアル酸を多量に含む栄養補助食品など、生体内で代謝されてシアル酸が生成するものをスクリーニング前60日以内に摂取した者
-過去に先の臨床試験において30日以上のSA-ER及び/又はSA-IR治療歴がある者
-治験薬(N-アセチルノイラミン酸又は賦形剤)に対して過敏症があり有害事象のリスクが増加すると治験責任(分担)医師が判断する者
-スクリーニング検査において、肝機能(AST、ALT、γ-GTP)検査値が年齢、性別における基準値上限の3倍を超えた者。あるいはスクリーニング時血清クレアチニン値が基準値の2倍を超えた者
-スクリーニング時に妊娠中又は授乳中の者。あるいは試験中に妊娠の予定がある者(自身又はパートナーが)。
-スクリーニング前30日以内に治験薬又は治験医療器具を使用した者、あるいは試験のすべての評価が終了する前に治験薬使用が予想される者
-直ちに外科的介入又は他の治療が必要であったり、試験に安全に参加することができないほど状態が悪いと治験責任(分担)医師が判断する者。
-合併症、自殺念慮あるいは他の症状のために、治療コンプライアンスが悪くなる、試験が完了できない、試験参加に支障がある、安全に影響するなどのリスクが高いと治験責任医師が考える者。
-スクリーニング前16週以内に400 mL以上の献血をした者
-アルコール依存と判断された者又は薬物依存のある者
-その他、治験責任(分担)医師が不適格と判断した者。


英語
-Ingestion of N-acetyl-D-mannosamine (ManNAc), SA, or related metabolites; intravenous immunoglobulin (IVIG); or anything that can be metabolized to produce SA in the body within 60 days prior to the Screening Visit
-History of more than 30 days treatment with SA-ER and/or SA-IR in prior clinical trials in the past year
-Has had any hypersensitivity to SA or its excipients that, in the judgment of the investigator, places the subject at increased risk for adverse effects
-Has serum transaminase (i.e. aspartate aminotransferase [AST] or gamma-glutamyl transpeptidase [GGT]) levels greater than 3X the upper limit of normal (ULN) for age/gender, or serum creatinine of greater than 2X ULN at Screening
-Pregnant or breastfeeding at Screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study
-Use of any investigational product or investigational medical device within 30 days prior to Screening, or anticipated requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments
-Has a condition of such severity and acuity, in the opinion of the investigator, that it warrants immediate surgical intervention or other treatment or may not allow safe participation in the study
-Has a concurrent disease, active suicidal ideation, or other condition that, in the view of the investigator, places the subject at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study, or would interfere with study participation or would affect safety
-More than 400 mL blood donation within 16 weeks
-Presence of alcohol or drug dependency
-Patients whom the investigator judges not to be appropriate for the subject

目標参加者数/Target sample size

20


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
青木 正志


英語

ミドルネーム
Masashi Aoki, MD, PhD

所属組織/Organization

日本語
国立大学法人 東北大学 医学部


英語
Tohoku University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
神経内科


英語
Neurology

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1


英語
1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi 980-8574 Japan

電話/TEL

022-717-7189

Email/Email

aokim@med.tohoku.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
鈴木 章史


英語

ミドルネーム
Akifumi Suzuki

組織名/Organization

日本語
東北大学病院臨床研究推進センター


英語
Clinical Research, Innovation, and Education Center, Tohoku University Hospital (CRIETO)

部署名/Division name

日本語
開発推進部門


英語
Department of Development Promotion

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1


英語
1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi, 980-8574, Japan

電話/TEL

022-717-7136

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

aksuzuki@hosp.tohoku.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Tohoku University Hospital, Department of Neurology

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
東北大学病院神経内科


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構


英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
ノーベルファーマ株式会社


英語
Nobelpharma Co., Ltd.

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW

2016.1.6.,3回


試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

東北大学病院(宮城県)、国立精神・神経医療研究センター病院(東京都)、名古屋大学医学部附属病院(愛知県)、大阪大学医学部附属病院(大阪府)、熊本大学医学部附属病院(熊本県)


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2016 01 25


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2015 11 27

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2016 02 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2017 09 30

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2016 01 21

最終更新日/Last modified on

2017 12 18



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日本語
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英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000023425


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名