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一般向け試験名/Public title

日本語
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の女性保因者におけるバイオマーカーに関する研究

英語
Study about biomarkers of female carriers in spinal and bulbar muscular atrophy(SBMA)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
SBMAの女性保因者におけるバイオマーカーに関する研究

英語
Biomarkers of female carriers in SBMA

科学的試験名/Scientific Title

日本語
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の女性保因者におけるバイオマーカーに関する研究

英語
Study about biomarkers of female carriers in spinal and bulbar muscular atrophy(SBMA)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
SBMAの女性保因者におけるバイオマーカーに関する研究

英語
Biomarkers of female carriers in SBMA

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
球脊髄性筋萎縮症

英語
Spinal and bulbar muscular atrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	成人/Adult

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の女性保因者の臨床症状を健常女性と比較することで把握するとともに、そのバイオマーカーを探索・同定することを目的とする。

英語
In this study, we aim to evaluate the biomarkers in female carriers of spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA) and compare them with those of healthy female controls.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の女性保因者におけるバイオマーカーを探索・同定することを目的とする。

英語
To explore and identify the biomarkers of female carriers in spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA)

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
握力、肺活量、ピークフロー、舌圧、Timed walk testなど定量的な筋力測定値の複合指標

英語
Composite measure that combines quantitative muscle strength measurements

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
(1)運動機能検査〔握力、舌圧、Timed walk test、Rise from bed test、mQMG Score、徒手筋力検査〕
(2)呼吸機能検査（肺活量（VC）：実測値（L）および予測率（%）、努力肺活量（FVC）：実測値（L）および予測率（%）、一秒率（FEV1.0%-G）：実測値（%）、ピークフロー（PEF）：実測値（L/sec）および予測率（%）、V(・)50/V(・)25実測値）
(3)尺骨神経のMotor unit number estimation(MUNE)
(4)運動機能指標の評価〔日本版ALSFRS-R、SBMAFRS〕
(5)嚥下機能スコア〔日本語版Swallowing Disturbance Questionnaire〕
(6)QOLの評価〔日本語版SWAL-QOL及び日本語版ALSAQ-5〕
(7)日本語版Multidimensional Fatigue Inventory
(8)全身筋量評価（DXA法）におけるlean mass
(9)尿中8-OHdG
(10)針筋電図検査
(11)心電図

英語
(1) Motor function: Grip power, tongue pressure, Timed walk test, Rise from bed test, and modified QMG Score, Manual muscle test
(2) Respiratory function test: vital capacity, forced vital capacity, forced expiratory volume one second percent, peak expiratory flow and V50/V25
(3)Motor unit number estimation (MUNE) by stimulating the ulnar nerve
(4) Activities of daily living(ADL) assessed by ALSFRS-R and SBMAFRS questionnaires
(5) Swallowing Disturbance Questionnaire
(6) Quality of life questionnaires: SWAL-QOL and ALSAQ-5
(7) Multidimensional Fatigue Inventory
(8) Muscle mass measured by dual-energy X-ray absorptiometry
(9) Urinary 8-OHdG
(10)Electromyography
(11)Electrocardiogram

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

女/Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1.球脊髄性筋萎縮症(SBMA)女性保因者群
a) SBMAと遺伝子診断された患者の母親もしくは娘
b) 同意取得時の年齢が20歳以上の女性
c) 原則として、既婚で、子がいる場合は子が成人している女性
d) 自らがSBMAの保因者であることを理解している女性
e) 本人に文書を用いてインフォームド・コンセントが得られ、本人による同意書を得た女性
2.健常女性群
a) 同意取得時の年齢が20歳以上の女性
b) 神経筋疾患や、その他の重篤な疾患に罹患していない女性
c) 本人に文書を用いてインフォームド・コンセントが得られ、本人による同意書を得た女性

英語
1.Female carriers of SBMA
a) Mothers or daughters of patients who were diagnosed as SBMA by a genetic test
b) Females who are more than 20 years old at the time of the agreement acquisition
c) As a principle, females who are married and who have no children who are under the age of 20
d) Females who understand that they are carriers of SBMA
e) Females with written informed consent
2.Healthy female controls
a) Females who are 20 years of age or older at the time of the agreement acquisition
b) Females who aren't affected with neuromuscular diseases and other severe diseases
c) Females with written informed consent

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
a) 将来的に挙児希望のある女性
b) 重篤な合併症を有する女性
c) その他、研究責任者又は研究分担者が本研究の実施をするのに不適当と認めた女性

英語
a) Females who have desire to mother a child.
b) Females who have severe complications
c) Females who are considered as being not appropriate to participate in the study

目標参加者数/Target sample size

40

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	勝野　雅央

英語

名
ミドルネーム
姓	Masahisa Katsuno

所属組織/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科

英語
Nagoya University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
神経内科

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

英語
65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya 466-8550 Japan

電話/TEL

052-744-2385

Email/Email

Ka2no@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	稲垣　智則

英語

名
ミドルネーム
姓	Tomonori Inagaki

組織名/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科

英語
Nagoya University Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
神経内科

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

英語
65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya 466-8550 Japan

電話/TEL

052-744-2390

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

t.inagaki@med.nagoya-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Department of Neurology, Nagoya University Graduate School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
名古屋大学神経内科

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Japan Society for the Promotion of Science

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
日本学術振興会

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
自治医科大学

英語
Jichi medical university

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

名古屋大学医学部附属病院(愛知県)、自治医科大学（栃木県）、

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2016

年

01

月

26

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2015

年

11

月

10

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2016

年

02

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
症例対照研究
対象：2016年2月1日～2020年3月31日の期間に名古屋大学病院と自治医科大学病院で文書同意を得られた保因者と健常人
採取検体：血液、尿、臨床所見など

英語
Study design: case-control study
Objective: The carriers and healty controls who have written-informed consent in Nagoya University Hospital and Jichi medical university between 2016/2/1 and 2020/3/31.
Measurements: blood, urinary, clinical data

登録日時/Registered date

2016

年

01

月

25

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

02

月

19

日

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