UMIN試験ID | UMIN000020715 |
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受付番号 | R000023900 |
科学的試験名 | 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/02/01 |
最終更新日 | 2021/05/26 00:41:56 |
日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討
英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討
英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討
英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討
英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
日本/Japan |
日本語
福山型先天性筋ジストロフィー
英語
Fukuyama congenital muscular dystrophy
神経内科学/Neurology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有効性を検討する。
英語
The efficacy of steroid therapy in patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
検証的/Confirmatory
実務的/Pragmatic
該当せず/Not applicable
日本語
治療後の粗大運動機能評価尺度による運動機能の改善
英語
Improvement of motor function by Gross motor function scale after steroid therapy.
日本語
①筋MRI、CTによる筋量評価
②生体インピーダンス法(BIA)による筋量評価
英語
1 To evaluate muscle mass by muscle MRI or CT
2 To evaluate muscle mass by BIA
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
ヒストリカル/Historical
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
プレドニン0.5mg/kg隔日(0.25mg/kg/day)で内服を開始し、2週間後に1.0mg/kg隔日(0.5mg/kg/day)内服に増量。3ヶ月後、粗大運動機能評価尺度のスコアまたは臨床的に運動機能の改善が認められなければ漸減中止する。改善が認められた患者は引き続きプレドニン1.0mg/kg隔日内服を継続し内服開始より6ヶ月後、1年後に運動機能評価を行う。
英語
Predonisolone (PSL) is administered at a dose of0.5mg/kg on alternate day (0.25mg/kg/d) for the first 2 weeks. Subsequently, the dose of PSL is increased to 1.0mg/kg on alternate days (0.5mg/kg/d) .
Three months after the start of therapy, the efficacy is evaluated by gross motor function scales. , If the patient shows clear efficacy, the PSL dose is maintained at 1.0mg/kg every other day. If the efficacy of PSL is not clear, PSL is tapered and discontinued. Six months and one year after the start, the safety and efficacy is also evaluated.
日本語
英語
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
3 | 歳/years-old | 以上/<= |
10 | 歳/years-old | 以下/>= |
男女両方/Male and Female
日本語
東京女子医科大学小児科に通院中または入院中の患者
福山型先天性筋ジストロフィーと遺伝子で確定診断が付いている患者
福山型先天性筋ジストロフィーの診断がついており、GMFMの総合点が低下し臨床症状で運動機能の低下を認め始めた3-10歳の患者
英語
FCMD patients followed at the Department of Pediatrics, tTokyo Women's Medical University
Genetically confirmed FCMD patients
FCMD patients between 3 to 10 years of age showing clinical evidence of decreasing muscle function
日本語
1使用するステロイド剤の成分に対し過敏症の既往がある 患者
2有効な抗菌剤の存在しない感染症、全身の心筋症の患者
3消化性潰瘍の患者
4精神病の患者
5結核性疾患の患者
6単純性疱疹性角膜炎の患者
7後嚢白内障の患者
8高血圧症の患者
9電解質異常のある患者
10血栓症の患者
11最近行った内臓の手術創のある患者
12急性心筋梗塞を起こした患者
13その他、研究責任者が被験者として不適当と判断した患者
英語
1. Patients with infections without effective antibacterial agents or patients with systemic fungal disease [Infections may be aggravated because of immunosuppression.]
2. Patients with peptic ulcer [Peptic ulcer may be aggravated because of a reduction in the function of gastric mucosal barrier.]
3. Patients with psychosis [Psychosis may be aggravated because of a possible effect on central nervous system.]
4. Patients with tuberculous disease [Tuberculous disease may be aggravated because of immunosuppression.]
5. Patients with herpes simplex keratitis [Herpes simplex keratitis may be aggravated because of immunosuppression.]
6. Patients with posterior capsular cataract [Posterior capsular cataract may be aggravated because of a possible effect on the lens fibers.]
7. Patients with glaucoma [Glaucoma may be aggravated because of an increase in intraocular pressure.]
8. Patients with hypertension [Hypertension may be aggravated because of retention of sodium and water.]
9. Patients with electrolyte abnormality [Electrolyte abnormality may be aggravated because of retention of sodium and water.]
10. Patients with thrombosis [Thrombosis may be aggravated because of increased blood clotting.]
11. Patients with the unhealed surgical wound of the viscus [Wound healing may be delayed.]
12. Patients with a history of acute myocardial infarction [Cardiac rupture has been reported to occur.]
13. Patients who has been determined to be inappropriate as a subject by principal investigator.
14
日本語
名 | 智 |
ミドルネーム | |
姓 | 永田 |
英語
名 | Satoru |
ミドルネーム | |
姓 | Nagata |
日本語
東京女子医科大学
英語
Tokyo Women's Medical University
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
162-8666
日本語
東京都新宿区河田町8-1
英語
8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo
03-3353-8111
nagata.satoru@twmu.ac.jp
日本語
名 | てるみ |
ミドルネーム | |
姓 | 村上 |
英語
名 | Terumi |
ミドルネーム | |
姓 | Murakami |
日本語
東京女子医科大学
英語
Tokyo Women's Medical University
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
162-8666
日本語
東京都新宿区河田町8-1
英語
8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo
03-3353-8111
murakami.terumi@twmu.ac.jp
日本語
その他
英語
The department of Pediatrics, Tokyo Women's Medical University
日本語
東京女子医科大学小児科
日本語
日本語
英語
日本語
その他
英語
None
日本語
なし
日本語
自己調達/Self funding
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
東京女子医科大学
英語
Tokyo Women's Medical University
日本語
東京都新宿区河田町8-1
英語
8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo
03-5269-7839
krinri.bm@twmu.ac.jp
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2016 | 年 | 02 | 月 | 01 | 日 |
未公表/Unpublished
10
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
なし
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
試験終了/Completed
2016 | 年 | 01 | 月 | 06 | 日 |
2016 | 年 | 01 | 月 | 09 | 日 |
2016 | 年 | 02 | 月 | 01 | 日 |
2019 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
2019 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 01 | 月 | 24 | 日 |
2021 | 年 | 05 | 月 | 26 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000023900
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000023900
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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