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試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000020715
受付番号 R000023900
科学的試験名 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討
一般公開日(本登録希望日) 2016/02/01
最終更新日 2021/05/26

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討 The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
一般向け試験名略称/Acronym 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討 The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
科学的試験名/Scientific Title 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討 The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討 The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 福山型先天性筋ジストロフィー Fukuyama congenital muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有効性を検討する。 The efficacy of steroid therapy in patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2 実務的/Pragmatic
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 治療後の粗大運動機能評価尺度による運動機能の改善 Improvement of motor function by Gross motor function scale after steroid therapy.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes ①筋MRI、CTによる筋量評価
②生体インピーダンス法(BIA)による筋量評価
1 To evaluate muscle mass by muscle MRI or CT
2 To evaluate muscle mass by BIA

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control ヒストリカル/Historical
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 プレドニン0.5mg/kg隔日(0.25mg/kg/day)で内服を開始し、2週間後に1.0mg/kg隔日(0.5mg/kg/day)内服に増量。3ヶ月後、粗大運動機能評価尺度のスコアまたは臨床的に運動機能の改善が認められなければ漸減中止する。改善が認められた患者は引き続きプレドニン1.0mg/kg隔日内服を継続し内服開始より6ヶ月後、1年後に運動機能評価を行う。 Predonisolone (PSL) is administered at a dose of0.5mg/kg on alternate day (0.25mg/kg/d) for the first 2 weeks. Subsequently, the dose of PSL is increased to 1.0mg/kg on alternate days (0.5mg/kg/d) .
Three months after the start of therapy, the efficacy is evaluated by gross motor function scales. , If the patient shows clear efficacy, the PSL dose is maintained at 1.0mg/kg every other day. If the efficacy of PSL is not clear, PSL is tapered and discontinued. Six months and one year after the start, the safety and efficacy is also evaluated.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
3 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
10 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 東京女子医科大学小児科に通院中または入院中の患者
福山型先天性筋ジストロフィーと遺伝子で確定診断が付いている患者
福山型先天性筋ジストロフィーの診断がついており、GMFMの総合点が低下し臨床症状で運動機能の低下を認め始めた3-10歳の患者
FCMD patients followed at the Department of Pediatrics, tTokyo Women's Medical University
Genetically confirmed FCMD patients
FCMD patients between 3 to 10 years of age showing clinical evidence of decreasing muscle function
除外基準/Key exclusion criteria 1使用するステロイド剤の成分に対し過敏症の既往がある 患者
2有効な抗菌剤の存在しない感染症、全身の心筋症の患者
3消化性潰瘍の患者
4精神病の患者
5結核性疾患の患者
6単純性疱疹性角膜炎の患者
7後嚢白内障の患者
8高血圧症の患者
9電解質異常のある患者
10血栓症の患者
11最近行った内臓の手術創のある患者
12急性心筋梗塞を起こした患者
13その他、研究責任者が被験者として不適当と判断した患者
1. Patients with infections without effective antibacterial agents or patients with systemic fungal disease [Infections may be aggravated because of immunosuppression.]
2. Patients with peptic ulcer [Peptic ulcer may be aggravated because of a reduction in the function of gastric mucosal barrier.]
3. Patients with psychosis [Psychosis may be aggravated because of a possible effect on central nervous system.]
4. Patients with tuberculous disease [Tuberculous disease may be aggravated because of immunosuppression.]
5. Patients with herpes simplex keratitis [Herpes simplex keratitis may be aggravated because of immunosuppression.]
6. Patients with posterior capsular cataract [Posterior capsular cataract may be aggravated because of a possible effect on the lens fibers.]
7. Patients with glaucoma [Glaucoma may be aggravated because of an increase in intraocular pressure.]
8. Patients with hypertension [Hypertension may be aggravated because of retention of sodium and water.]
9. Patients with electrolyte abnormality [Electrolyte abnormality may be aggravated because of retention of sodium and water.]
10. Patients with thrombosis [Thrombosis may be aggravated because of increased blood clotting.]
11. Patients with the unhealed surgical wound of the viscus [Wound healing may be delayed.]
12. Patients with a history of acute myocardial infarction [Cardiac rupture has been reported to occur.]
13. Patients who has been determined to be inappropriate as a subject by principal investigator.
目標参加者数/Target sample size 14

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
ミドルネーム
永田 
Satoru
ミドルネーム
Nagata
所属組織/Organization 東京女子医科大学 Tokyo Women's Medical University
所属部署/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code 162-8666
住所/Address 東京都新宿区河田町8-1 8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo
電話/TEL 03-3353-8111
Email/Email nagata.satoru@twmu.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
てるみ
ミドルネーム
村上
Terumi
ミドルネーム
Murakami
組織名/Organization 東京女子医科大学 Tokyo Women's Medical University
部署名/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code 162-8666
住所/Address 東京都新宿区河田町8-1 8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo
電話/TEL 03-3353-8111
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email murakami.terumi@twmu.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 The department of Pediatrics, Tokyo Women's Medical University
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
東京女子医科大学小児科
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 None
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
なし
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 自己調達/Self funding
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 東京女子医科大学 Tokyo Women's Medical University
住所/Address 東京都新宿区河田町8-1 8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo
電話/Tel 03-5269-7839
Email/Email krinri.bm@twmu.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2016 02 01

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled 10
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events なし
評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2016 01 06
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2016 01 09
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2016 02 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2019 03 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
2019 03 31
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 01 24
最終更新日/Last modified on
2021 05 26


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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