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試験進捗状況
UMIN試験ID UMIN000022050
受付番号 R000025102
試験名 筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としてNP022を用いてKP-100ITを脊髄腔内投与することによる有効性および安全性を検証するプラセボを対照とした二重盲検期および非盲検継続投与期からなる第II相試験(医師主導治験)
一般公開日(本登録希望日) 2016/05/13
最終更新日 2016/10/25

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としてNP022を用いてKP-100ITを脊髄腔内投与することによる有効性および安全性を検証するプラセボを対照とした二重盲検期および非盲検継続投与期からなる第II相試験(医師主導治験) A Phase II, Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Followed by a Continuing Open Label Study, to Verify the Efficacy and Safty of Intrathecal Administration of KP-100IT using NP022 in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
試験簡略名/Title of the study (Brief title) 筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としてNP022を用いてKP-100ITを脊髄腔内投与することによる有効性および安全性を検証するプラセボを対照とした二重盲検期および非盲検継続投与期からなる第II相試験(医師主導治験) A Phase II, Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Followed by a Continuing Open Label Study, to Verify the Efficacy and Safty of Intrathecal Administration of KP-100IT using NP022 in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 筋萎縮性側索硬化症(ALS)

以下の選択基準のすべてに適合し、かつ、除外基準のいずれにも抵触しないALS患者を対象とする。本登録に際しては、仮登録以降に実施した検査結果を含め、あらためてその時点の最新情報に基づき、すべての選択基準・除外基準に照らして適格性を判断する。
Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 ALS患者を対象とし、治験機器NP022を用いて治験薬KP-100ITの脊髄腔内反復投与を行い、ALSの病勢進展抑制におけるKP-100ITの有効性を検証する。 To Verify the Efficacy to Delay Disease Progression of ALS by Intrathecal Repeated Administration of KP-100IT using NP022 in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
目的2/Basic objectives2 安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 二重盲検期24週間(初回投与前(埋込み期)から投与観察期24週時まで)のALSFRS-Rスコア変化量(⊿ALSFRS-R)の群間差 Difference in the change of ALSFRS-R score (delta ALSFRS-R) during the 24 weeks-double blind period, starting from the time point before initial administration (implantation period) to the point of 24 weeks observation between Placebo and KP-100IT groups
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 治療開始前後でのALSFRS-Rスコアの30日あたりの変化量の比


以下の項目における初回投与前(埋込み期)と投与観察期24週時の差

ALSFRS-Rドメイン毎のサブスコア(球機能、四肢機能、呼吸機能)、%FVC、MMTスコア(四肢、頸筋)、Modified Norris Scale(四肢症状スコア、球症状スコア、合計スコア)、体重、握力、ALSAQ40スコア、ALS重症度分類


死亡または一定の病態進展までの期間(死亡、独立歩行不能、一側上肢機能の廃絶、気管切開、人工呼吸器装着、経管栄養補給、実用的会話の喪失)


%FVC<50%に至る期間(%FVC<50%となった時点までの期間)


ALSFRS-Rスコアが6以上低下[治験薬の初回投与前(埋込み期)からのALSFRS-Rスコア差(⊿ALSFRS-R)が-6以下]するまでの期間

投与開始後の中止率

KP-100ITの長期反復投与の安全性

治験機器NP022を用いてKP-100ITを脊髄腔内に長期反復投与した時のNP022の安全性及び不具合
Comparison of changing rate in ALSFRS-R score per 30 days between before and after the treatment

Difference in the following items between at the time before initial administration (implantation period) and at the point of 24 weeks in administration/observation period
ALSFRS-R sub score of each domain (bulbar function, extremities function, respiratory function), %FVC, MMT Score (extremities, neck muscles), Modified Norris Scale (extremities symptom score, bulbar symptom score, total scores), weight, grip strength, ALSAQ40 score, ALS severity classification

Time to death or to a defined event (death, inability of independent ambulation, loss of unilateral upper limb function, tracheostomy, ventilated, tube feeding, loss of vocal conversation)

Time reaching to the state of %FVC<50% (time length until %FVC decreases to <50%)

Time length until ALSFRS-R score decreases by 6 points or more [score change (delta ALSFRS-R) from initial administration (implantation period) is -6 or less]

Discontinuance rate after initial administration

Safety of repeated administration of KP-100IT for a long period

Safety and defects of NP022 when KP-100IT is intrathecally administered repeatedly for a long period

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit 個別/Individual
ブラインド化/Blinding 二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification はい/YES
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment 中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms 3
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine 医療器具・機器/Device,equipment
介入1/Interventions/Control_1 治験薬KP-100IT 2 mg(1回/2週)の脊髄腔内24週間反復投与(二重盲検期) 24 weeks repeated intrathecal administration of KP-100IT at 2 mg (once per 2 weeks, double blind period)
介入2/Interventions/Control_2 プラセボ(1回/2週)の脊髄腔内24週間反復投与(二重盲検期) 24 weeks repeated intrathecal administration of placebo (once per 2 weeks, double blind period)
介入3/Interventions/Control_3 治験薬KP-100IT 2 mg(1回/2週)の脊髄腔内24週間反復投与(継続投与期) 24 weeks repeated-intrathecal administration of KP-100IT at 2 mg (once per 2 weeks, continuing open label period)
介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
20 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
70 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria [仮登録時]
ALSの診断基準(世界神経学会El Escorial改訂)における「ALS可能性高し 検査陽性」, 「ALS可能性高し」または「ALS確実」に該当し, 同意取得時点で発症後30ヶ月以内である患者



ALSの重症度分類(厚生労働省 特定疾患研究調査 2007.1.1)が1または2である患者

同意取得時点の年齢が20歳以上,70歳以下である患者

ALSFRS-Rの全項目が2点以上の患者 (書字および摂食動作(1)は両側2点以上である患者)


%FVC≧70である患者

Modified Norris Scale (MNS) 球症状尺度の全項目が2点以上である患者

治験参加について本人から文書にて同意が得られている患者

[本登録時]
仮登録時の選択基準に加え,以下の基準を満たす患者



前観察期12週間のALSFRS-Rスコアの変化量が-1~-3点の範囲にある患者

治験機器NP022の埋込みの前日までに入院し,その後,治験薬の初回投与日の翌日まで継続して入院が可能な患者
[Interim Registration]
Subjects who are
- Diagnosed as "Clinically Definite ALS", "Clinically Probable ALS" or "Clinically Possible-Laboratory-supported ALS" according to the El Escorial revised Criteria, and within 30 months after onset of the disease (at the time of obtaining informed consent (IC))

- Classified as class 1 or 2 in ALS severity classification

- Aged 20 or older and 70 or younger at the time of obtaining informed consent (IC)

- With 2 points or more in every question of ALSFRS-R (in writing and eating action (1), both sides should be 2 points or more)

- %FVC is not less than 70

- Two points or more in every question of bulbar symptom scale in the modified Norris Scale

- Agreed by written IC for entry in the trial

[Registration]
Subjects who
- meet the following criteria in addition to the inclusion criteria for the interim registration


- Change in ALSFRS-R score during 12 weeks-preobsevation period is within the range between -1 and -3

- Can come into hospital by the day before the day of NP022 implantation and can stay hospital until the next day of the first administration
除外基準/Key exclusion criteria 重篤な肝障害, 腎障害,心疾患,肺疾患,血液疾患,代謝疾患等の疾患を有し、治験責任医師または治験分担医師が治験の対象には不適切であると判断した患者



スクリーニング期の検査においてヘモグロビンA1c(NGSP値)が6.5%以上の患者

仮登録前1ヶ月(仮登録日を含めて30日)以内に,医薬品・医療機器の治験もしくは介入を伴う研究臨床に参加した患者*

安全性に影響を及ぼす下記疾患または症状を有している患者
 悪性新生物
 脊髄腔内感染症
 脊髄腔内の腫瘤
 増殖性網膜症
 呼吸機能の明らかな低下が認められる患者(スパイログラムにおける%FVCが70%未満)

がんの既往歴のある患者

薬物アレルギーのある患者

同意取得以後にリルゾールの服用を新たに開始した患者

本剤の第I相試験(治験実施計画書番号:KP-100-ND001)に参加したALS患者

抗生物質に対しアレルギー反応を有する患者および器具移植に対し以前に不耐性を示した患者

治験機器NP022に含まれるチタン合金(titanium alloy),ポリスルホン(polysulfone),ポリプロピレン(polypropylene),ポリウレタン(polyurethane),シリコーンゴム(silicone rubber),ステンレス鋼(stainless steel)等の材質にアレルギー反応を示す患者、およびそれらの疑いを有する患者

解剖学的に脊髄腔にカテーテルを挿入する事が困難な患者

脊髄・脊椎・脊髄腔にALS以外の異常や髄液循環の異常が認められ、この治験に不適切と判断される患者、カテーテルの埋込みや薬剤注入により、それらの異常が悪化する可能性がある患者

全身治療を要する感染症あるいは髄膜炎,敗血症,菌血症,腹膜炎および皮膚伝染性疾患を有する患者,およびそれらの疑いを有する患者

出血性素因等を有する患者

血栓凝固線溶障害あるいは何らかの要因による凝固線溶能の重篤な変化を有する患者,あるいは抗凝固薬・抗血小板薬を服用中の患者

認知症と診断されている患者

精神障害または精神症状を有しており,治験への参加が困難と判断される患者


妊娠中または妊娠の疑いがある患者,授乳中の患者,または被験者本人あるいはそのパートナーが妊娠を希望する患者,治験期間中に適切な避妊(例えばコンドーム(condoms),ピル(pills),ペッサリー(diaphragms),IUD,埋込式避妊具(implanted contraceptive devices),殺精子剤(spermicide)など)を行えない患者

その他、治験責任医師または治験分担医師が不適当と判断した場合

Subjects who
- Have serious hepatic disorder, renal disorder, cardiovascular disease, pulmonary disorder, hematological disorder or metabolism disorder, and are judged by the investigators to be improper for entry in the trial


- With HbA1c (NGSP scale) of 6.5% or higher at the check of screening period

- Participated in clinical trials of INDs or clinical studies receiving treatment within a month before interim registration (30 days including interim registration date)

- With the following diseases or symptoms which might affect safety: malignant tumor, intrathecal infection, intrathecal tumor, proliferative retinopathy, depressed respiratory function (less than 70 of %FVC)





- Have a medical history of cancer

- Have a drug allergy

- Newly started taking of Riluzole after obtaining IC

- Participated in the Phase I Trial (protocol KP-100-ND001)

- With allergy to antibiotics or intolerance for devices implantation

- With allergy to the material of NP022, and including suspected above



- Have an anatomical difficulty in intrathecal catheterization

- Have an abnormality other than ALS in the spinal cord, the spine, the subarachnoidal cavity, or cerebrospinal fluid circulation, and are judged to be inappropriate for this trial

- With infectious diseases requiring a systemic therapy, meningitis, sepsis, bacteremia, peritonitis, or cutaneous infection, and including suspected above

- With bleeding diathesis

- With impaired coagulation-fibrinolysis, or taking anticoagulant or antiplatelet drugs


- Diagnosed as dementia

- Mentally impaired or have psychiatric disorders, and are judged to be inappropriate for the trial


- Pregnant (including suspected), nursing, wishing to become pregnant, or unable to prevent conception during the trial period using contraceptive methods


- Judged by the investigators to be inappropriate for any reason
目標参加者数/Target sample size 48

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 青木 正志 Masashi Aoki, MD, PhD
所属組織/Organization 国立大学法人 東北大学大学院医学系研究科 Tohoku University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name 神経内科学 Department of Neurology
住所/Address 〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, 980-8574, Japan
電話/TEL 022-717-7000
Email/Email aokim@med.tohoku.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 割田 仁 Hitoshi Warita, MD, PhD
組織名/Organization 国立大学法人 東北大学大学院医学系研究科 Tohoku University Graduate School of Medicine
部署名/Division name 神経内科学 Department of Neurology
住所/Address 〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, 980-8574, Japan
電話/TEL 022-717-7000
試験のホームページURL/Homepage URL http://www.neurol.med.tohoku.ac.jp/
Email/Email warita-ns@umin.net

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Department of Neurology, Tohoku University Hospital
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
東北大学病院
部署名/Department 神経内科

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor クリングルファーマ株式会社 Kringle Pharma, Inc.
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW 2016.4.28., 3回

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 東北大学病院(宮城県)、大阪大学医学部附属病院(大阪府)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2016 05 13

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2016 02 26
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2016 06 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 04 25
最終更新日/Last modified on
2016 10 25


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URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000025102
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000025102

研究計画書
登録日時 登録者 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 登録者 ファイル名

研究症例データ
登録日時 登録者 ファイル名


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