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試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000023043
受付番号 R000026523
科学的試験名 原発性中性脂肪蓄積心筋血管症 (TGCV) 及び骨格筋ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症 (NLSD-M) に対する中鎖脂肪酸カプセル(CNT-02)の安全性及び臨床効果に関する臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2016/08/13
最終更新日 2019/07/09

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 原発性中性脂肪蓄積心筋血管症 (TGCV) 及び骨格筋ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症 (NLSD-M) に対する中鎖脂肪酸カプセル(CNT-02)の安全性及び臨床効果に関する臨床試験 Clinical study on the safety and efficacy of medium-chain fatty acid capsules (CNT-02) for primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV) and neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M)
一般向け試験名略称/Acronym TGCV及びNLSD-Mに対するCNT-02の安全性及び臨床効果に関する試験 Clinical study on the safety of CNT-02 for TGCV and NLSD-M
科学的試験名/Scientific Title 原発性中性脂肪蓄積心筋血管症 (TGCV) 及び骨格筋ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症 (NLSD-M) に対する中鎖脂肪酸カプセル(CNT-02)の安全性及び臨床効果に関する臨床試験 Clinical study on the safety and efficacy of medium-chain fatty acid capsules (CNT-02) for primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV) and neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M)
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym TGCV及びNLSD-Mに対するCNT-02の安全性及び臨床効果に関する試験 Clinical study on the safety of CNT-02 for TGCV and NLSD-M
試験実施地域/Region
日本/Japan 欧州/Europe

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 原発性中性脂肪蓄積心筋血管症
骨格筋ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症
Primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV)
Neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M)
疾患区分1/Classification by specialty
循環器内科学/Cardiology 神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 Adipose triglyceride lipase (ATGL)の遺伝的欠損を伴う原発性中性脂肪蓄積心筋血管症(Primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy, TGCV)/骨格筋ミオパチーを伴う全身性中性脂質蓄積症 (Neutral lipid storage disease with myopathy, NLSD-M) を対象として,中鎖脂肪酸含有カプセル(食品グレード CNT-02)の安全性と臨床効果を評価する。 To evaluate the safety and clinical efficacy of capsules containing medium-chain fatty acid (food-grade CNT-02) in subjects with primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV) and neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M) associated with adipose triglyceride lipase (ATGL) genetic defects.
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 6分間歩行試験における最大歩行距離 The maximum walking distance in a 6-minute walk test.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1) 徒手筋力検査におけるMRCスコア
2) スパイロメーターによる%肺活量等の肺気量分画
3) 骨格筋CTによる脂肪量(脂肪沈着)
4) 心臓超音波検査における左室駆出率等の心機能指標
5) 血中脂肪酸濃度
1) MRC sum score in manual muscle testing (MMT)
2) Fractions of lung volume such as % vital capacity, measured by spirometer
3) The amount of fat measured by computed tomography (CT) of the skeletal muscle (fat deposition)
4) Parameters of cardiac function, such as the left ventricular ejection fraction by echocardiography
5) Serum free fatty acid levels

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment 知る必要がない/No need to know

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
食品/Food
介入1/Interventions/Control_1 導入期:試験物※1.5 g/日(0.5 g/回を1日3回毎食後)を4日間摂取および3.0 g/日(1.0 g/回を1日3回毎食後)を4日間摂取
治療期:試験物※6.0 g/日(2.0 g/回を1日3回毎食後)を24ケ月間摂取
Introduction period: Take the CNT-02, 1.5 g/day (0.5 g/day after each meal) for 4 days and take 3.0g/day (1.0 g/day after each meal) for 4 days.
Treatment period: Take the CNT-02, 6.0g/day (2.0g/day after each meal) for24 months.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
20 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1) ATGL欠損が既に証明されている患者
2) 経口摂取が可能である患者
3) 同意取得時の年齢が20歳以上の男女
4) 本試験への参加について本人の同意が文書で得られた患者
1) Patients for whom ATGL gene deletion has been previously confirmed.
2) Patients who can take the investigational product orally.
3) Male and female who are at least 20 years old at the time of consent.
4) Patients who gave written informed consent.
除外基準/Key exclusion criteria 1) 糖尿病性ケトアシドーシスの患者
2) ケトアシドーシスの可能性がある患者(コントロール不良の糖尿病[HbA1c >8.4% NGSP値]の患者)
3) 末期の悪性腫瘍患者
4) 妊婦又は授乳中の女性
5) 本試験参加中の避妊に同意しない患者
6) MCTオイルに対してアレルギーがある患者
7) 他の介入を伴う臨床試験に参加し治療中である患者
8) その他,試験責任医師又は試験分担医師が不適格と認定した患者
1) Patients with diabetic ketoacidosis.
2) Patients with the possibility of diabetic ketoacidosis (patients with poorly controlled diabetes mellitus [HbA1c>8.4%, NGSP])
3) Patients with terminal malignancy.
4) Pregnant or lactating women.
5) Patients who do not consent to using contraception while participating in this study.
6) Patients allergic to MCT oil.
7) Patients participating in other clinical trial.
8) Otherwise, patients determined to be ineligible for this study by the investigator or sub-investigator.
目標参加者数/Target sample size 10

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
賢一
ミドルネーム
平野
Ken-ichi
ミドルネーム
Hirano
所属組織/Organization 大阪大学 Osaka University
所属部署/Division name 大学院医学系研究科循環器内科学 / Department of Neurology Department of Cardiovascular Medicine Graduate School of Medicine, Faculty of Medicine / Department of Neurology
郵便番号/Zip code 565-0874
住所/Address 大阪府吹田市古江台6-2-4 6-2-4 Furuedai, Suita, Osaka, Japan 565-0874
電話/TEL 06-6872-8215
Email/Email khirano@cnt-osaka.com

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
大作
ミドルネーム
中谷
Daisaku
ミドルネーム
Nakatani
組織名/Organization 大阪大学医学部附属病院 Osaka University Hospital
部署名/Division name 未来医療開発部 Department of Medical Innovation
郵便番号/Zip code 565-0871
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-2 2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan 565-0871
電話/TEL 06-6210-8289
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email nakatani@cardiology.med.osaka-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Translational Research Informatics Center, Foundation for Biomedical Research and Innovation
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
公益財団法人 先端医療振興財団 臨床研究情報センター
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization その他/Other
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 大阪大学医学部附属病院 未来医療倫理審査委員会 Osaka University Clinical Research Review Committee
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2番2号 大阪大学 最先端医療イノベーション センター 2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan 565-0871
電話/Tel 06-6879-8290
Email/Email rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 大阪大学医学部附属病院(大阪府)、San Filippo Neri Hospital (Rome, Italy)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2016 08 13

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2016 05 09
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2016 07 15
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2016 08 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2019 10 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 07 06
最終更新日/Last modified on
2019 07 09


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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