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利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000024185
受付番号 R000027842
科学的試験名 先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の前向き非対照非無作為化非盲検試験
一般公開日(本登録希望日) 2016/09/27
最終更新日 2019/11/04

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の前向き非対照非無作為化非盲検試験 Prospective non- control non- randomized, open-label study about efficacy of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
一般向け試験名略称/Acronym 先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の介入研究 Interventional study of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
科学的試験名/Scientific Title 先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の前向き非対照非無作為化非盲検試験 Prospective non- control non- randomized, open-label study about efficacy of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の介入研究 Interventional study of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 先天性GPI欠損症 Inherited GPI deficiency
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 先天性GPI欠損症に対してビタミンB6製剤の安全性と有効性を検討する To examine the safety and efficacy of pyridoxine for inherited GPI deficiency
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 投与開始後1年間のけいれん発作の頻度
投与開始後1年間の発達指標
The frequency of seizures during a year after the initiation of the administration
Developmental profile during a year after the initiation of the administration
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 投与開始後1年間のMRI画像所見
投与開始後1年間の脳波所見
MRI finding during a year after the initiation of the administration
EEG finding during a year after the initiation of the administration

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 ピリドキシン10-15mg/kg/day分3で治療を開始、1-2週間後に副作用確認の後に、20-30mg/kg/dayに増量する。全1年間投与する。 Initial dose: pyridoxine 10-15 mg/kg/day
1-2 weeks after the initiation, the dose is increased to maintenance dose, if there is no adverse effect.
Maintenance dose: pyridoxine 20-30 mg/kg/day
We prescribe pyridoxine for a year.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1)血液でのFACS解析、あるいは遺伝子診断にて先天性GPI欠損症と診断された患者。ただし、その原因遺伝子の種類は問わない。
2)保護者、あるいは本人に本試験への参加に関して説明文書を用いて説明し、同意を得られた患者。
3)評価に必要な検査が施行可能であれば、重症度や年齢による制限は設けない。
1) The patients of inherited GPI deficiency diagnosed by FACS analysis of granulocyte or genetic analysis.
2) The patient or his/her guardians approved with the participation in the study after the explanation with informed consent form.
3) There is no restriction about severity or age, if the patient is tolerable for evaluation.
除外基準/Key exclusion criteria 1)ビタミンB6製剤に過敏症の既往歴がある患者。
2)その他、担当医師が本研究への参加を不適当と判断した患者。

1) The patients with the past history of hypersensitivity for the agent of vitamin B6.
2) The patients whose doctor in charge considered that the participation was not recommended.
目標参加者数/Target sample size 15

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
ミドルネーム
青天目
Shin
ミドルネーム
Nabatame, M.D
所属組織/Organization 大阪大学大学院医学系研究科 Graduate School of Medicine, Osaka University
所属部署/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code 565-0871
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-2 2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, 565-0871
電話/TEL (06)6879-3932
Email/Email nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
ミドルネーム
青天目
Shin
ミドルネーム
Nabatame
組織名/Organization 大阪大学医学部附属病院 Osaka University Hospital
部署名/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code 565-0871
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-15 2-15, Yamadaoka, Suita, Osaka, 565-0871
電話/TEL (06)6879-3932
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 The Graduate School of Medicine, Osaka University
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
大阪大学大学院医学系研究科
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 文部科学省 Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology - Japan
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor 鳥取大学医学部付属病院脳神経小児科 Department of Child Neurology, Tottori University Hospital
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 大阪大学医学部附属病院 Osaka University Hospital
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-15 2-15, Yamadaoka, Suita, Osaka, 565-0871
電話/Tel 06-6879-5111
Email/Email rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 大阪大学医学部附属病院

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2016 09 27

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled 9
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2014 07 31
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2014 10 09
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2014 07 31
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2020 07 30
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 09 27
最終更新日/Last modified on
2019 11 04


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URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000027842
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000027842

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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