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利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000024753
受付番号 R000028256
科学的試験名 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験
一般公開日(本登録希望日) 2016/12/01
最終更新日 2020/11/11

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験 A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2
一般向け試験名略称/Acronym 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験 A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2
科学的試験名/Scientific Title 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験 A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験 A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型 progressive familial intrahepatic cholestasis type 2
疾患区分1/Classification by specialty
小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型患者に対するフェニル酪酸ナトリウムの有効性、安全性の評価を目的とする To evaluate the efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 治験薬投与開始後24週での肝生検による肝組織像の変化 To evaluate liver histopathology before and after 24-weeks treatment with sodium phenylbutylate
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1) 肝組織像スコアの変化
2) 病理判定結果の信頼性評価
3) 治験薬投与開始前と比較して治験薬投与開始後24週までの血液マーカー(AST、ALT、γ-GTP、T.Bil、D.Bil)の値の変化
4)治験薬投与開始前と比較して治験薬投与開始後24週までの皮膚掻痒感の変化
5) 治験薬投与開始24週後までの血漿アミノ酸分画(イソロイシン、グルタミン、グルタミン酸、アルギニン)、血清アンモニア濃度
6)生存率
7)肝移植移行回避率
8) 薬物動態
9) 有害事象
1)Liver histopathological score
2)Reliability of histopathological scoring system
3)Biomarkers such as AST, ALT, g-GTP, T.Bil, D.Bil
4)Itching
5)Biomarkers such as plasma amino acid fraction (isoleucine, glutamine, glutamic acid, argineine), and anmonia
6)Survival rate
7)Liver transplantation avoidance rate
8)Pharmacokinetics
9)Adverse events

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 フェニル酪酸ナトリウム(商品名ブフェニール顆粒)450mg/kg/dayまたは600mg/kg/dayを1日3回、24週間投与する To subscribe 450 or 600mg/kg/day sodium phenylbutylate (buphenyl) for 24 weeks
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1)PFIC2型の診断が確定された患者
2)入院もしくは外来患者
3)経口剤を嚥下、もしくは消化管経由で投与でき、継続可能な患者
4)本治験で必要な観察行為の遂行が十分可能であると判断された患者
5)本治験の参加にあたり被験者本人及び/又は代諾者(本人年齢により規定)から自由意思による文書同意が得られた患者
1)Patients who are diagnosed with PFIC type 2
2)Hospitalised- or out-patients
3)Those who can intake medicine per oral and continue the treatment
4)Those who can receive the observation necessary in this study
5) Those who have given written informed consent on the use of their data for the study (patients or legally acceptable representative)
除外基準/Key exclusion criteria 1)3ヵ月以内に、他の治験薬の投与歴を有したり、他の臨床研究に参加している患者
2)本治験薬並びに代謝物、及び本製剤に使用されている添加物、あるいは安息香酸塩等関連する薬物への過敏症の既往を有する患者
3)肝移植を実施された患者
4)胆汁瘻を手術・処置により有する患者
5)妊婦、授乳婦及び妊娠の可能性あるいは意思のある患者
6)治験中の避妊に同意できない患者
7)うっ血性心不全が認められる患者
8)腎機能障害を有する患者
9)ABCB11の遺伝子変異解析により、両アレルにナンセンス変異、フレームシフト変異、exon欠損が同定され、BSEPの胆汁酸輸送活性が欠損していることが想定される患者
10) 肝硬変と診断された患者
1)Those who participated in another study within 3 months
2)Those who have hypersensitivity with phenylbutylate and/or its metabolite
3)Those who received liver transplantation
4)Those who received biliary diversion
5)Those who are pregnant or hoping pregnancy
6)Those who cannot accept to practice contraception
7)Those with congestive heart failure
8)Those with renal dysfunction
9)Those with nonsense or frameshift mutation, or exon deletion in both ABCB11 alleles
10) Those with liver cirrhosis
目標参加者数/Target sample size 6

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
近藤
ミドルネーム
宏樹
Hiroki
ミドルネーム
Kondou
所属組織/Organization 近畿大学医学部奈良病院 Kindai University Nara Hospital
所属部署/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code 630-0293
住所/Address 奈良県生駒市乙田町1248番-1 1248-1 Otoda-cho, Ikoma, Nara, Japan
電話/TEL 0743-77-0880
Email/Email kondou-hiroki@med.kindai.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
近藤
ミドルネーム
宏樹
Hiroki
ミドルネーム
Kondou
組織名/Organization 近畿大学医学部奈良病院 Kindai University Nara Hospital
部署名/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code 630-0293
住所/Address 奈良県生駒市乙田町1248番-1 1248-1 Otoda-cho, Ikoma, Nara, Japan
電話/TEL 0743-77-0880
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email kondou-hiroki@med.kindai.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 Osaka University
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-15 2-15 Yamadaoka, Suita-shi, Osaka
電話/Tel 06-6210-8290
Email/Email shiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 大阪大学医学部附属病院(大阪府)、順天堂大学附属順天堂医院(東京都)、久留米大学病院(福岡県)、鳥取大学医学部附属病院(鳥取県)、宮城県立こども病院(宮城県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2016 12 01

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled 6
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
遅れる予定/Delay expected
結果遅延理由/Results Delay Reason 目標症例数に到達するのに時間がかかったため。 Because it took a long time to meet the target number of cases.
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2016 09 27
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2016 09 27
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2016 11 18
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2021 03 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2016 11 08
最終更新日/Last modified on
2020 11 11


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研究計画書
登録日時 ファイル名
2018/11/10 FIX_PFIC2 _実施計画書_ 第10.0.0版_181004.pdf

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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