UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
孤発性筋萎縮性側索硬化症を対象としたE2007（perampanel）の多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間比較試験

英語
Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS): A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Phase 2 Trial

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの治療効果

英語
Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
孤発性筋萎縮性側索硬化症を対象としたE2007（perampanel）の多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間比較試験

英語
Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS): A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Phase 2 Trial

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの治療効果

英語
Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
孤発性筋萎縮性側索硬化症

英語
Sporadic amyotrophic lateral sclerosis

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
孤発性筋萎縮性側索硬化症患者におけるペランパネルの安全性および有効性を明らかにする

英語
To investigate the safety and the efficacy of perampanel in patients with sporadic amyotrophic lateral sclerosis

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
ペランパネルの投与開始時から投与終了時まで48週間の改訂ALS機能評価尺度の変化量

英語
To evaluate the effect of perampanel on progression of the disease in subjects with ALS, as measured by the ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R). [Time Frame: 48 weeks.] [Designated as safety issue: Yes]

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
治療開始後の12週間ごとの改訂ALS機能評価尺度の変化量
治療開始後の12週間ごとの徒手筋力テストの変化量
治療開始後の12週間ごとの％努力性肺活量の変化量

英語
Change in ALSFRS-R slope [Time Frame: Every 12 weeks.] [Designated as safety issue: Yes]
Manual Muscle Test (MMT) [Time Frame: Every 12 weeks.] [Designated as safety issue: Yes]
Percent-predicted forced vital capacity (%FVC) [Time Frame: Every 12 weeks.] [Designated as safety issue: Yes]

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

はい/YES

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

3

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
ペランパネル2mgを1日1回より開始し、一週おきに目標維持量4mgまで増量する。全投与期間を48週間とする

英語
Once daily perampanel with dose-escalation tolerable from 2mg to 4mg for 48 weeks (Interventions)

介入2/Interventions/Control_2

日本語
ペランパネル2mgを1日1回より開始し、一週おきに目標維持量8mgまで増量する。全投与期間を48週間とする

英語
Once daily perampanel with dose-escalation tolerable from 2mg to 8mg for 48 weeks (Interventions).

介入3/Interventions/Control_3

日本語
プラセボ群を投与し、48週間継続する

英語
Once daily placebo for 48 weeks (Control)

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

40

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

78

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
[一次登録時]
- 書面による本人または代諾者の同意が得られている．
- 同意取得時に年齢が40歳以上、78歳以下であり，性別は問わない。
- 改訂版El Escorial Airlie House診断基準でALS確実、ALS可能性高し、もしくはALS可能性高し検査陽性
- ALSFRS-Rの3つの呼吸項目の合計が12点以上である．
- 同意取得時に発症より2年以内
- 治療期間中、外来通院が可能

[二次登録時]
一次登録選択基準に加え以下の基準を満たす患者
- 12週間の前観察期間中にALSFRS-Rの変化が-2点から-5点
- 前観察期間開始後にリルゾールを新規導入していない、もしくはリルゾールの用量を変更または中止していない患者
- 前観察期間開始後に新たにエダラボンを導入していない患者
- 試験責任医師により、試験の継続は適当と判断された患者

英語
[Interim Registration]
- Patients who are able to submit written informed consent. If patients are duly capable of study consent but are unable to sign by themselves due to aggravation of disease condition, written informed consent can be obtained from a legally authorized representative who can sign on behalf of the patients after confirming the patients' agreement to study participation.
- Patients who are male or female aged 40 years to 78 years at the time of obtaining informed consent
- Patients who have clinically definite ALS, clinically probable ALS, or clinically probable-laboratory supported ALS as specified in the revised El Escorial Airlie House diagnostic criteria.
- The sum of the 3 respiratory items of the ALSFRS-R must total 12 points or more
- Patients within 2-year elapsed time period from disease onset at the time of obtaining informed consent
- Patients who can visit study site for out-patient treatment

[Registration]
Subjects who meet the following criteria in addition to the inclusion criteria for the interim registration
- The progression on score of ALSFRS-R during 3 months of observation period must be between -2 and -5
- Patients who has not initiated newly introduced riluzole therapy after starting the observation period. Or those who has not received dose escalation or resumed administration of riluzole therapy after previous down titration or discontinuation
- Patients who has not initiated newly introduced edaravone therapy after starting the observation period
- Patients who are judged to be eligible for continuation of the study by the investigators

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
- 気管切開をしている
- 非侵襲的呼吸補助療法をしている
- %FVCが80%以下
- 球麻痺型
- 認知障害のある患者。重篤な腎疾患、心血管疾患もしくは血液疾患を有する患者
- 肝機能障害を有する患者
- 悪性腫瘍を有する患者
- 妊婦もしくは妊娠の可能性のある女性
- 観察期間前12週以内に他の臨床研究に参加した患者
- ペランパネルを使用したことのあるもしくは使用している患者
- 担当医師がこの試験に不適切と判断した場合

英語
- Patients who underwent tracheostomy.
- Patients who experienced non-invasive positive pressure ventilation.
- Patients whose percent-predicted forced vital capacity (%FVC) is <80%.
- Patients with progressive bulbar palsy type.
- Patients with cognitive impairment, severe disease in the renal, cardiovascular, or hematological system.
- Patients with hepatic disease.
- Patients with malignant tumor.
- Pregnant women or women with a possibility of becoming pregnant.
- Patients who participated in another clinical study within 12 weeks before starting the observation period.
- Patients who has initiated perampanel therapy in the past or at present.
- Patients who are judged to be ineligible for study entry by the investigators.

目標参加者数/Target sample size

60

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	仁志
ミドルネーム
姓	相澤

英語

名	Hitoshi
ミドルネーム
姓	Aizawa

所属組織/Organization

日本語
東京医科大学病院

英語
Tokyo Medical University Hospital

所属部署/Division name

日本語
神経学分野

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

160-0023

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿6-7-1

英語
Nishishinjuku 6-7-1, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023, Japan

電話/TEL

03-3342-6111

Email/Email

haizawa@tokyo-med.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	陽久
ミドルネーム
姓	加藤

英語

名	Haruhisa
ミドルネーム
姓	Kato

組織名/Organization

日本語
東京医科大学病院

英語
Tokyo Medical University Hospital

部署名/Division name

日本語
神経学分野

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

160-0023

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿6-7-1

英語
Nishishinjuku 6-7-1, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023, Japan

電話/TEL

03-3342-6111

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

h-kato@tokyo-med.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Department of Neurology, Tokyo Medical University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
東京医科大学神経学分野

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Japan Medical Association

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
公益法人　日本医師会

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
Japan

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
エーザイ株式会社よりペランパネルの供与を受けた

英語
Perampanel was given by Eizai.Co.

組織名/Organization

日本語
東京医科大学病院

英語
Tokyo Medical University Hospital

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿6-7-1

英語
Nishishinjuku 6-7-1, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023, Japan

電話/Tel

03-3342-6111

Email/Email

yuki-m@tokyo-med.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

はい/YES

試験ID1/Study ID_1

NCT03019419

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語
ClinicalTrials.gov

英語
ClinicalTrials.gov

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

東京医科大学病院（東京都）Tokyo Medical University Hospital (Tokyo)
筑波大学附属病院（茨城県）University of Tsukuba Hospital (Ibaraki)
北里大学東病院（神奈川県）Kitasato University East Hospital (Kanagawa)
岡山大学病院（岡山県）Okayama University Hospital (Okayama)
北海道大学病院（北海道）Hokkaido University Hospital (Hokkaido)
東京都立神経病院（東京都）Tokyo Metropolitan Neurological Hospital (Tokyo)
滋賀医科大学医学部附属病院（滋賀県）Shiga University of Medical Science Hospital (Shiga)
東北大学病院（宮城県）Tohoku University Hospital (Miyagi)
山口大学医学部附属病院（山口県）Yamaguchi University Hospital (Yamaguchi)
名古屋大学医学部附属病院（愛知県）Nagoya University Hospital (Aichi)
独立行政法人国立病院機構熊本再春荘病院（熊本県）Kumamoto Saishunso National Hospital (Kumamoto)
東京大学医学部附属病院（東京都）The University of Tokyo Hospital

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

02

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

66

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

01

月

10

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017

年

04

月

10

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

04

月

24

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

12

月

23

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2020

年

12

月

23

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2020

年

12

月

23

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2021

年

12

月

31

日

その他関連情報/Other related information

日本語
治験計画届日　20170227

英語

登録日時/Registered date

2017

年

01

月

11

日

最終更新日/Last modified on

2021

年

01

月

14

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029464

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