UMIN試験ID | UMIN000025872 |
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受付番号 | R000029639 |
科学的試験名 | ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第2相試験― |
一般公開日(本登録希望日) | 2017/02/01 |
最終更新日 | 2019/01/28 10:28:09 |
日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第2相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase 2 clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)
日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第2相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase 2 clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)
日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第2相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase 2 clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)
日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第2相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase 2 clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)
日本/Japan |
日本語
Leigh脳症
英語
Leigh disorders
内科学一般/Medicine in general | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症を有する患者にピルビン酸ナトリウムを投与し、その有効性と安全性を評価する。
英語
To evaluate the efficacy and safety of sodium pyruvate on Leigh disorders
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
第Ⅱ相/Phase II
日本語
被験者毎のNMDPSのセクションI~IIIの合計点の変化量
(治験薬投与期24週投与終了時-投与開始前)
英語
Total score of section 1-3 in NMDPS at 24 weeks after oral administration
日本語
・NMDPSのセクションI~III、I~IVの合計点の変化量
(治験薬投与期24週投与終了時-投与開始前)
・NMDPSのセクションI、II、III、IVの各合計点の変化量
(治験薬投与期24週投与終了時-投与開始前)
・NMDPSのセクションI、II、III、IVの各項目の推移
・治験期間中の入院期間
・緊急時受診回数
・血清中Growth differentiation factor-15濃度
・血漿中乳酸濃度
・脳室内乳酸濃度*1
・髄液中乳酸濃度*2
・生命予後
・呼吸器設定条件及び使用時間
*1:MRSによる測定が可能な被験者のみ実施
*2:任意検査(同意が得られた被験者のみ実施)
英語
Total score of NMDAS section 1-3,
Score of section 1, 2, 3, 4.
brain lactate by MRS,
GDF15 at 24 weeks after oral administration.
Duration of in-patient,
Emergency visit,
mortality
介入/Interventional
並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomized
個別/Individual
二重盲検/Double blind -all involved are blinded
プラセボ・シャム対照/Placebo
はい/YES
はい/YES
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
はい/YES
中央登録/Central registration
2
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
ピルビン酸ナトリウム 0.5g/体重/日 分3の24週投与
英語
sodium pyruvate 0.5g/kg/day TID 24 weeks
日本語
プラセボ (乳糖+塩) 0.17g/kg/day 分3の24週投与
英語
Placebo (lactate+NaCl) 0.17/kg/day TID 24 weeks
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英語
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英語
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英語
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英語
2 | 歳/years-old | 以上/<= |
30 | 歳/years-old | 未満/> |
男女両方/Male and Female
日本語
次の基準を満たす日本人Leigh脳症患者を本治験の対象とする。なお、下記1)、2)については、「Leigh脳症の診断基準」を参考に行う。
1) Leigh脳症の臨床・画像所見を有する(以下のすべて)
①進行性の中枢神経症状を有する
②脳幹あるいは大脳基底核の症状を呈する
③画像あるいは病理検査にて脳幹あるいは大脳基底核の対称性壊死性病変を認める
2)ミトコンドリア機能異常が証明されている(以下のいずれか)
①血清又は髄液の乳酸値が繰り返し*1高い、又はMRSで病変部に明らかな乳酸ピークを認める
②生化学的異常:ミトコンドリア関連酵素の欠損や酸素消費量の明らかな低下*2などを認める
③病理学的異常:筋生検でのミトコンドリア異常を示唆する所見を認める
④遺伝子異常:既知変異など病因となる遺伝子変異を認める
*1:同意取得前に2回以上
*2:酵素の欠損は(組織:クエン酸合成酵素またはComplex II比での30%以下、培養細胞:同じく40%以下)、酸素消費量は正常の70%以下
3)同意取得時の年齢が2歳以上の患者
4)過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者
5)代諾者(保護者等)の文書同意取得が可能な患者
英語
Leigh disease who fulfilled the following criteria
1)neurological findings (all matched)
progressive central neurological sings
symptoms suggesting bilateral brain stem abnormality
bilateral necrosis of brain stem by MRI
2)defined mitochondrial dysfunction (one of the following )
by repeated abnormality of serum lactate
by respiratory chain enzyme activity
by muscle pathology
by genetic abnormality
日本語
次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。
1)有効性評価が困難と治験責任(分担)医師が判断した患者
2)重度の昏睡を有する患者
3)敗血症を合併している患者
4)腎機能障害を有する患者
(推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*)
5)心不全を合併する患者(EFが40%未満)
6)てんかん重積状態が続き薬物でコントロールできない患者
7)妊娠中又は妊娠の可能性がある、妊娠を希望している、あるいは授乳中である女性患者。パートナーの妊娠を希望する男性患者。
8)治験薬の成分に過敏症のある患者
9)同意取得前24週以内に他の治験に参加した患者
10)補装具・機器・抑制帯を装着しており自発運動が評価できない患者
11)その他、治験責任(分担)医師が対象として不適格と判断した患者
*eGFRは各実施医療機関の検査値(施設測定値)に基づいて判定する。施設測定値が得られない場合には、以下の式を用いてeGFRを算出する。
eGFR(mL/min/1.73m2)= 104.1/血清シスタチンC(mg/L)- 7.80
英語
1) patients who is not evaluated by this protocol of the clinical trial
2)severe unconsciousness
3)sepsis
4)renal dysfunction by eGFR lower than 60 mL/min/1.73m2
5)heart failure (EF<40%)
6)status epileptics
7)pregnant
8)allergy against the sodium pyruvate
9)enrolled to the other clinical trial 24 weeks before this trial
10)patient who cannot evaluate the muscle activity by device
11)patients who are not recommended by the doctor
10
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 古賀靖敏 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Yasutoshi Koga |
日本語
久留米大学病院
英語
Kurume University
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医学部小児科
英語
Department of Pediatrics and Child Health
日本語
福岡県久留米市旭町67
英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
0942-31-7565
yasukoga@med.kurume-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 古賀靖敏 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Yasutoshi Koga |
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久留米大学病院
英語
Kurume University
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医学部小児科
英語
Department of Pediatrics and Child Health
日本語
福岡県久留米市旭町67
英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
0942-31-7565
http://www.ped-kurume.com/
yasukoga@med.kurume-u.ac.jp
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency of Medical Research and Development
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英語
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency of Medical Research and Development
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日本の官庁/Japanese Governmental office
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日本
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Japan
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いいえ/NO
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久留米大学病院(福岡県)、筑波大学病院(茨城県)、千葉大学病院(千葉県)、千葉県立こども病院(千葉県)、名古屋市立大学病院(愛知県)、大阪府立母子保健総合医療センター(大阪府)、信州大学病院(長野県)
2017 | 年 | 02 | 月 | 01 | 日 |
https://www.c-ctd.co.jp/project_PLA003/index.html
未公表/Unpublished
日本語
2019年1月18日にPMDAに試験後の対面助言を行い、有効性を示唆するデータがみられないという事で、治験中止となった。なお、中止後の6か月の経過観察を行う。
英語
Unfortunately, data obtained by the clinical trials could not prove the efficacy overall, though there are several patients with perfect improvement by clinical rating scales. After the strategy consultation to PMDA on October 18, 2018, we decided to terminate the SP project.
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試験中止/Terminated
2016 | 年 | 11 | 月 | 22 | 日 |
2017 | 年 | 02 | 月 | 01 | 日 |
2017 | 年 | 11 | 月 | 30 | 日 |
2017 | 年 | 12 | 月 | 15 | 日 |
2017 | 年 | 12 | 月 | 27 | 日 |
2018 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
英語
2017 | 年 | 01 | 月 | 27 | 日 |
2019 | 年 | 01 | 月 | 28 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029639
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029639
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |