UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000025772
受付番号 R000029645
科学的試験名 ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―
一般公開日(本登録希望日) 2017/01/23
最終更新日 2019/01/28 10:29:50

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―


英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―


英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―


英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―


英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
MELAS/MELA


英語
MELAS/MELA

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
ミトコンドリア病(MELAS/MELA)に合併する高乳酸血症を有する患者にピルビン酸ナトリウムを投与し、その有効性と安全性を評価する。


英語
To evaluate efficacy and safety of sodium pyruvate in patient with lactic acidosis associated with mitochondrial disorders(MELAS/MELA) by Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
ピルビン酸ナトリウム投与開始後24週でのJMDRS section 1 & 2の合計点の変化量 


英語
JMDRS section 1 & 2 change at 24 weeks after the administration of sodium pyruvate

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
ピルビン酸ナトリウム投与開始後24週でのNMDAS section 1-3, brain lactate by MRS, GDF15


英語
NMDAS section 1-3, brain lactate by MRS, GDF15 changes at 24 weeks after the administration of sodium pyruvate


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

はい/YES

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration


介入/Intervention

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
ピルビン酸ナトリウム 0.5g/kg/day TID  の24週間


英語
24 weeks of sodium pyruvate 0.5g/kg/day TID

介入2/Interventions/Control_2

日本語
プラセボ(乳糖+塩) 0.17g/kg/day TID の24週間


英語
24 weeks of Placebo (Lactose + NaCl) 0.17g/kg/day TID

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

6 歳/years-old より上/<

年齢(上限)/Age-upper limit

70 歳/years-old 未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下の基準をすべて満たす患者を本試験の対象とする。
1) 同意取得時の年齢が6歳以上である患者
2) 臨床・病理・遺伝学的にMELAS又はMELAの診断が確定した患者
3) A3243G又は既知の遺伝子変異を有する患者
4) 過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者
5) JMDRSの評価が可能で,セクション1・2の合計が10点以上又は構成要素のいずれかが2点以上の患者
6) 自由意思により文書同意が得られた患者。但し、患者が未成年の場合は、代諾者(保護者等)から自由意思による文書同意が得られていること。また、中学生未満の小児にあってはアセント文書を使用して文書同意を得られることが望ましい。
 


英語
Mitochondrial disease who fulfilled the following criteria
1) patient whoes age is over than 6 years-old
2) patient who are fulfilled the diagnostic criteria of MELAS/MELA
3) patientwho has an A3243G mutation.
4) no past history of sodium pyruvate administration for the therapeutic purpose
5) patient whose score of section 1+2 by JMDRS is more than 10, and one of the specific score is more than 2.
6) patient who have a written informed conscent or ascent by his/her own opinion.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 寝たきり状態の患者
2) 認知機能に障害があり,JMDRSやNMDPS/NMDASの判定が困難と治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者
3) てんかん重積(痙攣重積)及び重度の昏睡を有する患者
4) 敗血症を合併している患者
5) 腎機能障害を有する患者(推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*)
6) 肥大型心筋症を合併する患者,臨床的に心不全症状を呈する患者又は臨床的に心不全が疑われる患者
7) 薬物過敏症のある患者
8) 同意取得前6ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者
9) 妊娠中又は授乳中の女性,あるいは妊娠している可能性のある女性
10) その他,治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者


英語
1) patient who has bed ridden status
2) patient who has dementic status and cannot be evaluated the JMDRS/NMDAS by medical doctor
3) patient who has uncontrolled status epileptics
4) patient who has septic status
5) patient who has renal failre, and less than 60mL/min/1.73m by eGFR
6) patient who has hypertrophic cardiomyopathy or cardiac failre
7) patient who has allergic state against sodium pyruvate
8) patient who enrolled to the other clinical trial within 6 months
9) patient who has pregnant
10) patient who is not recommended to the entry by medical doctor

目標参加者数/Target sample size

15


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
古賀靖敏 


英語

ミドルネーム
Yasutoshi Koga

所属組織/Organization

日本語
久留米大学


英語
Kurume University

所属部署/Division name

日本語
医学部小児科


英語
Department of Pediatrics and Child Health

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
830-0011 福岡県久留米市旭町67 


英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan

電話/TEL

0942-31-7565

Email/Email

yasukoga@med.kurume-u.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
古賀靖敏 


英語

ミドルネーム
Yasutoshi Koga

組織名/Organization

日本語
久留米大学病院


英語
Kurume University

部署名/Division name

日本語
医学部小児科


英語
Department of Pediatrics and Child Health

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
830-0011 福岡県久留米市旭町67 


英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan

電話/TEL

0942-31-7565

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.ped-kurume.com/

Email/Email

yasukoga@med.kurume-u.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構


英語
Japan Agency of Medical Research and Development

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構


英語
Japan Agency of Medical Research and Development

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

久留米大学病院(福岡県)、筑波大学病院(茨城県)、福井大学病院(福井県)、信州大学病院(長野県)


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2017 01 23


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://www.c-ctd.co.jp/project_PLA002/index.html

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語
2019年1月18日のPMDA相談で、治験での有効性は認められないという判断で治験中止となった。


英語
Unfortunately, data obtained by the clinical trials could not prove the efficacy overall, though there are several patients with perfect improvement by clinical rating scales. After the strategy consultation to PMDA on October 18, 2018, we decided to terminate the SP project.

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験中止/Terminated

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016 03 19

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2016 06 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2017 06 12

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2017 06 18

データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2017 06 20

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2017 11 30


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2017 01 20

最終更新日/Last modified on

2019 01 28



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日本語
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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名