UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study	ミトコンドリア病患者(Leigh脳症）を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第３相試験―	Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)
試験簡略名/Title of the study (Brief title)	ミトコンドリア病患者(Leigh脳症）を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第３相試験―	Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	Leigh脳症	Leigh disorders
疾患区分1/Classification by specialty	内科学一般/Medicine in general 神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症を有するLeigh脳症患者にピルビン酸ナトリウムを48週間投与し、その有効性と安全性を評価する。	To evaluate the long term (48W) efficacy and safety of sodium pyruvate on Leigh disorders
目的2/Basic objectives2	安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2	説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅲ相/Phase III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	安全性評価 ・有害事象、副作用 有効性評価 ・NMDPSのセクション１-３の変化量 ・NMDPSのセクション１-３、1-4の合計点の変化量 ・NMDPSのセクション１、2、3、４の各合計点の変化量 ・NMDPSのセクション１、2、3、４の各粗点の変化量 ・入院期間 ・緊急時の受診回数 ・GDF15 ・乳酸 ・髄液中の乳酸 ・生命予後	Safety Total score of section 1 -3, 4 in NMDAS at 48 weeks after oral administration Change of section 1-3,4 at 48 weeks after oral administration Change of the score of section 1, 2, 3, 4 in NMDPS. GDF15 emergency visit lactate lactate in proton MRS mortality period of in-patient during clinical trial
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification	いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation	いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration	施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking	いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment	知る必要がない/No need to know

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	ピルビン酸ナトリウム　0.5g/体重/日　分３の48週投与。場合によっては、ピルビン酸ナトリウム　2.0g/体重/日　分３まで増量する。	sodium pyruvate 0.5g/kg/day TID 48 weeks. We can use sodium pyruvate up to 2.0g/kg/day TID.
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	2 歳/years-old より上/<
年齢（上限）/Age-upper limit	30 歳/years-old 未満/>
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	次の基準を満たす日本人Leigh脳症患者を本治験の対象とする。なお、下記1)、2)については、「Leigh脳症の診断基準」を参考に行う。 1) Leigh脳症の臨床・画像所見を有する（以下のすべて） ①進行性の中枢神経症状を有する ②脳幹あるいは大脳基底核の症状を呈する ③画像あるいは病理検査にて脳幹あるいは大脳基底核の対称性壊死性病変を認める 2)ミトコンドリア機能異常が証明されている（以下のいずれか） ①血清又は髄液の乳酸値が繰り返し*1高い、又はMRSで病変部に明らかな乳酸ピークを認める ②生化学的異常：ミトコンドリア関連酵素の欠損や酸素消費量の明らかな低下*2などを認める ③病理学的異常：筋生検でのミトコンドリア異常を示唆する所見を認める ④遺伝子異常：既知変異など病因となる遺伝子変異を認める ＊1：同意取得前に2回以上 ＊2：酵素の欠損は（組織：クエン酸合成酵素またはComplex II比での30％以下、培養細胞：同じく40％以下）、酸素消費量は正常の70％以下 3)同意取得時の年齢が2歳以上の患者 4)過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者 5)代諾者（保護者等）の文書同意取得が可能な患者	Leigh disease who fulfilled the following criteria 1)neurological findings (all matched) progressive central neurological sings symptoms suggesting bilateral brain stem abnormality bilateral necrosis of brain stem by MRI 2)defined mitochondrial dysfunction (one of the following ) by repeated abnormality of serum lactate by respiratory chain enzyme activity by muscle pathology by genetic abnormality
除外基準/Key exclusion criteria	次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。 1)有効性評価が困難と治験責任（分担）医師が判断した患者 2)重度の昏睡を有する患者 3)敗血症を合併している患者 4)腎機能障害を有する患者 （推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*） 5)心不全を合併する患者（EFが40％未満） 6)てんかん重積状態が続き薬物でコントロールできない患者 7)妊娠中又は妊娠の可能性がある、妊娠を希望している、あるいは授乳中である女性患者。パートナーの妊娠を希望する男性患者。 8)治験薬の成分に過敏症のある患者 9)同意取得前24週以内に他の治験に参加した患者 10)補装具・機器・抑制帯を装着しており自発運動が評価できない患者 11)その他、治験責任（分担）医師が対象として不適格と判断した患者 ＊eGFRは各実施医療機関の検査値（施設測定値）に基づいて判定する。施設測定値が得られない場合には、以下の式を用いてeGFRを算出する。 eGFR（mL/min/1.73m2）＝ 104.1/血清シスタチンC（mg/L）－ 7.80	1) patients who is not evaluated by this protocol of the clinical trial 2)severe unconsciousness 3)sepsis 4)renal dysfunction by eGFR lower than 60 mL/min/1.73m2 5)heart failure (EF<40%) 6)status epileptics 7)pregnant 8)allergy against the sodium pyruvate 9)enrolled to the other clinical trial 24 weeks before this trial 10)patient who cannot evaluate the muscle activity by device 11)patients who are not recommended by the doctor
目標参加者数/Target sample size	10

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator	古賀靖敏	Yasutoshi Koga
所属組織/Organization	久留米大学病院	Kurume University
所属部署/Division name	医学部小児科	Department of Pediatrics and Child Health
住所/Address	福岡県久留米市旭町67	67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
電話/TEL	0942-31-7565
Email/Email	yasukoga@med.kurume-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person	古賀靖敏	Yasutoshi Koga
組織名/Organization	久留米大学病院	Kurume University
部署名/Division name	医学部小児科	Department of Pediatrics and Child Health
住所/Address	福岡県久留米市旭町67	67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
電話/TEL	0942-31-7565
試験のホームページURL/Homepage URL	http://www.ped-kurume.com/
Email/Email	yasukoga@med.kurume-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency of Medical Research and Development
機関名/Institute （機関選択不可の場合）
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency of Medical Research and Development
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization	日本	Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funｄer(s)

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	久留米大学病院（福岡県）、筑波大学病院（茨城県）、千葉大学病院（千葉県）、千葉県立こども病院（千葉県）、名古屋市立大学病院（愛知県）、大阪府立母子保健総合医療センター（大阪府）、信州大学病院（長野県）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2017 年 01 月 30 日

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験中止/Terminated
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2017 年 01 月 16 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2018 年 02 月 01 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2019 年 02 月 28 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol	https://www.c-ctd.co.jp/project_PLA003/index.html
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results	2019年1月18日のＰＭＤＡの相談で、有効性は認められないという判断で治験中止となった。	Unfortunately, data obtained by the clinical trials could not prove the efficacy overall, though there are several patients with perfect improvement by clinical rating scales. After the strategy consultation to PMDA on October 18, 2018, we decided to terminate the SP project.
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2017 年 01 月 27 日
最終更新日/Last modified on	2019 年 01 月 28 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029753
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029753

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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