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UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧 |
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利用者名: | UMIN ID: |
試験進捗状況 | 試験中止/Terminated |
UMIN試験ID | UMIN000025880 |
受付番号 | R000029753 |
試験名 | ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第3相試験― |
一般公開日(本登録希望日) | 2017/01/30 |
最終更新日 | 2019/01/28 |
基本情報/Basic information | |||
試験名/Official scientific title of the study | ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第3相試験― | Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome) | |
試験簡略名/Title of the study (Brief title) | ミトコンドリア病患者(Leigh脳症)を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第3相試験― | Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome) | |
試験実施地域/Region |
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対象疾患/Condition | |||||
対象疾患名/Condition | Leigh脳症 | Leigh disorders | |||
疾患区分1/Classification by specialty |
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疾患区分2/Classification by malignancy | 悪性腫瘍以外/Others | ||||
ゲノム情報の取扱い/Genomic information | いいえ/NO |
目的/Objectives | ||
目的1/Narrative objectives1 | ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症を有するLeigh脳症患者にピルビン酸ナトリウムを48週間投与し、その有効性と安全性を評価する。 | To evaluate the long term (48W) efficacy and safety of sodium pyruvate on Leigh disorders |
目的2/Basic objectives2 | 安全性・有効性/Safety,Efficacy | |
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others | ||
試験の性質1/Trial characteristics_1 | 検証的/Confirmatory | |
試験の性質2/Trial characteristics_2 | 説明的/Explanatory | |
試験のフェーズ/Developmental phase | 第Ⅲ相/Phase III |
評価/Assessment | ||
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes | 安全性評価
・有害事象、副作用 有効性評価 ・NMDPSのセクション1-3の変化量 ・NMDPSのセクション1-3、1-4の合計点の変化量 ・NMDPSのセクション1、2、3、4の各合計点の変化量 ・NMDPSのセクション1、2、3、4の各粗点の変化量 ・入院期間 ・緊急時の受診回数 ・GDF15 ・乳酸 ・髄液中の乳酸 ・生命予後 |
Safety
Total score of section 1 -3, 4 in NMDAS at 48 weeks after oral administration Change of section 1-3,4 at 48 weeks after oral administration Change of the score of section 1, 2, 3, 4 in NMDPS. GDF15 emergency visit lactate lactate in proton MRS mortality period of in-patient during clinical trial |
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes |
基本事項/Base | ||
試験の種類/Study type | 介入/Interventional |
試験デザイン/Study design | ||
基本デザイン/Basic design | 単群/Single arm | |
ランダム化/Randomization | 非ランダム化/Non-randomized | |
ランダム化の単位/Randomization unit | ||
ブラインド化/Blinding | オープン/Open -no one is blinded | |
コントロール/Control | 無対照/Uncontrolled | |
層別化/Stratification | いいえ/NO | |
動的割付/Dynamic allocation | いいえ/NO | |
試験実施施設の考慮/Institution consideration | 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor. | |
ブロック化/Blocking | いいえ/NO | |
割付コードを知る方法/Concealment | 知る必要がない/No need to know |
介入/Intervention | |||
群数/No. of arms | 1 | ||
介入の目的/Purpose of intervention | 治療・ケア/Treatment | ||
介入の種類/Type of intervention |
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介入1/Interventions/Control_1 | ピルビン酸ナトリウム 0.5g/体重/日 分3の48週投与。場合によっては、ピルビン酸ナトリウム 2.0g/体重/日 分3まで増量する。 | sodium pyruvate 0.5g/kg/day TID 48 weeks. We can use sodium pyruvate up to 2.0g/kg/day TID. | |
介入2/Interventions/Control_2 | |||
介入3/Interventions/Control_3 | |||
介入4/Interventions/Control_4 | |||
介入5/Interventions/Control_5 | |||
介入6/Interventions/Control_6 | |||
介入7/Interventions/Control_7 | |||
介入8/Interventions/Control_8 | |||
介入9/Interventions/Control_9 | |||
介入10/Interventions/Control_10 |
適格性/Eligibility | |||||
年齢(下限)/Age-lower limit |
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年齢(上限)/Age-upper limit |
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性別/Gender | 男女両方/Male and Female | ||||
選択基準/Key inclusion criteria | 次の基準を満たす日本人Leigh脳症患者を本治験の対象とする。なお、下記1)、2)については、「Leigh脳症の診断基準」を参考に行う。
1) Leigh脳症の臨床・画像所見を有する(以下のすべて) ①進行性の中枢神経症状を有する ②脳幹あるいは大脳基底核の症状を呈する ③画像あるいは病理検査にて脳幹あるいは大脳基底核の対称性壊死性病変を認める 2)ミトコンドリア機能異常が証明されている(以下のいずれか) ①血清又は髄液の乳酸値が繰り返し*1高い、又はMRSで病変部に明らかな乳酸ピークを認める ②生化学的異常:ミトコンドリア関連酵素の欠損や酸素消費量の明らかな低下*2などを認める ③病理学的異常:筋生検でのミトコンドリア異常を示唆する所見を認める ④遺伝子異常:既知変異など病因となる遺伝子変異を認める *1:同意取得前に2回以上 *2:酵素の欠損は(組織:クエン酸合成酵素またはComplex II比での30%以下、培養細胞:同じく40%以下)、酸素消費量は正常の70%以下 3)同意取得時の年齢が2歳以上の患者 4)過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者 5)代諾者(保護者等)の文書同意取得が可能な患者 |
Leigh disease who fulfilled the following criteria
1)neurological findings (all matched) progressive central neurological sings symptoms suggesting bilateral brain stem abnormality bilateral necrosis of brain stem by MRI 2)defined mitochondrial dysfunction (one of the following ) by repeated abnormality of serum lactate by respiratory chain enzyme activity by muscle pathology by genetic abnormality |
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除外基準/Key exclusion criteria | 次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。
1)有効性評価が困難と治験責任(分担)医師が判断した患者 2)重度の昏睡を有する患者 3)敗血症を合併している患者 4)腎機能障害を有する患者 (推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*) 5)心不全を合併する患者(EFが40%未満) 6)てんかん重積状態が続き薬物でコントロールできない患者 7)妊娠中又は妊娠の可能性がある、妊娠を希望している、あるいは授乳中である女性患者。パートナーの妊娠を希望する男性患者。 8)治験薬の成分に過敏症のある患者 9)同意取得前24週以内に他の治験に参加した患者 10)補装具・機器・抑制帯を装着しており自発運動が評価できない患者 11)その他、治験責任(分担)医師が対象として不適格と判断した患者 *eGFRは各実施医療機関の検査値(施設測定値)に基づいて判定する。施設測定値が得られない場合には、以下の式を用いてeGFRを算出する。 eGFR(mL/min/1.73m2)= 104.1/血清シスタチンC(mg/L)- 7.80 |
1) patients who is not evaluated by this protocol of the clinical trial
2)severe unconsciousness 3)sepsis 4)renal dysfunction by eGFR lower than 60 mL/min/1.73m2 5)heart failure (EF<40%) 6)status epileptics 7)pregnant 8)allergy against the sodium pyruvate 9)enrolled to the other clinical trial 24 weeks before this trial 10)patient who cannot evaluate the muscle activity by device 11)patients who are not recommended by the doctor |
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目標参加者数/Target sample size | 10 |
責任研究者/Research contact person | ||
責任研究者名/Name of lead principal investigator | 古賀靖敏 | Yasutoshi Koga |
所属組織/Organization | 久留米大学病院 | Kurume University |
所属部署/Division name | 医学部小児科 | Department of Pediatrics and Child Health |
住所/Address | 福岡県久留米市旭町67 | 67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan |
電話/TEL | 0942-31-7565 | |
Email/Email | yasukoga@med.kurume-u.ac.jp |
試験問い合わせ窓口/Public contact | ||
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person | 古賀靖敏 | Yasutoshi Koga |
組織名/Organization | 久留米大学病院 | Kurume University |
部署名/Division name | 医学部小児科 | Department of Pediatrics and Child Health |
住所/Address | 福岡県久留米市旭町67 | 67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan |
電話/TEL | 0942-31-7565 | |
試験のホームページURL/Homepage URL | http://www.ped-kurume.com/ | |
Email/Email | yasukoga@med.kurume-u.ac.jp |
実施責任組織/Sponsor | ||
機関名/Institute | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | Japan Agency of Medical Research and Development |
機関名/Institute (機関選択不可の場合) |
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部署名/Department |
研究費提供組織/Funding Source | ||
機関名/Organization | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | Japan Agency of Medical Research and Development |
機関名/Organization (機関選択不可の場合) |
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組織名/Division | ||
組織の区分/Category of Funding Organization | その他の国の官庁/Government offices of other countries | |
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization | 日本 | Japan |
その他の関連組織/Other related organizations | ||
共同実施組織/Co-sponsor | ||
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) |
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | ||
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | いいえ/NO | |
試験ID1/Study ID_1 | ||
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1 | ||
試験ID2/Study ID_2 | ||
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2 | ||
治験届/IND to MHLW |
試験実施施設/Institutions | ||
試験実施施設名称/Institutions | 久留米大学病院(福岡県)、筑波大学病院(茨城県)、千葉大学病院(千葉県)、千葉県立こども病院(千葉県)、名古屋市立大学病院(愛知県)、大阪府立母子保健総合医療センター(大阪府)、信州大学病院(長野県) |
その他の管理情報/Other administrative information | ||||||||
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information |
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試験進捗状況/Progress | ||||||||
試験進捗状況/Recruitment status | 試験中止/Terminated | |||||||
プロトコル確定日/Date of protocol fixation |
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登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date |
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フォロー終了(予定)日/Last follow-up date |
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入力終了(予定)日/Date of closure to data entry | ||||||||
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete | ||||||||
解析終了(予定)日/Date analysis concluded |
関連情報/Related information | ||
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol | https://www.c-ctd.co.jp/project_PLA003/index.html | |
試験結果の公開状況/Publication of results | 未公表/Unpublished | |
結果掲載URL/URL releasing results | ||
主な結果/Results | 2019年1月18日のPMDAの相談で、有効性は認められないという判断で治験中止となった。 | Unfortunately, data obtained by the clinical trials could not prove the efficacy overall, though there are several patients with perfect improvement by clinical rating scales. After the strategy consultation to PMDA on October 18, 2018, we decided to terminate the SP project. |
その他関連情報/Other related information |
管理情報/Management information | ||||||||
登録日時/Registered date |
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最終更新日/Last modified on |
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URL(日本語) | https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029753 |
URL(英語) | https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029753 |
研究計画書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
登録日時 | ファイル名 |