UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
非悪性疾患の小児を対象とした移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンを併用したHLA不一致血縁者間造血幹細胞移植のパイロット研究（Haplo-NM）

英語
A pilot study for hematopoietic stem cell transplantation with post-transplantation cyclophosphamide and anti-thymoglobulin from HLA-mismatched related donor for non-malignant diseases (Halo-NM)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
非悪性疾患に対するミスマッチ移植

英語
A pilot study for SCT from HLA-mismatched donor for non-malignant diseases

科学的試験名/Scientific Title

日本語
非悪性疾患の小児を対象とした移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンを併用したHLA不一致血縁者間造血幹細胞移植のパイロット研究（Haplo-NM）

英語
A pilot study for hematopoietic stem cell transplantation with post-transplantation cyclophosphamide and anti-thymoglobulin from HLA-mismatched related donor for non-malignant diseases (Halo-NM)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
非悪性疾患に対するミスマッチ移植

英語
A pilot study for SCT from HLA-mismatched donor for non-malignant diseases

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
非悪性疾患（骨髄不全症、免疫不全症、代謝異常症）

英語
Non-malignant diseases (bone marrow failure, immunodeficiency, inborn errors of metabolism)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
非悪性疾患の小児に対する、移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンを併用したHLA不一致血縁者間造血幹細胞移植の安全性を確認する。

英語
To assess the efficacy and safety of hematopoietic stem cell transplantation from HLA-mismatched related donor with post-transplant cyclophosphamide and anti-thymocyte globulin.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
day30までのイベント（gradeIII以上の急性GVHD、生着不全、死亡）発生割合

英語
Incidence of events (acute GVHD grade III or more, graft failure, death) by day 30

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
抗胸腺グロブリンを含んだ前処置を行う。
day0に造血幹細胞を輸注する。
day3, 4にシクロホスファミドを投与する。

英語
Conditioning regimen with anti-thymocyte globulin.
Stem cell transplantation at day 0.
Cyclophosphamide at day 3 and 4.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

25

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 骨髄不全症、免疫不全症、代謝異常症と診断されている
2) 骨髄不全の場合、ファンコニー貧血でないことが確認されている
3) HLA5/6一致の血縁ドナーがいない
4) HLA6/6一致の非血縁（骨髄バンク）ドナーがいない
5) HLAの2-3/6抗原不一致の血縁ドナーから移植が予定されている
6) 移植時年齢が25歳未満である
7) 登録時のECOG performance status（PS）スコアが0-2である
8) 下記の条件を満たす十分な臓器機能を有し、登録時に下記の基準を満たしている
a. 血清直接ビリルビン値：1.5mg/dL以下
b. 血清クレアチニン値：5歳未満0.8mg/dL以下、 5-9歳1.2mg/dL以下、10歳以上 1.5mg/dL以下
c. 心機能：左室駆出率（Ejection fraction ≧45%）かつQTfc値 ＜0.45秒
9) 本試験参加について患者または代諾者から文書で同意が得られている

英語
1) Diagnosed as bone marrow failure, immunodeficiency, or inborn errors of metabolism
2) Fanconi anemia is excluded for bone marrow failure.
3) No HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched related donor
4) No HLA 6/6 (A, B, DR) matched unrelated donor
5) Transplantation from 2- or more-antigen mismatched related donor
6) Age at transplantation <25 years
7) ECOG Performance status: 0-2
8) Sufficient organ function, as follows;
a. T-Bil <= 1.5 mg/dl
b. Serum creatinine <= 0.8 mg/dl (age <5y), <= 1.2 mg/dl (age 5-9y), <= 1.5 mg/dl (10y or older)
c. Ejection fraction 45% or better, and QTfc <0.45 sec
9) Obtained informed consent from a guardian of the patient

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) CTCAE ｖ4.0でgrade 2以上の腹水・胸水の貯留がある。
2) コントロール困難な感染症がある。
3) 重度の精神障害がある。
4) 妊娠している、または妊娠している可能性が高い。
5) その他担当医が不適格と判断する場合。

英語
1. Effusion with grade 2 or worse at CTCAE ver 4.0
2. Uncontrolled infection
3. Severe psychological disorders
4. Pregnant or suspected pregnancy
5. Not eligible for this study at the discretion of the investigator.

目標参加者数/Target sample size

9

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	元博
ミドルネーム
姓	加藤

英語

名	Motohiro
ミドルネーム
姓	Kato

所属組織/Organization

日本語
国立成育医療研究センター

英語
National Center for Child Health and Development

所属部署/Division name

日本語
小児がんセンター

英語
Children's Cancer Center

郵便番号/Zip code

157-8535

住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1

英語
2-10-1, Okura, Setagaya, Tokyo

電話/TEL

03-3416-0181

Email/Email

kato-mt@ncchd.go.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	元博
ミドルネーム
姓	加藤

英語

名	Motohiro
ミドルネーム
姓	Kato

組織名/Organization

日本語
国立成育医療研究センター

英語
National Center for Child Health and Development

部署名/Division name

日本語
小児がんセンター

英語
Children's Cancer Center

郵便番号/Zip code

157-8535

住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1

英語
2-10-1, Okura, Setagaya, Tokyo

電話/TEL

03-3416-0181

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kato-mt@ncchd.go.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
National Center for Child Health and Development

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
国立成育医療研究センター

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
National Center for Child Health and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
国立成育医療研究センター

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立成育医療研究センター

英語
National Center for Child Health and Development

住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1

英語
2-10-1, Okura, Setagaya, Tokyo JAPAN

電話/Tel

03-3416-0181

Email/Email

rinri@ncchd.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立成育医療研究センター（東京都）、東京医科歯科大学病院（東京都）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

03

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

主たる結果の公表済み/Main results already published

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

02

月

28

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017

年

02

月

27

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

03

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

07

月

23

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

02

月

16

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

12

月

13

日

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日本語
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