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一般向け試験名/Public title

日本語
再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験

英語
Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験

英語
Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia

科学的試験名/Scientific Title

日本語
再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験

英語
Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験

英語
Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病

英語
relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
再発又は治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としてaAVC-WT1投与時の安全性を検討する。副次的項目として、免疫学的効果（NKT細胞特異的免疫反応）および臨床的有効性を検討する。

英語
To explore the safety of aAVC-WT1, and secondaly to explore immunological effects (NKT cell-specific immune response) and clinical efficacy

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ相/Phase I

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
安全性
(1)用量制限毒性（DLT）発現割合、最大耐用量（MTD）の決定
(2)有害事象に関する検討（一覧の作成、発現割合の算出等）
(3)安全性評価に関連する各検査指標の統計学的検討（経時的推移）

英語
Safety
(1) Occurence of Dose Limiting Toxicity and determination of Maximum Tolerated Dose
(2) Exploration of adverse events
(3) Statistical analysis on examinations related to safety evaluation

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
免疫学的効果（NKT細胞特異的免疫反応と増幅率）
臨床的有効性
(1)血液学的効果：奏功割合（CR, PR, CRi）
(2)WT1 mRNAコピー数の推移
(3)全生存期間

英語
Immunological effects (NKT cell-specific immune response and amplification rate)
Clinical efficacy
(1) Hematological effect: Response rate(CR, PR, CRi)
(2) Longitudinal change of WT1 mRNA copies
(3) Overall survival

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

ワクチン/Vaccine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
aAVC-WT1用量漸増静脈内投与

英語
Intravenous administraion of aAVC-WT1 followed by 3+3 dose escalation scheme

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
自由意思による文書による同意
同意取得時の年齢20歳以上
WHO分類(2016)の定義による初発または二次性急性骨髄性白血病の再発または治療抵抗性
急性骨髄性白血病であることを告知
発症以降少なくとも一回、末梢血WT1mRNA定量解析で1,500 copies/microgram以上が確認されている
ECOG Performance statusが2以下
12週間を超える生存見込み
スクリーニング時に保存検体又は新たに採取した骨髄検体・骨髄穿刺検体を提出可能

英語
Ability to give patients' consent by written informed consent form
Age >= 20
Relapsed or refractory primary/secondary AML diagnosed by 2016 WHO classification
Awareness of AML
Peripheral blood WT-1 mRNA => 1500 copies/microgram ever before
ECOG Performance Status <= 2
Life expectancy >= 12 weeks
Submission of preserved specimens at screening and newly collected bone marrow/bone marrow aspiration

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
急性前骨髄球性白血病、BCR-ABL陽性白血病
中枢神経白血病、髄外病変
コントロール不良の前治療関連Grade 2以上の非血液毒性が継続
造血幹細胞移植を受け、臨床的に重要で治療が必要な移植片対宿主病（GVHD）が継続
治験製品投与前に以下の治療や処置を以下の期間内に実施
① ステロイドを含む免疫抑制剤の全身投与：14日
② 他の治験薬、治験製品、治験としての医療機器：4週
③ 造血幹細胞移植：8週
④ 抗腫瘍薬：14日（芽球コントロールのために投与されるヒドロキシカルバミド（ハイドレア）は除く）
登録前14日以内の臨床検査等の検査で以下の基準に該当
① ASTおよびALT値が施設ULNの3倍以上
② 直接ビリルビン値が施設ULNの2倍以上
③ 末梢血総リンパ球数5.0x10^2/microliter以下
④ eGFR値が30 mL/min未満
⑤ 経皮的動脈血酸素飽和度がroom airで94%未満
他の活動性の悪性腫瘍
治験製品投与前12週以内の狭心症・心筋梗塞既往、NYHA心機能Ⅲ度以上うっ血性心不全、または重篤な心電図異常
コントロール不良高血圧、間質性肺炎、肺線維症、第Ⅲ期以上の慢性閉塞性肺疾患
播種性血管内凝固症候群
活動性・コントロール不良の感染症、HIV感染
活動性のB型、C型ウイルス性肝炎、他の活動性肝疾患
先天性または後天性免疫不全
妊娠中または妊娠している可能性のある患者、授乳中の患者
コントロール不良糖尿病
本治験での細胞調製に係る成分（ヒトアルブミンなど）や添加物（ガラクトース、セラミド）、抗生物質（ストレプトマイシン及びゲンタマイシン）、並びに異種たんぱく質（ウシ胎児血清及びブタトリプシン）に対する重篤なアレルギーの既往
その他、治験責任医師又は治験分担医師が不適当と判断

英語
Acute promyelocytic leukemia, BCR-ABL-positive leukemia
Central nervous system infiltration/extramedullary AML
Sustained non-hematological toxicity ( >= Grade 2) related to prior therapy for AML
Clinically relevant graft-versus-host disease required for treatment
Duration from prior therapy to administration:
1) Systemic immunosuppressive drugs including steroids <= 14 days
2) Investigational drugs, products, or medical devices <= 4 weeks
3) Hematopoietic stem cell transplantation <= 8 weeks
4) Chemotherapy (excluding hydroxyurea for leukemia control)

Laboratory examination <= 14 days prior to registration:
1) AST/ALT >= 3 times upper limit of normal level (ULN)
2) Total serum bilirubin level >= 2 times ULN
3) Lymphocytes (peripheral blood) <= 5.0 x 10^2 /microliter
4) Estimated glomerular filtration rate < 30 mL/min
5) SpO2 < 94% (room air)
Other active malignancies
Angina pectoris, acute myocardial infarction, congestive heart failure (>= NYHA class 3), or severe abnormality on electrocardiography <= 12 weeks prior to 1st administration
Poor control hypertension, interstitial pneumonia, pulmonary fibrosis, chronic obstructive pulmonary disease (>= stage 3)
Disseminated intravascular coagulation
Active/poor control infection, HIV infection
Active hepatitis B/C virus infection, other active liver disease
Congenital/acquired immune deficiency
Pregnant, possible pregnant, breast feeding women
Poor control diabetes mellitus
Known hypersensitivity to reagents (human albumin, etc.), additives (galactose/ceramide), antibiotics (streptomycin/gentamicin) and heterologous proteins (fetal bovine serum/porcine trypsin)
Principal investigator/co-investigator judgement

目標参加者数/Target sample size

18

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	豊隆
ミドルネーム
姓	川俣

英語

名	Toyotaka
ミドルネーム
姓	Kawamata

所属組織/Organization

日本語
東京大学医科学研究所

英語
The Institute of Medical Science, The University of Tokyo

所属部署/Division name

日本語
血液腫瘍内科

英語
Department of Hematology/Oncology, IMSUT Hospital

郵便番号/Zip code

108-8639

住所/Address

日本語
東京都港区白金台 4-6-1

英語
4-6-1 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo

電話/TEL

03-5449-8111

Email/Email

dctsm@ims.u-tokyo.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	治験センター
ミドルネーム
姓	TR

英語

名	Center for
ミドルネーム
姓	Translational Research

組織名/Organization

日本語
東京大学医科学研究所

英語
The Institute of Medical Science, The University of Tokyo

部署名/Division name

日本語
附属病院 TR・治験センター

英語
Center for Translational Research, IMSUT Hospital

郵便番号/Zip code

108-8639

住所/Address

日本語
東京都港区白金台 4-6-1

英語
4-6-1 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo

電話/TEL

03-5449-5462

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

dctsm@ims.u-tokyo.ac.jp

機関名/Institute

日本語
東京大学

英語
IMSUT Hospital, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語
医科学研究所附属病院

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人理化学研究所

英語
National Research and Development Institute Agency RIKEN

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
東京大学医科学研究所附属病院治験審査委員会

英語
IMSUT hospital Institutional Review Board (IRB), The Institute of Medical Science, The University of Tokyo

住所/Address

日本語
東京都港区白金台 4-6-1

英語
4-6-1 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo

電話/Tel

03-5449-5462

Email/Email

imsuttro@ims.u-tokyo.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

07

月

05

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

10

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

03

月

08

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2020

年

05

月

28

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

07

月

05

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

03

月

03

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

07

月

05

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

06

月

11

日

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