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UMIN ID:

試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000028429
受付番号 R000032495
試験名 進行性骨化性線維異形成症に対するNPC-12Tの多施設共同無作為化二重盲検比較試験及び多施設共同非盲検継続投与試験
一般公開日(本登録希望日) 2017/08/01
最終更新日 2018/05/29

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 進行性骨化性線維異形成症に対するNPC-12Tの多施設共同無作為化二重盲検比較試験及び多施設共同非盲検継続投与試験 Multicenter randomized double-blind comparison test followed by open-label continuous administration test of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
試験簡略名/Title of the study (Brief title) 進行性骨化性線維異形成症に対するシロリムスを用いた医師主導治験 Investigator-initiated clinical trial of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 進行性骨化性線維異形成症 Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
疾患区分1/Classification by specialty
小児科学/Pediatrics 整形外科学/Orthopedics
リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 進行性骨化性線維異形成症を対象に、NPC-12Tの有効性及び安全性について、プラセボ群を対照とした多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験(二重盲検期)及び多施設共同非盲検長期投与試験(継続投与期)により検討する。 To investigate the clinical efficacy and safety of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva by multicenter randomized double-blind placebo-controlled comparison test followed by open-label continuous administration test
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 二重盲検期終了時におけるJ-HAQ(またはJ-CHAQ)を用いた客観的身体機能評価
Objective evaluation of physical function using J-HAQ (or J-CHAQ) at the end of double-blind stage
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 有害事象及び副作用の発生頻度、程度
副次的評価項目 継続投与期におけるHAQ(またはJ-CHAQ)を用いた客観的身体機能評価
有害事象及び副作用の発生頻度、程度
全身CTによる異所性骨の定量
新生異所性骨の有無及び発生個数
フレアアップの有無及び発生回数
CAJIS評価
Frequency and grade of adverse events and side effects
Quantitative assessment of heterotopic bone by whole-body CT
Number of newly formed heterotopic bone
Number of flare-up episode
Assessment by CAJIS

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit 個別/Individual
ブラインド化/Blinding 二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification はい/YES
動的割付/Dynamic allocation はい/YES
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking はい/YES
割付コードを知る方法/Concealment 中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms 2
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 導入時は、1錠(1mg)/日(体表面積1.5 m2未満)又は2錠(2mg)/日(体表面積1.5 m2以上)で投与を開始する。治験薬の目標トラフ濃度を5~15 ng/mLの範囲で調整し、4錠(4mg)/日まで増量可とする。 Initial dose is 1 mg per day for patients with body surface area less than 1.5 m2, or 2 mg per day for patients with that not less than 1.5 m2. Oral intake will be adjusted targeting trough value between 5 and 15 ng/ml. Maximum dose is 4 mg per day.
介入2/Interventions/Control_2 プラセボ投与。プラセボ群に対しても投与量の調整をランダムに行う。 Placebo-control. For placebo group, oral intake will be adjusted randomly.
介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
6 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
59 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 厚労省難病研究班により作成された診断基準により、DefiniteあるいはProbableと判定された患者
Patients diagnosed as "Definitive" or "Probable" according to the diagnostic criteria proposed by the research group for intractalble diseases organized by MHLW.
除外基準/Key exclusion criteria 1) 急性あるいは慢性の感染症を併発している患者
2) 真皮より深い褥瘡を併発している患者
3) 登録前90日以内にフレアアップを経験している患者
4) シロリムス、他のmTOR阻害剤、チロシンキナーゼ阻害剤などのmTOR経路に関連する分子標的薬の使用歴がある患者
5) シロリムスの併用禁止薬・禁止食品を使用している患者
6) シロリムス(シロリムス誘導体を含む)及び添加剤に過敏症の既往がある患者
7) HBV感染者、感染既往者、もしくは、C型活動性肝炎患者。
8)重大な血液異常または肝機能異常を有する患者
9) コントロール不良の脂質異常症の患者
10) 腎機能異常を有する患者
11) HIV、原発性免疫不全症などの免疫不全のある患者
12) 本剤を錠剤のまま服用できない患者又はシロリムスの吸収障害を起こす可能性のある消化管障害がある患者
13) 登録前8週間以内に手術を受けた患者
14) 妊娠中または妊娠の可能性がある女性。授乳中である女性。本治験中の避妊に同意しない男女。ただし、閉経と判断された女性を除く。
1. Patients with acute or chronic infection
2. Patients with skin sore reaching dermis
3. Patients experiencing flare-up during last 90 days
4. Past usage of mTOR inhibitors or other molecular target drugs relating mTOR pathway
5. Usage of medicine or foods which are prohibited for concurrent use of Sirolimus
6. History of allergy to Sirolimus, Sirolimus derivatives or additive substance
7. Patients with HBV, with the history of HBV or with active type-C hepatitis.
8. Severe abnormality in blood or liver function
9. Uncontrollable abnormal lipid metabolism
10. Renal failure
11. Immunodeficiency including HIV or primary immunodeficiency
12. Patients who are not able to take tablet, or who have gastrointestinal disorders possibly leading to insufficient absorption of Sirolimus
13. Patients who had surgery during 8 weeks before the registry
14. Pregnant, probably pregnant, or breast-feeding women. Patients who do not agree birth control during clinical trial.
目標参加者数/Target sample size 20

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 戸口田 淳也 Junya Toguchida
所属組織/Organization 京都大学ウイルス・再生医科学研究所 Institute for Frontier Life and Medical Sciences, Kyoto University
所属部署/Division name 再生組織構築研究部門 組織再生応用分野 Department of Regeneration Science and Engineering, Laboratory of Tissue Regeneration
住所/Address 京都市左京区聖護院河原町53 53, Shogoin-Kawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto
電話/TEL 075-751-4134
Email/Email togjun@infront.kyoto-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 戸口田 淳也 Junya Toguchida
組織名/Organization 京都大学ウイルス・再生医科学研究所 Institute for Frontier Life and Medical Sciences, Kyoto University
部署名/Division name 再生組織構築研究部門 組織再生応用分野 Department of Regeneration Science and Engineering, Laboratory of Tissue Regeneration
住所/Address 京都市左京区聖護院河原町53 53, Shogoin-Kawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto
電話/TEL 075-751-4134
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email togjun@infront.kyoto-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 京都大学 Kyoto University
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 京都大学医学部附属病院(京都府)
東京大学医学部附属病院(東京都)
名古屋大学医学部附属病院(愛知県)
九州大学病院(福岡県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2017 08 01

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2017 06 23
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2017 09 07
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2017 07 28
最終更新日/Last modified on
2018 05 29


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URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000032495

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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