UMIN試験ID | UMIN000030314 |
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受付番号 | R000033840 |
科学的試験名 | 先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討 |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/01/15 |
最終更新日 | 2024/01/27 15:37:29 |
日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討
英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討
英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討
英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
日本語
先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討
英語
Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
日本/Japan |
日本語
先天性GPI欠損症
英語
Inherited GPI deficiency
神経内科学/Neurology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
先天性GPI欠損症に対して活性型葉酸補充療法の安全性と有効性を確認する。
英語
To examine the safety and efficacy of Folinic acid for IGD.
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
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けいれん発作の頻度
英語
The frequency of seizures
日本語
神経学的異常
発達指標
MRI画像所見
脳波所見
英語
Neurological findings
Developmental profile
MRI findings
EEG finding
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
活性型葉酸製剤(ロイコボリンなど) 1mg/kg/day分3から開始。治療開始1か月後の髄液中5-MTHF濃度などを参考に2-5mg/kgまで増量検討する。投与期間は原則6か月とする。
英語
Folinic acid 1mg/kg/day in three divided dose to start. If the 5-MTHF concentration in cerebrospinal fluid will be low after one month, folinic acid will be uo to 2-5mg/kg/day.The period of administration is six months in principle.
日本語
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英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1) 血液でのFACS解析、あるいは遺伝子診断にてIGDと診断された患者。
2) 保護者、あるいは本人に本試験への参加に関して説明文書を用いて説明し、同意を得られた患者。
3) 評価に必要な検査が施行可能であれば、重症度や年齢による制限は設けない。
4) 当院で実施している「先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の検討」研究に参加しているものは、試験終了後3か月以降に参加できるものとする。
英語
1) The patients of inherited GPI deficiency diagnosed by FACS analysis of granulocyte or genetic analysis.
2) The patient or his/her guardians approved with the participation in the study after the explanation with informed consent form.
3) There is no restriction about severity or age, if the patient is tolerable for evaluation.
4) If he/she is enrolled in "Interventional study of vitamin B6 for inherited GPI deficiency", he/she can enroll in this study after 3 months of end of previous study.
日本語
1) フォリン酸に過敏症の既往歴がある患者。
2) その他、担当医師が本研究への参加を不適当と判断した患者。
英語
1) The patients with the past history of hypersensitivity for the agent of Folinic acid.
2) The patients whose doctor in charge considered that the participation was not recommended.
5
日本語
名 | 信 |
ミドルネーム | |
姓 | 青天目 |
英語
名 | Shin |
ミドルネーム | |
姓 | Nabatame |
日本語
大阪大学大学院医学系研究科
英語
Graduate School of Medicine, Osaka University
日本語
小児科
英語
Department of Pediatircs
5650871
日本語
大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
06-6879-3932
nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp
日本語
名 | 信 |
ミドルネーム | |
姓 | 青天目 |
英語
名 | Shin |
ミドルネーム | |
姓 | Nabatame |
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大阪大学大学院医学系研究科
英語
Graduate School of Medicine, Osaka University
日本語
小児科
英語
Department of Pediatircs
565-0871
日本語
大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
06-6879-3932
nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp
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大阪大学
英語
Osaka University
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文部科学省
英語
MEXT KAKENHI Grant number JP15K09618
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日本の官庁/Japanese Governmental office
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英語
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英語
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公益財団法人 臨床薬理研究振興財団
英語
Japan Research Foundation for Clinical Pharmacology
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大阪大学臨床研究審査委員会
英語
Osaka University Clinical Research Review Committee
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大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2, Yamadaoka, Suita City, Osaka Pref., Osaka
06-6210-8296
handai-nintei@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
いいえ/NO
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英語
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大阪大学医学部附属病院(大阪府)、名古屋大学医学部附属病院(愛知県)、三重大学医学部附属病院(三重県)
2018 | 年 | 01 | 月 | 15 | 日 |
未公表/Unpublished
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一般募集中/Open public recruiting
2017 | 年 | 12 | 月 | 08 | 日 |
2019 | 年 | 02 | 月 | 20 | 日 |
2019 | 年 | 04 | 月 | 01 | 日 |
2024 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
英語
2017 | 年 | 12 | 月 | 08 | 日 |
2024 | 年 | 01 | 月 | 27 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000033840
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000033840
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |