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利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 一般募集中/Open public recruiting
UMIN試験ID UMIN000030314
受付番号 R000033840
科学的試験名 先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討
一般公開日(本登録希望日) 2018/01/15
最終更新日 2020/06/10

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討 Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
一般向け試験名略称/Acronym 先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討 Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
科学的試験名/Scientific Title 先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討 Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 先天性GPI欠損症に対する新規補充療法の治療効果の検討 Novel replacement therapy for inherited GPI deficiency (IGD)
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 先天性GPI欠損症 Inherited GPI deficiency
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 先天性GPI欠損症に対して活性型葉酸補充療法の安全性と有効性を確認する。 To examine the safety and efficacy of Folinic acid for IGD.
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes けいれん発作の頻度 The frequency of seizures
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 神経学的異常
発達指標
MRI画像所見
脳波所見
Neurological findings
Developmental profile
MRI findings
EEG finding

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 活性型葉酸製剤(ロイコボリンなど) 1mg/kg/day分3から開始。治療開始1か月後の髄液中5-MTHF濃度などを参考に2-5mg/kgまで増量検討する。投与期間は原則6か月とする。 Folinic acid 1mg/kg/day in three divided dose to start. If the 5-MTHF concentration in cerebrospinal fluid will be low after one month, folinic acid will be uo to 2-5mg/kg/day.The period of administration is six months in principle.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1) 血液でのFACS解析、あるいは遺伝子診断にてIGDと診断された患者。
2) 保護者、あるいは本人に本試験への参加に関して説明文書を用いて説明し、同意を得られた患者。
3) 評価に必要な検査が施行可能であれば、重症度や年齢による制限は設けない。
4) 当院で実施している「先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の検討」研究に参加しているものは、試験終了後3か月以降に参加できるものとする。

1) The patients of inherited GPI deficiency diagnosed by FACS analysis of granulocyte or genetic analysis.
2) The patient or his/her guardians approved with the participation in the study after the explanation with informed consent form.
3) There is no restriction about severity or age, if the patient is tolerable for evaluation.
4) If he/she is enrolled in "Interventional study of vitamin B6 for inherited GPI deficiency", he/she can enroll in this study after 3 months of end of previous study.
除外基準/Key exclusion criteria 1) フォリン酸に過敏症の既往歴がある患者。
2) その他、担当医師が本研究への参加を不適当と判断した患者。

1) The patients with the past history of hypersensitivity for the agent of Folinic acid.
2) The patients whose doctor in charge considered that the participation was not recommended.
目標参加者数/Target sample size 5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
ミドルネーム
青天目 
Shin
ミドルネーム
Nabatame
所属組織/Organization 大阪大学大学院医学系研究科 Graduate School of Medicine, Osaka University
所属部署/Division name 小児科 Department of Pediatircs
郵便番号/Zip code 5650871
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-2 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
電話/TEL 06-6879-3932
Email/Email nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
ミドルネーム
青天目 
Shin
ミドルネーム
Nabatame
組織名/Organization 大阪大学大学院医学系研究科 Graduate School of Medicine, Osaka University
部署名/Division name 小児科 Department of Pediatircs
郵便番号/Zip code 565-0871
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-2 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
電話/TEL 06-6879-3932
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 大阪大学 Osaka University
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 文部科学省 MEXT KAKENHI Grant number JP15K09618
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) 公益財団法人 臨床薬理研究振興財団 Japan Research Foundation for Clinical Pharmacology

IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 大阪大学臨床研究審査委員会 Osaka University Clinical Research Review Committee
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2-2 2-2, Yamadaoka, Suita City, Osaka Pref., Osaka
電話/Tel 06-6210-8296
Email/Email handai-nintei@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 01 15

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2017 12 08
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2019 02 20
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2019 04 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2024 03 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2017 12 08
最終更新日/Last modified on
2020 06 10


閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000033840
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000033840

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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