UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの安全性及び有効性を検討する多施設共同非盲検非対照試験

英語
A multicenter, single-arm, prospective study assessing efficacy and safety of the Sirolimus in the Treatment of intractable vascular anomalies

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの臨床試験

英語
Sirolimus for intractable vascular anomalies

科学的試験名/Scientific Title

日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの安全性及び有効性を検討する多施設共同非盲検非対照試験

英語
A multicenter, single-arm, prospective study assessing efficacy and safety of the Sirolimus in the Treatment of intractable vascular anomalies

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
難治性血管・リンパ管疾患に対するシロリムスの臨床試験

英語
Sirolimus for intractable vascular anomalies

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
難治性血管・リンパ管疾患（リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、KMPを伴うKHE又は房状血管腫、静脈奇形、動静脈奇形、クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群、青色ゴムまり様母斑症候群、混合型脈管奇形）

英語
Intractable vascular anomalies: Cystic lymphatic malformation, Lymphangiomatosis (Generalized lymphatic anomaly, Kaposiform lymphangiomatosis), Gorham-Stout disease, Kaposiform hemangioendothelioma and Tuffted angioma with Kasabach-Merritt phenomenon, Nenous malformation, Arteriovenous malformation, Klippel-Trenaunay-Weber syndrome,Bluerubber bleb nevus syndrome, Complex-combined vascular malformations

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	呼吸器内科学/Pneumology
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
外科学一般/Surgery in general	血管外科学/Vascular surgery
呼吸器外科学/Chest surgery	小児科学/Pediatrics
皮膚科学/Dermatology	耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology
整形外科学/Orthopedics	口腔外科学/Oral surgery
脳神経外科学/Neurosurgery	形成外科学/Plastic surgery
美容外科学/Aesthetic surgery

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
難治性血管・リンパ管疾患を対象として、mTOR阻害剤であるシロリムスの安全性及び有効性を検討すること

英語
To assess efficacy and safety of mTOR inhibitor sirolimus in patients with intractable vascular anomalies.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
有害事象及び副作用

英語
Adverse effects and side effects

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
投与開始24、52週後の標的病変の奏効率
投与開始24、52週後の呼吸機能
投与開始24、52週後の胸水
投与開始24、52週後の腹水
投与開始5、12、24、52週後の貧血、血液凝固パラメータ（ヘモグロビン、血小板数、D-dimer）
投与開始24、52週後の出血
投与開始24、52週後の痛み
投与開始後のQOL改善度
投与開始後のADL改善度
貧血、血液凝固パラメータ（ヘモグロビン、血小板数、D-dimer）正常化までの期間

英語
Target lesion response rate determined by Independent Review Facility after 24 and 52 weeks of treatments
Respiratory function after 24 and 52 weeks of treatments
Evaluation of pleural effusion after 24 and 52 weeks of treatments
Evaluation of ascites after 24 and 52 weeks of treatments
Blood coagulation parameters after 5, 12, 24 and 52 weeks of treatments
Bleeding after 24 and 52 weeks of treatments
Pain after 24 and 52 weeks of treatments
QOL improvement rates after 24 and 52 weeks of treatments
ADL improvement rates after 24 and 52 weeks of treatments
Laboratory values
Vital signs
Pharmacokinetics

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
＜体表面積1.0 m2以上＞
開始用量2 mgとし、1 mg錠剤を1日1回食後又は空腹時（治験薬投与期中は、原則として、一定）に投与する。投与開始後、定期的に血中濃度を測定し、トラフ濃度が5～15 ng/mLとなるように用量を増減する。なお、1日の最大投与量は、4 mgとする。
＜体表面積1.0 m2未満＞
開始用量1 mgとし、1 mg錠剤を1日1回食後又は空腹時（治験薬投与期中は、原則として、一定）に投与する。投与開始後、定期的に血中濃度を測定し、トラフ濃度が5～15 ng/mLとなるように投与量を増減する。なお、1日の最大投与量は、4 mgとする。
錠剤が内服困難な症例、乳幼児例については、錠剤の分割、粉砕等を行い、投与し、トラフ濃度が5～15 ng/mLとなるように用量を増減する。

英語
Body surface area (BSA) >= 1.0m2: an initial dose of sirolimus (2mg/day) is single orally administered under fed or fasting condition. Subsequently, the sirolimus dosage is adjusted to achieve trough levels between 5-15 ng/mL. Maximum dose of sirolimus is 4 mg per day.
BSA < 1.0m2: an initial dose of sirolimus (1mg/day) is single orally administered under fed or fasting condition. Subsequently, the sirolimus dosage is adjusted to achieve trough levels between 5-15 ng/mL. Maximum dose of sirolimus is 4 mg per day.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1）難治性血管・リンパ管疾患（リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、KMPを伴うKHE又は房状血管腫、静脈奇形、動静脈奇形、クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群、青色ゴムまり様母斑症候群、混合型脈管奇形）と各試験実施施設において確定診断されている。
2）本試験において、シロリムスの投与を開始する被験者の場合、対象疾患により、重度の障害、致死的な症状を有する。
3）登録時に十分な肝・腎・心機能を有し、以下の基準をすべて満たしている。（ただし、対象疾患に起因する機能低下と考えられる場合を除く）
血清T.bil値：年齢別基準値上限の3倍未満
血清CRE値：年齢別基準値上限の3倍未満
4）本試験への参加について、被験者本人又は代諾者（同意取得時の年齢20歳未満の場合）からの同意が文書で得られている。

英語
1) Patients with intractable vascular anomaly diagnosed by the investigator/subinvestigator
2) Patients must have vascular anomalies that have potential to cause significant morbidity.
3) Normal liver, renal, and cardiac function at entry
Total bilirubin < 3 x ULN for age
CRE < 3 x ULN for age
4) Written consent to participate in this clinical trial has been given by the subject in person or by a legal guardian (when the subject is younger than 20 years at consent).

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1）全身的治療が必要な感染症を有する。
2）以下に示す、いずれかの合併症を有する患者。
コントロール不良の糖尿病
コントロール不良の高血圧
コントロール不良の高脂血症
3）シロリムス及び試験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある。
4）HIV、原発性免疫不全症等の免疫不全がある。
5）同意取得前2週間以内に、標的病変に対する手術（切除術、硬化療法、血管内治療）を受けた。
6）以下のいずれか一つでも該当する。
妊娠中又は妊娠している可能性がある
授乳中である
本試験期間中の避妊に同意しない
7）研究責任者または研究分担者が本研究の対象として不適当と判断する場合。

英語
1)Patients who currently have an uncontrolled infection
2) Uncontrolled diabetes, uncontrolled hypertension, uncontrolled hyperlipidemia, chronic liver disease, or chronic renal disease
3) History of allergy to sirolimus, or additive substance
4) Known history of HIV seropositivity or known immunodeficiency
5) Patients who have undergone surgical resection or interventional radiology procedures for target lesions within 2 weeks
6) Pregnant, probably pregnant, or breast-feeding woman.
Patients who do not agree birth control during clinical trial.
7) Patient who is judged inappropriate to participate in this study by the investigators

目標参加者数/Target sample size

50

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	小関　道夫

英語

名
ミドルネーム
姓	Michio Ozeki

所属組織/Organization

日本語
岐阜大学医学部附属病院

英語
Gifu University Hospital

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒501-1194 岐阜県岐阜市柳戸1－1

英語
1-1 Yanagido, Gifu City 501-1194, Japan

電話/TEL

058-230-6000

Email/Email

michioo@gifu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	浅田　隆太

英語

名
ミドルネーム
姓	Ryuta Asada

組織名/Organization

日本語
岐阜大学医学部附属病院

英語
Gifu University Hospital

部署名/Division name

日本語
先端医療・臨床研究推進センター

英語
Innovative and Clinical Research Promotion Center

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒501-1194 岐阜県岐阜市柳戸1－1

英語
1-1 Yanagido, Gifu City 501-1194, Japan

電話/TEL

058-230-6000

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

rasada@gifu-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
岐阜大学

英語
Gifu University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
AMED

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

慶應義塾大学病院（東京都）
国立成育医療研究センター（東京都）
岐阜大学医学部附属病院（岐阜県）
京都府立医科大学附属病院（京都府）
九州大学病院（福岡県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

12

月

22

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

11

月

02

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

11

月

14

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

12

月

22

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

01

月

02

日

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