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試験進捗状況 開始前/Preinitiation
UMIN試験ID UMIN000030453
受付番号 R000034771
試験名 非重症再生不良性貧血に対するシクロスポリン療法の有用性に関する検討
一般公開日(本登録希望日) 2017/12/18
最終更新日 2017/12/18

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 非重症再生不良性貧血に対するシクロスポリン療法の有用性に関する検討 Efficacy of cyclosporine therapy in the treatment of non-severe aplastic anemia
試験簡略名/Title of the study (Brief title) W-JHS AA01試験 Aplastic anemia 01 study in West Japan Hematology Study Group (W-JHS AA01 study)
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 再生不良性貧血 aplastic anemia
疾患区分1/Classification by specialty
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 定期的な輸血を必要としないステージ2までの非重症再生不良性貧血に対するシクロスポリン療法の有用性を前方視的に明らかにする。 We prospectively determine the efficacy of cyclosporine (CsA) in the treatment of non-severe aplastic anemia which does not require blood transfusions.
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 試験開始8週時点でのIWG criteria 2006 HI-EまたはHI-Pの達成率 Hematologic improvement in the erythrocyte (HI-E) and platelet (HI-P) count according to IWG response criteria 2006 at 8 weeks after CsA therapy.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1.試験開始8週時点での網赤血球 2万/mm3以上増加の達成率
2.試験開始4週、16週、52週時点でのIWG criteria 2006 HI-EまたはHI-Pの達成率
3.試験開始4週、16週、52週時点での網赤血球 2万/mm3以上増加の達成率
4.試験開始8週時点でのIWG criteria 2006 HI-EまたはHI-P達成の有無と、以下のマーカーとの相関;PNH型血球・HLAクラスIアレル欠失血球の有無、血漿トロンボポエチン値
5.試験開始8週時点でのIWG criteria 2006 HI-EまたはHI-P達成の有無と、体細胞遺伝子変異との関係
6.IWG criteria 2006 HI-EまたはHI-P達成までの期間
7.検出される体細胞遺伝子変異の種類と頻度
8.シクロスポリン療法に伴うグレード3以上の有害事象の発症頻度
1.Increment of reticulocyte >=20,000/mm3 at 8 weeks after the initiation of CsA.
2.HI-E or HI-P at 4 weeks, 16 weeks and 52 weeks after the initiation of CsA.
3.Increment of reticulocyte >=20,000/mm3 at 4 weeks, 16 weeks and 52 weeks after the initiation of CsA.
4.Correlation between HI-E or HI-P at 8 weeks after the initiation of CsA and the following biomarkers; presence of increased PNH-type cells, presence of cells with HLA class I allele-lacking leukocytes, and plasma thrombopoietin.
5.Correlation between HI-E or HI-P at 8 weeks after the initiation of CsA and somatic gene mutations.
6.Time to HI-E or HI-P after the initiation of CsA.
7.Incidence of somatic mutations in granulocyts.
8.Adverse events >=grade 3 associated with CsA therapy.

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 1. シクロスポリン 3.5㎎/㎏/日 を朝食前・夕食前の分2で開始する。使用するシクロスポリンはネオーラルまたはネオーラルと同様にエマルジョン化されたネオーラルの後発品とする。
2. シクロスポリンの血中濃度を測定し、内服2時間後のシクロスポリン血中濃度(C2)レベルが600 ng/mL以上となる最小投与量を決定し、その量を継続する。C2が600 ng/mLに満たない場合にはシクロスポリン投与量を適宜増量する。
3. 上記治療を8週間継続する。8週経過時点で、骨髄異形成症候群に対して用いられるIWG criteria 2006 HI-EまたはHI-Pに到達した症例に対しては、上記治療をさらに44週間間継続する(合計52週間)。52週目以降の治療法は規定しない。8週時点でHI-EまたはHI-Pに到達しなかった症例は、9週以降の治療法は規定しない。
1. Start CsA (Neoral or generic drugs emulsified in the same way as Neoral) at a dose of 3.5 mg/kg, bid (before breakfast and before dinner).
2. Measure the blood concentration of cyclosporine at 2 hours (C2) after taking the drug and determine the minimum dose of cyclosporine that produces C2 >600 ng/mL. Continue the dose of cyclosporine for 8 weeks.
3. Continue the treatment for further 44 weeks (a total of 52 weeks) when patients meet the response criteria of HI-E or HI-P at the end of the 8 week treatment. Treatments after the 52 weeks are not specified. When patients do not meet the IWG response criteria 2006 at the end of 8 weeks, the treatment is terminated and treatments after 9 weeks are not specified.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
16 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1) 16歳以上。
2) Performance status(PS)が良好(0、1、2)。
3)ステージ1または2の再生不良性貧血の診断基準をみたし、治療としてシクロスポリン投与が予定されている。
4) 末梢血の血小板数が10万/μL未満かつ網状赤血球数が6万/μL未満であり、かつ次の少なくとも一つを満たす。
・ヘモグロビン濃度;10.0 g/dL未満。
・好中球;1,500 /μL未満。
5) 骨髄生検で細胞成分の占める割合が30%未満である。
6)抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリン(ATG)、シクロスポリン、タンパク同化ステロイド、エリスロポエチン製剤、エルトロンボパグ、ビタミンKによる治療歴がない。
7) (女性患者のみ)現在妊娠していない。また、試験参加期間中の避妊に同意が得られる。
1) Aged >=16 years.
2) Good PS (0, 1 and 2)
3) Meet the diagnostic criteria of aplastic anemia of stage 1 or 2, and is planned to receive CsA as a first treatment.
4) Meet both of the platelet count < 100,000/mm3 and the reticulocyte count < 60,000/ mm3, and at least one of the followings; hemoglobin level <10.0 g/dL and the neutrophil count < 1,500/ mm3.
5) The percentage of cellular component in a bone marrow biopsy specimen is <30%.
6) No treatment history with anti-thymocyte globulin (ATG), CsA, anabolic steroid, erythropoietin preparation, eltrombopag and vitamin K.
7) Not pregnant, or agree to contraception during the study period.
除外基準/Key exclusion criteria 1) 罹病期間が5年以上。ただし、過去に血液検査を受けていないため、いつ発症したかが不明の例は除外としない。
2) 再生不良性貧血の重症度基準(平成16年度修正)によるステージが3以上(定期的な輸血が必要)である。
3) WHO2008診断基準で規定されたMDSに特徴的な染色体異常を持たない。
4) 「不応性貧血(骨髄異形成症候群)の形態学的異形成に基づく診断確度区分と形態診断アトラス」(引用)で定められたカテゴリーAの形態異常(①低分葉好中球[ペルゲル核異常]、②好中球の脱顆粒、③微小巨核球、④環状鉄芽球)のいずれもが各血球系統の10%未満である。
5) Fanconi貧血等の先天性再生不良性貧血の既往がある。
6) 化学療法、放射線療法を受けたことがある。または、5年以内に癌の既往がある。
7) コントロール不良の感染症を有さない。
8) 重篤な肝障害、心障害、腎障害(eGFR 45 mL/min/1.73m2未満)がある。
9) その他、本研究への参加が困難と担当医師が判断した患者。
1) Disease duration >=5 years. Patients whose disease onset is unclear are not excluded.
2) Severe (stage 3 or 4) or moderately severe (stage 3) aplastic anemia that is defined by the severity criteria by the Ministry of Health, Welfare, and Labor of Japan.
3) Patients with chromosomal abnormalities related to MDS that were defined by WHO 2008 diagnostic criteria.
4) Patients showing dysplastic signs defined as category A morphological abnormalities (1. hypo-segmented mature neutrophils (pseudo-Pelger nuclear abnormality), 2. degranulation of neutrophils, 3. micromegakaryocytes, 4. ringed sideroblasts) in "Atlas on diagnosis accuracy division and morphological diagnosis based on morphologic dysplasia of refractory anemia (myelodysplastic syndromes) ".
5) Congenital aplastic anemia including Fanconi anemia.
6) Patients who developed a cancer or received chemotherapy or radiotherapy within 5 years of entry.
7) Patients with uncontrollable infections.
8) Patients with severe impairment of the liver, heart or kidney (eGFR < 45 mL/min/1.73m2).
9) Patients who were judged to be ineligible for the study participation by investigators.
目標参加者数/Target sample size 33

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 中尾 眞二 Shinji Nakao
所属組織/Organization 金沢大学附属病院 Kanazawa University Hospital
所属部署/Division name 血液内科 Department of Hematology
住所/Address 〒920-8641 石川県金沢市宝町13-1 13-1 Takaramachi, Kanazawa, Ishikawa 920-8641, Japan
電話/TEL 076-265-2000(ext2273)
Email/Email snakao8205@staff.kanazawa-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 石山 謙 Ken Ishiyama
組織名/Organization 金沢大学附属病院 Kanazawa University Hospital
部署名/Division name 血液内科 Department of Hematology
住所/Address 〒920-8641 石川県金沢市宝町13-1 13-1 Takaramachi, Kanazawa, Ishikawa 920-8641, Japan
電話/TEL 076-265-2000(ext2273)
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email ishiyama-knz@umin.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Cooperative study between the West Japan Hematology Study Group and Clinical Research Support Center Kyushu
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
西日本血液臨床研究グループと一般社団法人九州臨床研究支援センターとの共同研究
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 無し None
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 自己調達/Self funding
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2017 12 18

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 開始前/Preinitiation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2017 12 14
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2017 12 20
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2017 12 18
最終更新日/Last modified on
2017 12 18


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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