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利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000032119
受付番号 R000034840
科学的試験名 小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験
一般公開日(本登録希望日) 2018/04/05
最終更新日 2018/05/09

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験 An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients including children with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
一般向け試験名略称/Acronym ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験 An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
科学的試験名/Scientific Title 小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験 An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients including children with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験 An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition ムコ多糖症およびムコリピドーシス Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses
疾患区分1/Classification by specialty
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者における骨軟骨・関節症状の改善を促す有効性評価項目を探索・確認する。また、長期安全性について確認する To evaluate the long-term safety and explore the efficacy of subcutaneous NaPPS in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses for relief of bone cartilage and joint symptoms
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 骨軟骨・関節症状の改善 Relief of bone cartilage and joint symptoms
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 有効性評価項目
① GAGs値(尿中ウロン酸、尿中、血中、乾燥ろ紙血)
② 骨代謝マーカー(ADAMTS-4、ADAMTS-5、COMP、MMP-3、I型、Ⅱ型、X型コラーゲン)
③ 関節可動機能評価:肩関節、肘関節、手関節、股関節、膝関節、足関節、体幹
④ ADL質問票:動作、認知能力を伴う動作、認知能力、その他の症状に対する評価
⑤ 疼痛評価(図式評価尺度(GRS))
⑥ 炎症性バイオマーカー(IL-1β、MIF、MIP-1α、RANTES、TNF-α)
⑦ 関節レントゲン検査:肩関節、肘関節、手関節、股関節、膝関節、足関節、脊椎
⑧ 脊椎MRI検査
⑨ 腹部CT検査:肝脾腫大
⑩ 膝MRI検査
⑪ 神経学的所見:痺れ
⑫ 運動機能障害検査:6分間歩行距離
⑬ 眼科・耳鼻科的所見:角膜混濁、網膜色素変性、聴力、中耳炎
Efficacy endpoints
[1] Determination of GAGs (in blood and urine)
[2] bone metabolism biomarkers: ADAMTS-4, ADAMTS-5, COMP, MMP-3, type I collagen, type II collagen, type X collagen
[3] Joint mobility assessment: shoulder joints, elbow joints, wrist joints, hip joints, knee joints, foot joints, and trunk
[4] Activities of daily living (ADL) questionnaire: assessment of bodily movement, bodily movement associated with cognitive function, cognitive function, and other symptoms
[5] Pain assessment (Graphic Rating Scale(GRS))
[6] Inflammatory biomarkers: IL-1beta, MIF, MIP-1alpha, RANTES and TNF-alpha
[7] X-ray examinations of joints: shoulder joints, elbow joints, wrist joints, hip joints, knee joints, foot joints, and spine
[8] Spinal MRI scan
[9] Abdominal CT scan: hepatosplenomegaly
[10] Knee MRI scan
[11] Neurological examination: numbness
[12] Motor dysfunction test: 6-minute walking distance
[13] Ophthalmological and otological examinations: corneal opacity, retinal pigmentary degeneration, hearing, and middle otitis

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment 知る必要がない/No need to know

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 【用量】
・開始処方用量を1.0mg/kgとする。
・処方用量の増量に関しては、4週間の安全性が確認できた症例に対して、増量判定を行う。治験責任医師または治験分担医師が忍容性に問題がなく、増量が可能であると判断した場合には、処方用量を0.5 mg/kg漸増し、1.5mg/kgまで増量できる。
・処方用量の減量に関しては、随時、治験責任医師または治験分担医師が忍容性に問題があり、減量が必要と判断したならば、処方用量が1.5mg/kgの場合は、1.0mg/kgまで減量できる。
【投与期間】
・13週連続投与(投与期間)した後、4週休薬(評価期間)を1クールとし、2クール繰り返す。
・2クール目の評価期間終了時に最終評価を行う。
<Dose>
The starting prescription dose is 1.0mg/kg
If the principal investigator (or sub-investigator) judged that the tolerability of the case where safety of 4 weeks was confirmed was not problematic, the prescription dose can be increased up to 1.5 mg/kg.
If the principal investigator (or sub-investigator) judged that the tolerability of the case was problematic, the prescription dose can be decreased up to 1.0 mg/kg.
<Administration period>
Let the continuous administration period for 13 weeks (administration period) and the washout period for 4 weeks (evaluation period) be 1course, repeat 2 courses.
Perform final evaluation at the end of the 2nd course evaluation period.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
3 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria ムコ多糖症およびムコリピドーシスと診断されており、拘縮または可動域に制限のある患者。 Patients who have been diagnosed with MPS or Mucolipidosis and have contracture or restricted ROM
除外基準/Key exclusion criteria (1) 以下のいずれかの合併症を有する患者
・出血性素因を有する患者(胃潰瘍、十二指腸潰瘍などの消化管出血、脳出血が疑われる患者)
・動脈瘤などの循環器疾患、血小板減少症などの血液疾患のある患者
・ヘパリン起因性血小板減少症(heparin-induced thrombocytopenia、HIT)II型を有する患者
・重篤なアレルギー疾患や、重篤な合併症を有する患者
・ケロイド体質の患者
・免疫抑制薬やステロイドを内服されている患者
(2) 以下のいずれかの既往を有する患者
・ヘパリンやポリ硫酸ペントサンに対する薬剤過敏の既往がある患者
・HIT II型の既往のある患者
・治験薬投与前6ヶ月以内に外科手術を受けた患者
・薬剤過敏症または血小板減少症の既往のある患者
・重篤な食物アレルギーの既往がある患者
(1) Patients with any of the following conditions:
Hemorrhagic diathesis (gastrointestinal hemorrhage such as gastric and duodenal ulcers, and suspected cerebral hemorrhage)
Cardiovascular disease such as aneurysms or blood disease such as thrombocytopenia
Heparin-induced thrombocytopenia (HIT) Type II
Serious allergic disease or serious complications
Keloid diathesis
Taking oral immunosuppressants or corticosteroids
(2) Patients with any of the following medical histories:
Hypersensitivity to heparin or pentosan polysulfate
HIT Type II
Surgical operation within 6 months before the start of study treatment
Drug hypersensitivity or thrombocytopenia
Serious food allergy
目標参加者数/Target sample size 6

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator

ミドルネーム
鈴木康之

ミドルネーム
Yasuyuki Suzuki
所属組織/Organization 岐阜大学 Gifu University
所属部署/Division name 医学教育開発研究センター Medical Education Development Center
郵便番号/Zip code
住所/Address 岐阜市柳戸1番1 1-1 Yanagido, Gifu, 501-1194, JAPAN
電話/TEL 058-230-6470
Email/Email ysuz@gifu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

ミドルネーム
田中賢治

ミドルネーム
Kenji Tanaka
組織名/Organization 株式会社レクメド ReqMed Company, Ltd.
部署名/Division name 事業開発部 Pharmaceutical and Business Development
郵便番号/Zip code
住所/Address 東京都町田市森野1-7-23 三井生命町田ビル Mitsui-Life Bldg. 1-7-23 Morino, Machida-City TOKYO
電話/TEL 042-732-2207
試験のホームページURL/Homepage URL http://www.reqmed.co.jp/
Email/Email tanaka@reqmed.co.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 ReqMed Company, Ltd.
Pharmaceutical and Business Development
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
株式会社レクメド
部署名/Department 事業開発部

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Japan Agency for Medical Research and Development (AMED)
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
組織名/Division 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 (AMED)
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization

住所/Address

電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 04 05

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2017 11 10
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2017 12 08
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2019 01 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
2019 02 15
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
2019 02 28
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2019 03 15

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 04 05
最終更新日/Last modified on
2018 05 09


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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