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UMIN ID:

試験進捗状況 限定募集中/Enrolling by invitation
UMIN試験ID UMIN000030562
受付番号 R000034885
科学的試験名 歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究
一般公開日(本登録希望日) 2017/12/25
最終更新日 2020/12/27

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究 The natural history study of ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy
一般向け試験名略称/Acronym 歩行可能なDMDの自然歴研究 NH-ambulatory DMD
科学的試験名/Scientific Title 歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究 The natural history study of ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 歩行可能なDMDの自然歴研究 NH-ambulatory DMD
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 日本での標準的医療を受けている歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象に、運動機能を主とする自然歴のデータを得ることを目的として、歩行不能になるまで調査する。 To investigate the natural history data of motor function in ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) receiving standard care in Japan until they become non-ambulatory.
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others 運動機能評価に関して、将来的に医薬品開発等において利用可能な妥当なアウトカムメジャーの選択を目的とする。 This study is aimed to select avairable outcome measure of motor function test for drug development of DMD in the future.
試験の性質1/Trial characteristics_1 その他/Others
試験の性質2/Trial characteristics_2 その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 運動機能評価 Motor function test
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 日常生活動作(ADL)
患者主体アウトカム(PRO)
加速度・活動量計
被験者背景情報

Activities of daily living (ADL)
Patient reported outcome (PRO)
Acceleration meter/activity meter
Subject demographics

基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
5 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男/Male
選択基準/Key inclusion criteria 1) ジストロフィン遺伝子検査または筋病理でジストロフィン異常が証明され、DMDと確定診断されている
2) 性別:男性
3) 年齢:5歳以上(同意取得時)
4) ベースライン時に自力で床からの立ち上がりおよび歩行が可能
5) ステロイドを内服しており、ベースラインの6ヵ月以上前から使用開始し、3ヵ月以内にステロイドの用法・用量に変更がなく症状が安定している
6) 臨床試験・治験に参加経験がある場合には、ベースライン時に試験・治験薬投与終了から6ヵ月以上経過
している
1) Patients with a dystrophin abnormality proven by dystrophin gene testing or muscle pathology and a definitive diagnosis of DMD
2) Sex: male
3) Aged 5 or older (at the time of informed consent)
4) Able to rise from the floor and walk independently at baseline
5) Patients receiving oral glucocorticosteroids for at least 6 months before baseline without change in dosage or dosing regimen within 3 months and having stable symptoms
6) If participating in another clinical study, at least 6 months has passed since starting this study at baseline
除外基準/Key exclusion criteria 1) 臨床上明らかな心不全、呼吸不全の症状を有すると研究責任者または研究分担者が判断した
2) 持続的に人工呼吸器を使用している(就寝中の非侵襲的陽圧換気療法(NPPV)の使用は可)
3) 運動機能評価の実施の妨げになるような知的障害、自閉傾向、注意欠陥多動性障害などの行動異常をもつと研究責任者または研究分担者が判断した
4) そのほかに研究責任者または研究分担者が本研究の対象として不適切と判断した
5) ベースライン時に臨床試験・治験に参加している
1) Patients with clinically apparent symptoms of cardiac failure and/or respiratory failure as determined by the investigators
2) Patients continuously using a ventilator (use of non-invasive positive-pressure ventilation [NPPV] during sleep is allowed)
3) Patients with behavior abnormalities including intellectual disability, autistic tendency, and attention deficit hyperactivity disorder that, in the opinion of the investigators, could prevent to conduct the assessment of motor function
4) Other patients as determined by the investigators to be ineligible to participate in this study
5) Patients participating in another clinical trial at baseline
目標参加者数/Target sample size 80

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
絵里
ミドルネーム
竹下
Eri
ミドルネーム
Takeshita
所属組織/Organization 国立精神・神経医療研究センター病院 National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
所属部署/Division name 小児神経診療部 Department of Child Neurology
郵便番号/Zip code 1878551
住所/Address 東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL 042-341-2711
Email/Email erit@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
美貴子
ミドルネーム
重盛
Mikiko
ミドルネーム
Shigemori
組織名/Organization 筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク(MDCTN) Muscular Dystrophy Clinical Trial Network (MDCTN)
部署名/Division name 事務局 Secretariat Office
郵便番号/Zip code 1878551
住所/Address 東京都小平市小川東町4-1-1 国立精神・神経医療研究センター内 4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL 042-341-2711
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email shigemori@ncnp.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 自己調達/Self funding
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) 製薬企業 pharmaceutical company

IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 国立精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
住所/Address 〒187-8551 東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/Tel 042-341-2711
Email/Email ml_rinrijimu@ncnp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 国立病院機構鈴鹿病院(三重県)
国立病院機構八雲病院(北海道)
熊本大学医学部附属病院(熊本県)
国立病院機構刀根山病院(大阪府)
国立病院機構宇多野病院(京都府)
国立病院機構東埼玉病院(埼玉県)
国立病院機構大牟田病院(福岡県)
国立病院機構医王病院(石川県)
国立病院機構長良医療センター(岐阜県)
岐阜大学医学部附属病院(岐阜県)
信州大学医学部附属病院(長野県)
東京女子医科大学病院(東京都)
兵庫医科大学病院(兵庫県)
長崎大学病院(長崎県)
名古屋市立大学病院(愛知県)
国立精神・神経医療研究センター病院(東京都)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2017 12 25

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2017 09 25
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2017 10 06
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 01 25
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2025 09 30
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information 前向き観察研究を実施中 Prospective observational study now underway.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2017 12 25
最終更新日/Last modified on
2020 12 27


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URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000034885

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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