UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000030806
受付番号 R000035089
科学的試験名 ウィスコット・アルドリッチ症候群患者を対象とした遺伝子治療の臨床第I/Ⅱ相試験
一般公開日(本登録希望日) 2018/01/15
最終更新日 2021/03/15 10:52:12

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基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群患者を対象とした遺伝子治療の臨床第I/Ⅱ相試験


英語
A phase I/II clinical trial of hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する遺伝子治療


英語
Hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群患者を対象とした遺伝子治療の臨床第I/Ⅱ相試験


英語
A phase I/II clinical trial of hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する遺伝子治療


英語
Hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
ウィスコット・アルドリッチ症候群


英語
Wiskott-Aldrich syndrome

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
WAS患者を対象として、レンチウイルスベクターWAS LVを用いてWASP cDNAを導入した自己CD34陽性造血幹細胞を投与したときの安全性及び有効性を評価する。


英語
The objective of the present gene therapy clinical trial is to evaluate the safety of the transduced stem cells infusion in patients affected by WAS after a reduced-intensity conditioning regimen and its efficacy in improving the patients' immune-function and thrombocytopenia.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
前処置化学療法及びWASP cDNA導入細胞の安全性
・骨髄造血の再構築
・前処置に関連した非血液毒性
・遺伝子導入細胞投与後の短期の安全性及び忍容性
・複製可能ウイルスの有無及び異常なクローン増殖の有無

遺伝子治療後の有効性
・全生存期間
・遺伝子導入細胞の長期的骨髄生着
・免疫能の回復
・血小板数の回復


英語
Safety of reduced conditioning regimen and LV gene transfer into HSC
-Hematological reconstitution
-Regimen related non-hematological toxicity
-Short-term safety and tolerability of LV-transduced cell infusion
-The absence of replication competent LV and abnormal clonal proliferation

Efficacy of gene therapy
-Overall survival
-Sustained engraftment of genetically corrected hematopoietic stem cells
-Improvement in immune function
-Improvement in platelet count

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語


英語


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine 遺伝子/Gene

介入1/Interventions/Control_1

日本語
WAS患者に対して、リツキシマブと前処置化学療法(フルダラビン、ブスルファン)及び遺伝子導入した自己造血幹細胞を投与する。
1.リツキシマブ(治験薬)(day-22)
375 mg/m2

2.前処置化学療法
フルダラビン 30mg/m2 x2 (day-3、day-2)
ブスルファン 累積目標値 48,000ng/mL*hr (day -3、 -2、-1、6時間毎)

3.WASP cDNA導入導入CD34陽性細胞の投与
5 x 10^6/kg(最低 3 x 10^6/kg)


英語
WASP cDNA-transduced autologous hematopoietic stem cells are administered to patients affected by WAS after the administration of rituximab and preconditioning chemotherapy including Fludarabine and Busulfan.
1. Rituximab (day-22)
375 mg/m2

2. Preconditioning chemotherapy
Fludarabine 30mg/m2 x 2 (day-3, day-2)
Busulfan cumulative target AUC 48000 ng/mL*h (day-3 to -1, every 6 hours)

3. Infusion of WASP cDNA-transduced CD34 positive HSC
5 x 10^6/kg (at least 3 x 10^6/kg)

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男/Male

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
次の1から3の基準をすべて満たす日本人患者
1.WAS遺伝子に変異があり、以下を1つ以上満たすもの
・過去の症例から重度の臨床症状が予想されるWAS遺伝子変異を有する患者
・WASP発現が欠損している患者
・重度の臨床症状を呈する患者(Zhuスコア3以上)
2.ドナー選択に関して
・5歳未満;同意取得前6ヶ月の検索期間で、血縁、非血縁を問わずHLA一致ドナーが見つからない患者
・5歳以上:HLA一致血縁ドナーが見つからない患者


英語
Patients who meet all of the following criteria will be included.
1. Diagnosis of WAS determined by genetic mutation and at least one of the following:
-Severe WASP mutation
-Absent WASP expression
-Severe clinical score (Zhu clinical score greater than or equal to 3)

2. Donor for HSCT
-Patients with age less than 5: Negative search for related and unrelated HLA-identical donor
-Patients with age greater than or equal to 5: Negative search for related HLA-identical donor

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下のいずれかに該当する患者
1.HIVに感染している患者
2.悪性疾患に罹患している患者
3.骨髄異形成症候群または急性骨髄性白血病の細胞遺伝学的変化を有する患者
4.末期臓器不全又は他の重症疾患を呈し、本試験の対象として不適格と考えられる患者
5.試験開始前6ヶ月以内に同種造血幹細胞移植が施行された患者
6.同種造血幹細胞移植が施行され、ドナー由来の細胞が残存する患者
7.過去の履歴からウシ(血液、乳及び胆汁成分)・ブタ(膵酵素)・ヒツジ(胆汁成分)・マウス(血液及びタンパク質)由来製品又はリツキシマブに対して重篤なアレルギー反応が発症する可能性のある患者
8.試験期間中、適切な避妊を行うことに同意できない患者
9.その他、治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者


英語
Patients who meet any of the following criteria will be excluded.
1. Patients positive for HIV infection
2. Patients affected by neoplasia
3. Patients with cytogenetic alterations typical of MDS/AML
4. Patients with end-organ function or any other severe disease, which, in the judgement of the investigator, would make the patients inappropriate for entry into this study
5. Patients who underwent an allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in the previous 6 months
6. Patients who underwent an allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with evidence of residual donor cells
7. Patients who have the possibility of severe allergic reactions, to rituximab and the products derived from cow, pig, sheep and mouse.
8. Patients who do not agree with a contraception during the trial.
9. Patients who are considered inappropriate, in the judgement of the investigator, due to any other reasons.

目標参加者数/Target sample size

3


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
小野寺 雅史


英語

ミドルネーム
MASAFUMI ONODERA

所属組織/Organization

日本語
国立成育医療研究センター


英語
National Center for Child Heath and Development

所属部署/Division name

日本語
免疫科


英語
Division of Immunology

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1


英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-5494-7295

Email/Email

onodera-m@ncchd.go.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
内山 徹


英語

ミドルネーム
TORU UCHIYAMA

組織名/Organization

日本語
国立成育医療研究センター


英語
National Center for Child Heath and Development

部署名/Division name

日本語
免疫科


英語
Division of Immunology

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
東京都世田谷区大蔵2-10-1


英語
2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-5494-7035

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

uchiyama-t@ncchd.go.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
National Center for Child Heath and Development

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
国立成育医療研究センター


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構


英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2018 01 15


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017 10 06

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017 10 19

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2018 01 17

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025 03 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2018 01 14

最終更新日/Last modified on

2021 03 15



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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名