UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	難治性小児脳腫瘍に対する新規樹状細胞治療 第1/2相臨床試験	Phase 1/2 clinical trial of immunotherapy with fusions of tumor cells and dendritic cells for pediatric refractory brain tumor
一般向け試験名略称/Acronym	難治性小児脳腫瘍に対する新規樹状細胞治療	Dendritic cell-based immunotherapy for pediatric refractory brain tumor
科学的試験名/Scientific Title	難治性小児脳腫瘍に対する新規樹状細胞治療 第1/2相臨床試験	Phase 1/2 clinical trial of immunotherapy with fusions of tumor cells and dendritic cells for pediatric refractory brain tumor
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	難治性小児脳腫瘍に対する新規樹状細胞治療	Dendritic cell-based immunotherapy for pediatric refractory brain tumor
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	難治性小児脳腫瘍	Pediatric refractory brain tumor
疾患区分1/Classification by specialty	小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍/Malignancy
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	小児・AYA世代の難治性脳腫瘍を対象として、腫瘍細胞と患者から採取した樹状細胞との融合細胞による新規がん免疫療法を行い、その安全性および実施可能性を確認するとともに有効性を評価することを主目的とする。	To evaluate the safety and efficacy of immunotherapy with fusion cells of tumor cells and dendritic cells for refractory brain tumor in childhood and AYA.
目的2/Basic objectives2	安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2	実務的/Pragmatic
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	安全性	Safety
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	2年全生存率、1年無増悪生存率、Immunotherapy Response Assessment in Neuro-Oncology (iRANO) criteriaによる抗腫瘍効果	2-year overall survival (OS) rate, 1-year progression free survival (PFS) rate, iRANO criteria

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	ヒストリカル/Historical
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	ワクチン/Vaccine
介入1/Interventions/Control_1	第1相段階では3+3デザインに則ってA・B・Cの計3段階の増量ステップを設け最大18人でDLTを評価する。第2相段階では1回の投与量は、樹状細胞換算で0.5～10×10^6個の範囲に設定する。治療スケジュールは、初回投与から3回目投与日までは28日間隔、3回目投与日翌日以降は投与間隔を28日から最大84日まで許容し、中止基準に該当しない限り10サイクルまで投与を継続する。	In Phase 1, we evaluate the safety (DLT) by three steps according to 3+3 design method. In Phase 2, we evaluate the safety and efficacy with 0.5-10 x10^6 cells in dendritic cell count. Fusion cell inoculation will be repeated 3-10 times in each 28-84 days cycle.
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	3 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	25 歳/years-old 未満/>
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	【仮登録基準】 下記の仮登録基準を満たした患者を仮登録する。 1) 小児脳腫瘍において再発が疑われた場合、もしくは治療抵抗性で標準的な治療では治癒の可能性が極めて低い患者。 2) 手術適応がある患者。 3) 血液成分分離装置を用いた自家末梢血単核球採取が可能な患者。 4) 登録時に年齢3歳以上25歳未満の患者。 5) PSがgrade 0～3の患者。ただし、PSが4の場合でも、ADLの低下が原疾患に起因することが明らかで、呼吸補助（在宅酸素や在宅呼吸器）が不要かつ外来通院が可能なものは登録可能とする。 6) 3ｶ月以上生存可能と判断される患者。 7) 重複癌がない患者。 8) 試験参加について、16歳以上は代諾者および本人から文書同意が得られている。 9) 登録前28日以内で主要臓器機能の保持が確認されている患者 白血球数 1,500/μL以上 血小板数 50,000/μL以上 ヘモグロビン 9.0 g/dL以上 血清クレアチニン 年齢別検査基準値上限の3倍未満 総ビリルビン 年齢別検査基準値上限の3倍未満 AST，ALT 120U/L以下 【本登録基準】 仮登録者のうち以下の基準を共に満たした患者を被験者として本登録する。 1) 病理診断で再発脳腫瘍、もしくは治療抵抗性脳腫瘍の診断が確定した患者。 2) 自家腫瘍細胞が樹状細胞と細胞融合が作成できた患者。	<Tentative inclusion criteria> Patients will be tentatively enrolled in this clinical trial, when they satisfy the following tentative inclusion criteria. 1) A patient who is suspected a relapse or refractory pediatric brain tumor with poor prognosis. 2) A patient who needs to receive a surgical tumor resection. 3) A patient who is tolerable to receive gathering peripheral blood mononuclear cells by an apheresis method. 4) Age at enrollment is 3 to <25 year-old 5) A patient who has grade 0 to 3 of the Performance Status. Patients with a PS score of 4 due to neurological symptoms associated with the primary disease may be eligible if patients could go to outpatient clinic without any respiratory supports. 6) A patient who is suspected to be alive for more than 3 months. 7) A patient who does not have multiple primary cancer. 8) A patient for whom either the legally acceptable representative or the patient (if aged > 16 years) have provided written voluntary consent to participation in this study after fully receiving and understanding the information about this study. 9) A patient who satisfies following criteria without functional failure of major organs, such as heart, lung, liver, kidney, and bone marrow etc. WBC > 1,500/microL Platelet > 50,000/microL Hb > 9.0/dL Serum creatinine < 3-fold the upper limit of the normal range based on each age (ULN) Total bilirubin < 3-fold the ULN AST, ALT < 120U/L <Final inclusion criteria> Tentatively enrolled patients will be truly enrolled as a subject of this clinical trial, when they satisfy the following final inclusion criteria. 1) A patient who is histologically proven recurrent or refractory brain tumor. 2) A patient who has autologous cultured tumor cells available to fuse with dendritic cells.
除外基準/Key exclusion criteria	1) 何らかの理由により、強い免疫不全状態が存在する患者。 2) 自己免疫性疾患を有する患者。 3) 免疫抑制剤を長期服用中で、休薬が困難な患者。 4) 化学療法（分子標的薬を含む）および放射線治療などの先行治療の終了日から21日間以内の患者。 5) 同種造血幹細胞移植を受けた患者。 6) 流行性疾患（インフルエンザや感染性胃腸炎など）に罹患し治癒から2週間以内の患者 7) 生物学的製剤に対し過敏症の既往を有する患者。 8) 過去にWT1ペプチドワクチンや他のがん免疫療法を受けた患者。 9) HBs抗原、HIV抗体、HCV抗体又はHTLV抗体陽性の患者。 10) Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0（CTCAE v4.0）にて規定するGrade3以上の感染症を合併している患者 11) 重篤な肺疾患（Hugh-Jones分類Ⅲ度以上）を有する患者。 12) 重篤な心疾患（NYHA ClassⅢ以上）を有する患者。 13) コントロール困難な合併症を有する患者。 14) 妊婦、授乳婦および妊娠の可能性がある患者。 15) 他の臨床試験に参加中の患者。 16) その他、担当医師が本試験の対象として不適当と判断した患者。	1) A patient who has sever immune deficiency. 2) A patient who has a past or current history of autoimmune disease. 3) A patient who is administrated immunosuppressive agents for a long period, and is difficult to stop it. 4) A patient who received chemotherapy (including with molecular target therapy) or radiotherapy within 21 days. 5) A patients who underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplant. 6) A patient who had recovered from some viral infection (influenza virus or gastroenteritis) within 14 days. 7) A patient who has an allergy to biological medicines. 8) A patient who previously received WT1 peptide vaccine or other immunotherapy. 9) A patient who has positive of HBs antigen, HIV antibody, HCV antibody, or HTLV antibody. 10) A patient who has severe infectious disease over Grade 3 of CTCAE v4.0. 11) A patient who has sever lung disease (Class 3 or more in the Hugh-Jones classification). 12) A patient who has severe heart disease (Class 3 or more in the NYHA). 13) A patient who has some uncontrollable complication. 14) A pregnant or lactating patient. 15) A patient who is involved in other clinical trials. 16) A patients who are inappropriate for participation in the study for other reasons in the opinion of the investigator or sub-investigator.
目標参加者数/Target sample size	20

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 柳澤隆昭	名 ミドルネーム 姓 Takaaki Yanagisawa
所属組織/Organization	東京慈恵会医科大学	Jikei University School of Medicine
所属部署/Division name	脳神経外科	Neurosurgery
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都港区西新橋3-25-8	3-25-8 Nishishinbashi Minato-ku, Tokyo
電話/TEL	81-3-3433-1111
Email/Email	takaakipno@jikei.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 山岡正慶	名 ミドルネーム 姓 Masayoshi Yamaoka
組織名/Organization	東京慈恵会医科大学	Jikei University School of Medicine
部署名/Division name	小児科	Pediatrics
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都港区西新橋3-25-8	3-25-8 Nishishinbashi Minato-ku, Tokyo
電話/TEL	81-3-3433-1111
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	yamaoka@jikei.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Jikei University School of Medicine
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	Jikei University School of Medicine
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	自己調達	Jikei University School of Medicine
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	自己調達/Self funding
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	東京慈恵会医科大学附属病院

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2018 年 02 月 15 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2018 年 02 月 08 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2018 年 02 月 15 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2018 年 02 月 15 日
最終更新日/Last modified on	2018 年 02 月 15 日

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URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000035722
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000035722

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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